Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке пользы RUCONEST® у субъектов, которые испытывают побочные эффекты, связанные с инфузиями IVIG

11 февраля 2021 г. обновлено: IMMUNOe Research Centers

Одноцентровое открытое пилотное исследование для оценки пользы RUCONEST® у субъектов, у которых возникают побочные реакции, связанные с инфузиями ВВИГ.

Пациенты, получающие терапию внутривенным иммуноглобулином (ВВИГ) по поводу первичного иммунодефицита и неврологических состояний, могут испытывать побочные реакции на лекарственные препараты (НЛР). Механизм ADR неизвестен. В настоящее время стандартной практикой для этих пациентов является переход от внутривенного введения к подкожному IG (SCIG), но из-за необходимости иммуномодуляции или предпочтения пациента SCIG может быть не вариантом. Данные показали, что некоторые уровни комплемента снижаются от до до и после инфузии ВВИГ. Это исследование должно определить, может ли замена этого белка комплемента улучшить ADR.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одноцентровое пилотное исследование, проведенное в США для определения преимуществ терапии ингибитором С1-эстеразы человека [рекомбинантным] (C1-INH-R) для улучшения побочных эффектов у субъектов, получающих терапию ВВИГ, которые испытывают побочные реакции после инфузии. Субъекты, которые в настоящее время получают ВВИГ по поводу иммунодефицита или неврологических состояний и испытывают нежелательные лекарственные реакции, будут включены в исследование.

В части 1 субъекты будут продолжать получать ВВИГ в течение двух инфузий. Белки комплемента будут измеряться до и после инфузии. Будут проводиться опросы качества жизни и другие опросники.

В части 2 субъекты получат инфузию C1-INH-R до трех инфузий IVIG. Белки комплемента будут измеряться до и после инфузии. Будут проводиться опросы качества жизни и другие опросники.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 18 лет и старше с нежелательными реакциями, связанными с инфузиями ВВИГ
  • Стабильная доза ВВИГ в течение 3 месяцев
  • Готовы соблюдать все аспекты протокола, включая взятие крови
  • Женщины-пациенты детородного возраста, ведущие активную половую жизнь, должны быть готовы использовать приемлемую форму контрацепции. Приемлемые формы контрацепции определяются как формы с частотой неудач < 1% при правильном применении и включают: комбинированные пероральные таблетки, некоторые внутриматочные спирали и стерилизованный партнер в стабильных отношениях. Пациентки женского пола не должны быть беременны, планировать беременность или активно кормить грудью в течение всего периода исследования.

Критерий исключения:

  • Получение лечения НАО, будь то профилактическая или неотложная терапия.
  • Пациенты с аллергией на кроликов или продукты, полученные из кроликов (включая rhC1INH) в анамнезе.
  • Пациенты, которые беременны, кормят грудью или в настоящее время собираются забеременеть.
  • Пациенты, которые, по мнению исследователя, могут не подходить для исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ингибитор C1-эстеразы [рекомбинантный] (C1-INH-R)

Одноцентровая открытая группа для оценки пользы C1-INH-R у субъектов, получающих терапию ВВИГ и испытывающих нежелательные лекарственные реакции. Исследование будет состоять из 2 периодов:

  • 6–8 недель — субъекты получат 2 инфузии ВВИГ.
  • 9–12 недель — субъекты получат 3 инфузии C1-INH-R перед инфузией ВВИГ.
Биологический: Ингибитор C1-эстеразы [рекомбинантный] (C1-INH-R)
C1-INH-R одобрен FDA и показан для лечения острых приступов ангионевротического отека у подростков и взрослых пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) в качестве замены при низких уровнях ингибитора С1-эстеразы или низкой функции ингибитора С1-эстеразы.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение модифицированной шкалы тяжести усталости (mFSS)
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Модифицированная шкала исследования усталости, построенная Рашем из 7 пунктов, оценивается субъектами. Оценка по шкале от 0 до 3 (3 = согласен, 0 = менее согласен)
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение модифицированной шкалы воздействия усталости (MFIS)
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Опросник из 24 пунктов, оцениваемый субъектами, измеряющий влияние утомления с рейтингом от 0 до 4 (0 = никогда, 1 = редко, 2 = иногда, 3 = часто, 4 = почти всегда)
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение в оценке мигрени инвалидности (MIDAS)
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Измерение тяжести головной боли в течение нескольких дней после инфузии
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение шкалы воздействия головной боли (HIT-6)
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Оцениваемое субъектами измерение влияния головных болей на способность функционировать на работе, в школе, дома и в социальных ситуациях. Анкета из 6 пунктов оценивается по следующим параметрам: никогда (по 6 баллов), редко (по 8 баллов), иногда (по 10 баллов), очень часто (по 11 баллов), всегда (по 13 баллов). Чем выше число, тем больше влияние.
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение скользящей шкалы активности повседневной жизни
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Оцениваемая субъектами 10-балльная шкала, измеряющая уровень активности, где 1 — наихудший (наименее) и 10 — наилучший (наибольший)
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение в вопроснике «Действия повседневной жизни»
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Подсчитывает количество дней, пропущенных на работе, в школе/детском саду/мероприятиях, работе по дому и регулярных физических упражнениях
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение скользящей шкалы энергии
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Оцениваемая субъектами 10-балльная шкала, измеряющая уровень энергии, где 1 — худший (самый низкий) и 10 — лучший (самый высокий)
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение в Анкете по инфекциям
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Опросник по инфекциям из 7 пунктов, оцениваемый субъектами, измеряется от 1 до 10, где 1 означает наименее пораженный, а 10 - наиболее затронутый.
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение в опроснике воспринимаемых недостатков - когнитивная оценка
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Опросник из 20 пунктов, оцениваемый субъектами, измеряющий память, внимание и концентрацию, оцениваемый от 0 до 4 (0 = никогда, 1 = редко, 2 = иногда, 3 = часто, 4 = почти всегда), причем более низкий балл соответствует наименьшему влиянию.
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение краткой формы опроса из 36 пунктов (SF-36)
Временное ограничение: Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Health Survey задает 36 вопросов для измерения функционального здоровья и благополучия с точки зрения пациента.
Измерение до инфузии 3 (9–12 неделя) по сравнению с концом исследования (19–25 неделя)
Изменение количества АДР
Временное ограничение: Измеряется при каждой инфузии (каждые 3–4 недели)
Побочные реакции на инфузии
Измеряется при каждой инфузии (каждые 3–4 недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровней C1-INH до и после инфузии
Временное ограничение: Измерение при каждой инфузии (каждые 3–4 недели)
Лабораторные уровни общего и функционального С1-ИНГ
Измерение при каждой инфузии (каждые 3–4 недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

IMMUNOe Research Centers

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 июня 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 февраля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IIS201702-CVID

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться