Un estudio para evaluar el beneficio de RUCONEST® en sujetos que experimentan RAM relacionadas con las infusiones de IVIG
11 de febrero de 2021 actualizado por: IMMUNOe Research Centers
Un estudio piloto de etiqueta abierta en un solo sitio para evaluar el beneficio de RUCONEST® en sujetos que experimentan RAM relacionadas con las infusiones de IVIG
Los pacientes que reciben terapia con inmunoglobulina intravenosa (IVIG) para inmunodeficiencia primaria y condiciones neurológicas pueden experimentar reacciones adversas a medicamentos (RAM).
Se desconoce el mecanismo de la ADR.
Actualmente, la práctica estándar para estos pacientes es cambiar de IV a IG subcutánea (SCIG), pero debido a la necesidad de inmunomodulación o preferencia del paciente, SCIG puede no ser una opción.
Los datos han demostrado que algunos niveles de complemento disminuyen desde antes hasta después de la infusión de IVIG.
Este estudio es para determinar si reemplazar esta proteína del complemento puede mejorar las RAM.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto de un solo sitio realizado en los EE. UU. para determinar el beneficio de la terapia con un inhibidor de la esterasa C1 humana [recombinante] (C1-INH-R) para mejorar las RAM en sujetos que reciben terapia con IVIG que experimentan RAM después de la infusión. Se inscribirán los sujetos que actualmente reciben IVIG por inmunodeficiencia o afecciones neurológicas y experimentan RAM.
En la parte 1, los sujetos continuarán recibiendo IVIG por dos infusiones. Las proteínas del complemento se medirán antes y después de la infusión. Se administrarán cuestionarios de calidad de vida y otros.
En la parte 2, los sujetos recibirán una infusión de C1-INH-R antes de recibir la infusión de IVIG durante tres infusiones. Las proteínas del complemento se medirán antes y después de la infusión. Se administrarán cuestionarios de calidad de vida y otros.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- IMMUNOe Research Centers
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mayores de 18 años que experimentan reacciones adversas relacionadas con las infusiones de IVIG
- Dosis estable de IVIG durante 3 meses
- Dispuesto a cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluidas las extracciones de sangre.
- Las pacientes en edad fértil que sean sexualmente activas deben estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo aceptable. Las formas aceptables de anticoncepción se definen como aquellas con una tasa de falla < 1% cuando se aplican correctamente e incluyen: una píldora oral combinada, algunos dispositivos intrauterinos y una pareja esterilizada en una relación estable. Las pacientes mujeres no deben estar embarazadas, planeando quedar embarazadas o amamantando activamente durante todo el período de estudio.
Criterio de exclusión:
- Recibir tratamiento para el AEH, ya sea profiláctico o agudo
- Pacientes con antecedentes médicos de alergia al conejo o productos derivados del conejo (incluyendo rhC1INH)
- Pacientes que están embarazadas, amamantando o que actualmente tienen la intención de quedar embarazadas.
- Pacientes que, en opinión del investigador, podrían no ser aptos para el ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inhibidor de C1-esterasa [recombinante] (C1-INH-R)
Brazo abierto de sitio único para evaluar el beneficio de C1-INH-R en sujetos en terapia con IVIG que experimentan RAM. El estudio tendrá 2 periodos:
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C1-INH-R está aprobado por la FDA y está indicado para el tratamiento de ataques agudos de angioedema en pacientes adolescentes y adultos con angioedema hereditario (AEH) como reemplazo de niveles bajos de inhibidor de C1-esterasa o baja función del inhibidor de C1-esterasa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El cambio en la Escala de Severidad de Fatiga Modificada (mFSS)
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Escala de encuesta de fatiga modificada de 7 ítems construida por Rasch calificada por sujeto.
Escala calificada de 0 a 3 (3 = de acuerdo, 0 = menos de acuerdo)
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en la Escala de Impacto de Fatiga Modificada (MFIS)
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Cuestionario de 24 elementos calificado por sujeto que mide el impacto de la fatiga calificado de 0 a 4 (0 = nunca, 1 = rara vez, 2 = a veces, 3 = a menudo, 4 = casi siempre)
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en la Evaluación de la Discapacidad por Migraña (MIDAS)
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Medición de la gravedad del dolor de cabeza del número de días afectados después de la infusión
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en la escala de impacto del dolor de cabeza (HIT-6)
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Medición calificada por sujetos del impacto que tienen los dolores de cabeza en la capacidad de funcionar en el trabajo, en la escuela, en el hogar y en situaciones sociales.
Cuestionario de 6 ítems calificado de nunca (6 puntos cada uno), rara vez (8 puntos cada uno), a veces (10 puntos cada uno), muy a menudo (11 puntos cada uno), siempre (13 puntos cada uno).
Cuanto mayor sea el número, mayor será el impacto.
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en la Escala Móvil de Actividades de la Vida Diaria
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Escala de 10 puntos calificada por el sujeto que mide el nivel de actividad, siendo 1 el peor (menor) y 10 el mejor (mayor)
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en el Cuestionario de Actividades de la Vida Diaria
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Calcula la cantidad de días perdidos del trabajo, la escuela/la guardería/las actividades, las tareas domésticas y el ejercicio regular
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en la escala móvil de energía
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Escala de 10 puntos clasificada por sujeto que mide el nivel de energía, siendo 1 el peor (el más bajo) y 10 el mejor (el más alto)
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en el Cuestionario de Infecciones
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Cuestionario de infección de 7 ítems calificado por sujeto medido del 1 al 10, siendo 1 el menos afectado y 10 el más afectado.
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en el Cuestionario de Déficits Percibidos - evaluación cognitiva
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Cuestionario de 20 ítems calificado por el sujeto que mide la memoria, la atención y la concentración calificados de 0 a 4 (0 = nunca, 1 = rara vez, 2 = a veces, 3 = a menudo, 4 = casi siempre) siendo el puntaje más bajo el de menor impacto.
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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El cambio en la encuesta de formato corto de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Health Survey hace 36 preguntas para medir la salud funcional y el bienestar desde el punto de vista del paciente.
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Medición antes de la infusión 3 (semanas 9 a 12) en comparación con el final del estudio (semanas 19 a 25)
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Cambio en el número de ADR
Periodo de tiempo: Medido en cada infusión (cada 3 - 4 semanas)
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Reacciones adversas a las infusiones
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Medido en cada infusión (cada 3 - 4 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en los niveles de C1-INH antes y después de la infusión
Periodo de tiempo: Medición en cada infusión (cada 3 - 4 semanas)
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Niveles de laboratorio de C1-INH total y funcional
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Medición en cada infusión (cada 3 - 4 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de junio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de julio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
3 de julio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de febrero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de febrero de 2021
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Inmunodeficiencia Común Variable
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Proteína inhibidora del complemento C1
- Proteínas inactivadoras del complemento C1
- Complemento C1
Otros números de identificación del estudio
- IIS201702-CVID
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .