Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere fordelen med RUCONEST® hos personer som opplever bivirkninger relatert til IVIG-infusjoner

11. februar 2021 oppdatert av: IMMUNOe Research Centers

En enkeltsteds, åpen pilotstudie for å evaluere fordelen med RUCONEST® hos personer som opplever bivirkninger relatert til IVIG-infusjoner

Pasienter som får intravenøs immunglobulinbehandling (IVIG) for primær immunsvikt og nevrologiske tilstander kan oppleve bivirkninger (ADR). Mekanismen for ADR er ukjent. Foreløpig er standardpraksis for disse pasientene å endre fra IV til subkutan IG (SCIG), men på grunn av behovet for immunmodulering eller pasientens preferanser, er SCIG kanskje ikke et alternativ. Data har vist at noen nivåer av komplement reduseres fra pre- til post-infusjon av IVIG. Denne studien skal avgjøre om erstatning av dette komplementproteinet kan lindre bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsteds pilotstudie utført i USA for å bestemme fordelen med human C1-esterasehemmer [rekombinant] (C1-INH-R) terapi for å lindre bivirkninger hos personer som får IVIG-behandling opplever bivirkninger etter infusjon. Personer som for tiden får IVIG på grunn av immunsvikt eller nevrologiske tilstander og opplever bivirkninger, vil bli registrert.

I del 1 vil forsøkspersonene fortsette å motta IVIG for to infusjoner. Komplementproteiner vil bli målt før og etter infusjon. Livskvalitet og andre spørreskjemaer vil bli administrert.

I del 2 vil forsøkspersonene få C1-INH-R-infusjon før de får IVIG-infusjon for tre infusjoner. Komplementproteiner vil bli målt før og etter infusjon. Livskvalitet og andre spørreskjemaer vil bli administrert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 år og eldre som opplever bivirkninger relatert til IVIG-infusjoner
  • Stabil dose av IVIG i 3 måneder
  • Villig til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder som er seksuelt aktive må være villige til å bruke en akseptabel form for prevensjon. Akseptable former for prevensjon er definert som de med en feilrate < 1 % når de brukes på riktig måte, og inkluderer: en kombinasjon pille, noen intrauterine enheter og en sterilisert partner i et stabilt forhold. Kvinnelige pasienter må ikke være gravide, planlegge å bli gravide, eller være aktivt ammende gjennom hele studieperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Får behandling for HAE, enten profylaktisk eller akuttbehandling
  • Pasienter med medisinsk historie med allergi mot kaniner eller kaninavledede produkter (inkludert rhC1INH)
  • Pasienter som er gravide, eller ammer, eller som for øyeblikket har til hensikt å bli gravide.
  • Pasienter som etter etterforskerens mening kanskje ikke er egnet for forsøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: C1-esterasehemmer [rekombinant] (C1-INH-R)

Enkeltsteds, åpen arm for å evaluere fordelen med C1-INH-R hos personer på IVIG-behandling som opplever bivirkninger. Studiet vil ha 2 perioder:

  • 6 - 8 uker - forsøkspersoner vil få 2 infusjoner med IVIG
  • 9 - 12 uker - forsøkspersoner vil få 3 infusjoner med C1-INH-R før IVIG-infusjon
Biologisk: C1-esterasehemmer [rekombinant] (C1-INH-R)
C1-INH-R er FDA-godkjent og indisert for behandling av akutte angrep av angioødem hos ungdom og voksne pasienter med arvelig angioødem (HAE) som erstatning for lave nivåer av C1-esterasehemmer eller lav funksjon av C1-esterasehemmer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen i Modified Fatigue Severity Scale (mFSS)
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Forsøksvurdert Rasch-bygget 7-elements modifisert tretthetsundersøkelsesskala. Skala fra 0 - 3 (3 = enig, 0 = mindre enig)
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endringen i Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Spørreskjema med 24 elementer som måler virkningen av tretthet vurdert 0 - 4 (0 = aldri, 1 = sjelden, 2 = noen ganger, 3 = ofte, 4 = nesten alltid)
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endringen i Migrene Disability Assessment (MIDAS)
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Hodepine-alvorlighetsmåling av antall dager påvirket etter infusjon
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endringen i hodepineeffektskala (HIT-6)
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Fagvurdert måling av påvirkningen hodepine har på evnen til å fungere på jobb, på skolen, hjemme og i sosiale situasjoner. Spørreskjema med 6 elementer vurdert fra aldri (6 poeng hver), sjelden (8 poeng hver), noen ganger (10 poeng hver), veldig ofte (11 poeng hver), alltid (13 poeng hver). Jo høyere tall, jo større innvirkning.
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endringen i Activities of Daily Living Sliding Scale
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Emne-vurdert 10-punkts skala som måler aktivitetsnivå der 1 er dårligst (minst) og 10 er best (størst)
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endringen i Activities of Daily Living Spørreskjema
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Beregner antall savnede dager fra jobb, skole/barnehage/aktiviteter, husarbeid og vanlig trening
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endringen i Energy Sliding Scale
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Emne-vurdert 10-punkts skala som måler energinivå med 1 som dårligst (lavest) og 10 er best (høyest)
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endringen i Infeksjonsspørreskjema
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Emne-vurdert 7-punkts infeksjonsspørreskjema målt fra 1 til 10, hvor 1 er minst berørt og 10 er mest berørt.
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
The change in Perceived Deficits Questionnaire - kognitiv vurdering
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Spørreskjema med 20 emner som måler hukommelse, oppmerksomhet og konsentrasjon er rangert fra 0 til 4 (0 = aldri, 1 = sjelden, 2 = noen ganger, 3 = ofte, 4 = nesten alltid) med den laveste skåren som minst effekt.
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endringen i 36 punkters kortskjemaundersøkelse (SF-36)
Tidsramme: Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Helseundersøkelsen stiller 36 spørsmål for å måle funksjonell helse og velvære fra pasientens ståsted.
Måling før infusjon 3 (uke 9 - 12) sammenlignet med slutten av studien (uke 19 - 25)
Endring i antall bivirkninger
Tidsramme: Målt ved hver infusjon (hver 3. - 4. uke)
Bivirkninger på infusjoner
Målt ved hver infusjon (hver 3. - 4. uke)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i nivåer av C1-INH før og etter infusjon
Tidsramme: Måling ved hver infusjon (hver 3. - 4. uke)
Laboratorienivåer av C1-INH totalt og funksjonelt
Måling ved hver infusjon (hver 3. - 4. uke)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

IMMUNOe Research Centers

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

3. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIS201702-CVID

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere