Tutkimus RUCONESTin®:n hyödyn arvioimiseksi potilailla, joilla on IVIG-infuusioihin liittyviä haittavaikutuksia
torstai 11. helmikuuta 2021 päivittänyt: IMMUNOe Research Centers
Yksittäinen, avoin pilottitutkimus RUCONESTin®:n hyödyn arvioimiseksi potilailla, joilla on IVIG-infuusioihin liittyviä haittavaikutuksia
Potilaat, jotka saavat suonensisäistä immunoglobuliinihoitoa (IVIG) primaarisen immuunipuutoksen ja neurologisten tilojen vuoksi, voivat kokea haittavaikutuksia (ADR).
ADR:n mekanismia ei tunneta.
Tällä hetkellä näiden potilaiden vakiokäytäntö on vaihtaa IV-hoidosta ihonalaiseen IG:hen (SCIG), mutta immunomodulaation tarpeen tai potilaan mieltymysten vuoksi SCIG ei ehkä ole vaihtoehto.
Tiedot ovat osoittaneet, että jotkin komplementtitasot pienenevät IVIG-infuusiota edeltäneestä infuusion jälkeiseen aikaan.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, voiko tämän komplementtiproteiinin korvaaminen parantaa haittavaikutuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksipaikkainen pilottitutkimus, joka tehtiin Yhdysvalloissa. Sen tarkoituksena on määrittää ihmisen C1-esteraasi-inhibiittori [rekombinantti] (C1-INH-R) -hoidon hyöty haittavaikutusten lievittämisessä potilailla, jotka saavat IVIG-hoitoa. Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan IVIG:tä immuunivajavuuden tai neurologisten tilojen vuoksi ja joilla on haittavaikutuksia, otetaan mukaan.
Osassa 1 koehenkilöt saavat edelleen IVIG:tä kahta infuusiota varten. Komplementtiproteiinit mitataan ennen infuusiota ja sen jälkeen. Täytämme elämänlaatu- ja muut kyselyt.
Osassa 2 koehenkilöt saavat C1-INH-R-infuusion ennen IVIG-infuusion saamista kolmea infuusiota varten. Komplementtiproteiinit mitataan ennen infuusiota ja sen jälkeen. Täytämme elämänlaatu- ja muut kyselyt.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- IMMUNOe Research Centers
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat, joilla on IVIG-infuusioihin liittyviä haittavaikutuksia
- Vakaa IVIG-annos 3 kuukauden ajan
- Halukas noudattamaan kaikkia pöytäkirjan näkökohtia, mukaan lukien veren ottaminen
- Hedelmällisessä iässä olevien, seksuaalisesti aktiivisten naispotilaiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisyä. Hyväksyttäviä ehkäisymuotoja ovat ne, joiden epäonnistumisprosentti on < 1 % oikein käytettynä, ja niihin kuuluvat: yhdistelmäpilleri, jotkin kohdunsisäiset välineet ja steriloitu kumppani vakaassa suhteessa. Naispotilaat eivät saa olla raskaana, suunnittelevat raskautta tai imettää aktiivisesti koko tutkimusjakson ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- HAE-hoidon saaminen joko ennaltaehkäisevänä tai akuuttina
- Potilaat, joilla on ollut allergiaa kaneille tai kanista johdetuille tuotteille (mukaan lukien rhC1INH)
- Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai aikovat tällä hetkellä tulla raskaaksi.
- Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät ehkä sovellu tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: C1-esteraasi-inhibiittori [rekombinantti] (C1-INH-R)
Yksittäinen, avoin käsivarsi C1-INH-R:n hyödyn arvioimiseksi IVIG-hoitoa saavilla potilailla, joilla on haittavaikutuksia. Tutkimuksessa on 2 jaksoa:
|
C1-INH-R on FDA:n hyväksymä ja tarkoitettu akuuttien angioödeemakohtausten hoitoon nuorilla ja aikuisilla potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE), korvaamaan alhaisia C1-esteraasi-inhibiittoreiden tasoja tai C1-esteraasi-inhibiittorin heikon toimintaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos modifioidussa väsymyksen vakavuusasteikossa (mFSS)
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Aiheluokitusasteikko Rasch-rakennettu 7-osainen modifioitu väsymysmittausasteikko.
Asteikko 0-3 (3 = samaa mieltä, 0 = vähemmän samaa mieltä)
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) -muutos
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Aihekohtainen 24 kohdan kyselylomake, jossa mitataan väsymyksen vaikutusta arvosanalla 0 - 4 (0 = ei koskaan, 1 = harvoin, 2 = joskus, 3 = usein, 4 = melkein aina)
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Muutos migreenivammaisuuden arvioinnissa (MIDAS)
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Päänsäryn vaikeusmittaus infuusion jälkeisten päivien lukumäärästä
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Muutos päänsärkyvaikutusasteikossa (HIT-6)
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Aihekohtainen mittaus päänsärkyjen vaikutuksista kykyyn toimia työssä, koulussa, kotona ja sosiaalisissa tilanteissa.
6 kohdan kyselylomake arvosanasta ei koskaan (6 pistettä kukin), harvoin (8 pistettä kukin), joskus (10 pistettä kukin), erittäin usein (11 pistettä kukin), aina (13 pistettä).
Mitä suurempi luku, sitä suurempi vaikutus.
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Päivittäisen elämän toimintojen liukuvan asteikon muutos
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Aihekohtainen 10 pisteen asteikko, joka mittaa aktiivisuutta, jossa 1 on huonoin (pienin) ja 10 paras (suurin)
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Päivittäisen elämän kyselylomakkeen toimintojen muutos
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Laskee töistä, koulusta/päivähoidosta/aktiviteeteista, kotitöistä ja säännöllisestä liikunnasta poissa olevien päivien määrän
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Energian liukuvan asteikon muutos
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Aihekohtainen 10 pisteen asteikko mittaa energiatasoa, jossa 1 on huonoin (matalin) ja 10 paras (korkein)
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Muutos infektiokyselyyn
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Aihekohtainen 7 kohdan infektiokyselylomake mitattiin 1–10, jolloin 1 oli vähiten sairastunut ja 10 eniten sairastunut.
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Muutos Perceived Deficits -kyselyssä - kognitiivinen arviointi
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Aihekohtainen 20 kohdan kyselylomake, jossa mitataan muistia, huomiokykyä ja keskittymiskykyä, arvosanat 0-4 (0 = ei koskaan, 1 = harvoin, 2 = joskus, 3 = usein, 4 = melkein aina), ja alempi pistemäärä on pienin vaikutus.
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Muutos 36 kohteen lyhytmuotoisessa kyselyssä (SF-36)
Aikaikkuna: Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
Terveyskyselyssä 36 kysymystä mitataan toiminnallista terveyttä ja hyvinvointia potilaan näkökulmasta.
|
Mittaus ennen infuusiota 3 (viikko 9–12) verrattuna tutkimuksen loppuun (viikko 19–25)
|
|
Muutos ADR:ien lukumäärässä
Aikaikkuna: Mitattu jokaisen infuusion yhteydessä (3-4 viikon välein)
|
Infuusioiden haittavaikutukset
|
Mitattu jokaisen infuusion yhteydessä (3-4 viikon välein)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos C1-INH-tasoissa ennen ja jälkeen infuusiota
Aikaikkuna: Mittaus jokaisen infuusion yhteydessä (3-4 viikon välein)
|
Kokonais- ja toiminnallinen C1-INH:n laboratoriotasot
|
Mittaus jokaisen infuusion yhteydessä (3-4 viikon välein)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 15. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. heinäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. helmikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. helmikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIS201702-CVID
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .