Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę korzyści ze stosowania RUCONEST® u pacjentów, u których wystąpiły działania niepożądane związane z infuzjami IVIG

11 lutego 2021 zaktualizowane przez: IMMUNOe Research Centers

Jednoośrodkowe, otwarte badanie pilotażowe mające na celu ocenę korzyści ze stosowania RUCONEST® u pacjentów, u których wystąpiły działania niepożądane związane z infuzjami IVIG

U pacjentów otrzymujących dożylne immunoglobuliny (IVIG) z powodu pierwotnego niedoboru odporności i schorzeń neurologicznych mogą wystąpić niepożądane reakcje na lek (ADR). Mechanizm ADR jest nieznany. Obecnie standardową praktyką dla tych pacjentów jest zmiana z IV na podskórną IG (SCIG), ale ze względu na potrzebę immunomodulacji lub preferencje pacjenta, SCIG może nie być opcją. Dane wykazały, że niektóre poziomy dopełniacza zmniejszają się od pre- do postinfuzji IVIG. To badanie ma na celu ustalenie, czy zastąpienie tego białka dopełniacza może złagodzić działania niepożądane.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, pilotażowe badanie przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych w celu określenia korzyści terapii ludzkim inhibitorem C1-esterazy [rekombinowanym] (C1-INH-R) w celu złagodzenia działań niepożądanych u pacjentów otrzymujących terapię IVIG, którzy doświadczają działań niepożądanych po infuzji. Pacjenci, którzy obecnie otrzymują IVIG z powodu niedoboru odporności lub schorzeń neurologicznych i doświadczają działań niepożądanych, zostaną włączeni.

W części 1 pacjenci będą nadal otrzymywać IVIG przez dwie infuzje. Białka dopełniacza będą mierzone przed i po infuzji. Jakość życia i inne kwestionariusze będą podawane.

W części 2 pacjenci otrzymają wlew C1-INH-R przed otrzymaniem wlewu IVIG przez trzy wlewy. Białka dopełniacza będą mierzone przed i po infuzji. Jakość życia i inne kwestionariusze będą podawane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe Research Centers

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18 lat i starszy, u których wystąpiły działania niepożądane związane z infuzjami IVIG
  • Stabilna dawka IVIG przez 3 miesiące
  • Gotowość do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym pobierania krwi
  • Pacjentki w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, muszą chcieć stosować akceptowalną metodę antykoncepcji. Akceptowalne formy antykoncepcji definiuje się jako te, których odsetek niepowodzeń wynosi < 1% przy prawidłowym stosowaniu i obejmują: złożoną pigułkę doustną, niektóre wkładki wewnątrzmaciczne oraz wysterylizowany partner w stałym związku. Pacjentki nie mogą być w ciąży, planować ciąży ani aktywnie karmić piersią przez cały okres badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymywanie leczenia HAE, profilaktycznego lub doraźnego leczenia
  • Pacjenci z alergią na króliki lub produkty pochodzenia króliczego w wywiadzie (w tym rhC1INH)
  • Pacjentki w ciąży, karmiące piersią lub zamierzające zajść w ciążę.
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie nadawać się do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inhibitor C1-esterazy [rekombinowany] (C1-INH-R)

Jednoośrodkowe, otwarte ramię w celu oceny korzyści C1-INH-R u pacjentów leczonych IVIG, u których wystąpiły działania niepożądane. Badanie będzie miało 2 okresy:

  • 6 - 8 tygodni - pacjenci otrzymają 2 infuzje IVIG
  • 9 - 12 tygodni - pacjenci otrzymają 3 infuzje C1-INH-R przed infuzją IVIG
Biologiczny: Inhibitor C1-esterazy [rekombinowany] (C1-INH-R)
C1-INH-R jest zatwierdzony przez FDA i wskazany do leczenia ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) jako zamiennik niskiego poziomu inhibitora C1-esterazy lub inhibitora C1-esterazy o niskiej funkcji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana Zmodyfikowanej Skali Nasilenia Zmęczenia (mFSS)
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmodyfikowana skala badania zmęczenia, oceniana przez badanego, zbudowana przez Rascha, składająca się z 7 pozycji. Skala oceniana od 0 do 3 (3 = zgadzam się, 0 = mniej zgadzam się)
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana Zmodyfikowanej Skali Wpływu Zmęczenia (MFIS)
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
24-punktowy kwestionariusz oceniany przez badanych, mierzący wpływ zmęczenia, oceniany w skali od 0 do 4 (0 = nigdy, 1 = rzadko, 2 = czasami, 3 = często, 4 = prawie zawsze)
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana w ocenie niepełnosprawności migreny (MIDAS)
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Pomiar nasilenia bólu głowy liczby dni dotkniętych po infuzji
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana Skali Wpływu Bólu Głowy (HIT-6)
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Oceniany przez badanych pomiar wpływu bólu głowy na zdolność funkcjonowania w pracy, w szkole, w domu iw sytuacjach społecznych. 6-punktowy kwestionariusz oceniany od nigdy (po 6 punktów), rzadko (po 8 punktów), czasami (po 10 punktów), bardzo często (po 11 punktów), zawsze (po 13 punktów). Im wyższa liczba, tym większy wpływ.
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana w Ruchomej Skali Aktywności Życia Codziennego
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Oceniana przez badanego 10-punktowa skala mierząca poziom aktywności, gdzie 1 oznacza najgorszy (najmniejszy), a 10 najlepszy (największy)
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana w Kwestionariuszu Czynności Życia Codziennego
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Oblicza liczbę dni opuszczonych w pracy, szkole / przedszkolu / zajęciach, obowiązkach domowych i regularnych ćwiczeniach
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana w ruchomej skali energii
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Oceniana przez badanego 10-punktowa skala mierząca poziom energii, gdzie 1 oznacza najgorszy (najniższy), a 10 najlepszy (najwyższy)
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana w Kwestionariuszu Zakażeń
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Kwestionariusz infekcji składający się z 7 pozycji ocenianych przez pacjentów, mierzony od 1 do 10, gdzie 1 oznacza najmniej dotkniętych, a 10 najbardziej dotkniętych.
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana w Kwestionariuszu Postrzeganych Deficytów - ocena poznawcza
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Oceniany przez badanych kwestionariusz składający się z 20 pozycji, mierzący pamięć, uwagę i koncentrację, oceniany od 0 do 4 (0 = nigdy, 1 = rzadko, 2 = czasami, 3 = często, 4 = prawie zawsze), przy czym niższy wynik oznacza najmniejszy wpływ.
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana w krótkiej ankiecie 36 pozycji (SF-36)
Ramy czasowe: Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Health Survey składa się z 36 pytań, aby zmierzyć zdrowie funkcjonalne i dobre samopoczucie z punktu widzenia pacjenta.
Pomiar przed infuzją 3 (tydzień 9-12) w porównaniu do końca badania (tydzień 19-25)
Zmiana liczby ADR-ów
Ramy czasowe: Mierzone przy każdym wlewie (co 3 - 4 tygodnie)
Niepożądane reakcje na infuzje
Mierzone przy każdym wlewie (co 3 - 4 tygodnie)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów C1-INH przed i po infuzji
Ramy czasowe: Pomiar przy każdym wlewie (co 3 - 4 tygodnie)
Poziomy laboratoryjne całkowitego i funkcjonalnego C1-INH
Pomiar przy każdym wlewie (co 3 - 4 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IMMUNOe Research Centers

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIS201702-CVID

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj