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Uno studio per valutare i benefici di RUCONEST® nei soggetti che manifestano ADR correlate alle infusioni di IVIG

11 febbraio 2021 aggiornato da: IMMUNOe Research Centers

Uno studio pilota in aperto, a sito singolo, per valutare i benefici di RUCONEST® nei soggetti che manifestano ADR correlate alle infusioni di IVIG

I pazienti che ricevono una terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) per immunodeficienza primaria e condizioni neurologiche possono manifestare reazioni avverse al farmaco (ADR). Il meccanismo dell'ADR è sconosciuto. Attualmente, la pratica standard per questi pazienti è quella di passare dalla IG IV alla IG sottocutanea (SCIG), ma a causa della necessità di immunomodulazione o della preferenza del paziente, la SCIG potrebbe non essere un'opzione. I dati hanno dimostrato che alcuni livelli di complemento diminuiscono da prima a dopo l'infusione di IVIG. Questo studio ha lo scopo di determinare se la sostituzione di questa proteina del complemento può migliorare le ADR.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota in un unico centro condotto negli Stati Uniti per determinare il beneficio della terapia con un inibitore della C1-esterasi umana [ricombinante] (C1-INH-R) per migliorare le ADR nei soggetti sottoposti a terapia con IVIG che manifestano ADR dopo l'infusione. Saranno arruolati soggetti che stanno attualmente ricevendo IVIG per immunodeficienza o condizioni neurologiche e sperimentano ADR.

Nella parte 1, i soggetti continueranno a ricevere IVIG per due infusioni. Le proteine ​​del complemento saranno misurate prima e dopo l'infusione. Verranno somministrati questionari sulla qualità della vita e altri.

Nella parte 2, i soggetti riceveranno l'infusione di C1-INH-R prima di ricevere l'infusione di IVIG per tre infusioni. Le proteine ​​del complemento saranno misurate prima e dopo l'infusione. Verranno somministrati questionari sulla qualità della vita e altri.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • IMMUNOe Research Centers

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età pari o superiore a 18 anni che ha manifestato ADR correlate alle infusioni di IVIG
  • Dose stabile di IVIG per 3 mesi
  • Disposto a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, compresi i prelievi di sangue
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile sessualmente attive devono essere disposte a utilizzare una forma accettabile di contraccezione. Le forme accettabili di contraccezione sono definite come quelle con un tasso di fallimento < 1% se applicate correttamente e includono: una pillola orale combinata, alcuni dispositivi intrauterini e un partner sterilizzato in una relazione stabile. Le pazienti di sesso femminile non devono essere incinte, pianificare una gravidanza o essere attivamente allattate durante l'intero periodo di studio.

Criteri di esclusione:

  • Ricevere un trattamento per l'HAE, sia profilattico che terapeutico acuto
  • Pazienti con anamnesi di allergia ai conigli o prodotti derivati ​​dal coniglio (incluso rhC1INH)
  • Pazienti in gravidanza, in allattamento o che stanno attualmente pianificando una gravidanza.
  • Pazienti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere idonei per lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inibitore della C1-esterasi [ricombinante] (C1-INH-R)

Braccio singolo, in aperto, per valutare il beneficio di C1-INH-R nei soggetti in terapia con IVIG che manifestano ADR. Lo studio avrà 2 periodi:

  • 6 - 8 settimane - i soggetti riceveranno 2 infusioni di IVIG
  • 9 - 12 settimane - i soggetti riceveranno 3 infusioni di C1-INH-R prima dell'infusione di IVIG
Biologico: Inibitore della C1-esterasi [ricombinante] (C1-INH-R)
C1-INH-R è approvato dalla FDA e indicato per il trattamento di attacchi acuti di angioedema in pazienti adolescenti e adulti con angioedema ereditario (HAE) in sostituzione di bassi livelli di inibitore della C1-esterasi o bassa funzionalità dell'inibitore della C1-esterasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La modifica della scala di gravità della fatica modificata (mFSS)
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Scala di rilevamento della fatica modificata a 7 elementi costruita da Rasch e valutata dal soggetto. Scala valutata da 0 a 3 (3 = d'accordo, 0 = meno d'accordo)
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Il cambiamento nella Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Questionario di 24 item valutato dal soggetto che misura l'impatto della fatica valutato 0 - 4 (0 = mai, 1 = raramente, 2 = qualche volta, 3 = spesso, 4 = quasi sempre)
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Il cambiamento nella valutazione della disabilità dell'emicrania (MIDAS)
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Misurazione della gravità della cefalea del numero di giorni affetti dopo l'infusione
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Il cambiamento nella Headache Impact Scale (HIT-6)
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Misurazione valutata dal soggetto dell'impatto che il mal di testa ha sulla capacità di funzionare sul posto di lavoro, a scuola, a casa e in situazioni sociali. Questionario a 6 item valutato da mai (6 punti ciascuno), raramente (8 punti ciascuno), qualche volta (10 punti ciascuno), molto spesso (11 punti ciascuno), sempre (13 punti ciascuno). Più alto è il numero, maggiore è l'impatto.
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Il cambiamento nelle attività della vita quotidiana Scala mobile
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Scala a 10 punti valutata dal soggetto che misura il livello di attività, dove 1 è il peggiore (il minimo) e 10 il migliore (il più grande)
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Il cambiamento nel questionario sulle attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Calcola il numero di giorni persi dal lavoro, scuola/asilo nido/attività, lavori domestici e regolare esercizio fisico
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Il cambiamento nella scala mobile dell'energia
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Scala a 10 punti valutata dal soggetto che misura il livello di energia dove 1 è il peggiore (il più basso) e 10 il migliore (il più alto)
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Il cambiamento nel questionario sulle infezioni
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Questionario sull'infezione a 7 elementi valutato dal soggetto misurato da 1 a 10 con 1 il meno colpito e 10 il più colpito.
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Il cambiamento nel questionario sui deficit percepiti - valutazione cognitiva
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Questionario di 20 elementi valutato dal soggetto che misura memoria, attenzione e concentrazione valutato da 0 a 4 (0 = mai, 1 = raramente, 2 = a volte, 3 = spesso, 4 = quasi sempre) con il punteggio più basso che rappresenta il minimo impatto.
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
La modifica dell'indagine breve a 36 voci (SF-36)
Lasso di tempo: Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Health Survey pone 36 domande per misurare la salute funzionale e il benessere dal punto di vista del paziente.
Misurazione prima dell'infusione 3 (settimana 9 - 12) rispetto alla fine dello studio (settimana 19 - 25)
Variazione del numero di ADR
Lasso di tempo: Misurato ad ogni infusione (ogni 3 - 4 settimane)
Reazioni avverse alle infusioni
Misurato ad ogni infusione (ogni 3 - 4 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di C1-INH prima e dopo l'infusione
Lasso di tempo: Misurazione ad ogni infusione (ogni 3 - 4 settimane)
Livelli di laboratorio di C1-INH totale e funzionale
Misurazione ad ogni infusione (ogni 3 - 4 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IMMUNOe Research Centers

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

3 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIS201702-CVID

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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