GLILD diagnosticeret hos børn og unge voksne med almindelig variabel immundefekt (pGLILD)
Granulomatøs-lymfocytisk interstitiel lungesygdom (GLILD) diagnosticeret hos børn og unge voksne med almindelig variabel immundefekt
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Variabel almindelig immundefekt (VCID) omfatter en heterogen gruppe af primitive immundefekter med varierende kliniske og immunologiske indstillinger, men globalt karakteriseret ved hypogammaglobulinemi med signifikant reduktion af immunglobulin G-niveauer, ofte forbundet med et fald i immunglobulin A- og/eller immunoglobulin M-niveauer, koblet med manglende evne til at producere antistoffer som reaktion på infektion og/eller immunisering. VCID er den mest almindelige primære immundefekt, med en estimeret prævalens mellem 1/10.000 og 1/50.000. Med introduktionen af højdosis, intravenøse eller subkutane immunglobuliner er antallet af infektioner, sammen med sygelighed og induceret dødelighed, faldet kraftigt i de senere år. Omvendt steg ikke-infektiøse komplikationer, såsom autoimmune manifestationer, inflammatoriske tarmsygdomme, enteropatier, hepatitis, lungesygdomme og lymfoproliferation (op til lymfom), betydeligt og nåede 70 % af patienterne.
Granulomatøs lymfocytisk interstitiel lungesygdom er en ikke-infektiøs komplikation, der kan opstå under udviklingen af VCID, og som normalt er den pulmonale manifestation af en systemisk polyklonal lymfoproliferativ sygdom. GLILD indeholdt både granulomatøse og lymfoproliferative histopatologiske mønstre, såsom lymfocytisk interstitiel pneumoni, follikulær bronchiolitis og lymfoid hyperplasi. I de seneste serier udvikler cirka 8 til 22% af patienterne GLILD i VCID, og denne komplikation er forbundet med øget dødelighed.
Selvom der nu er udført flere undersøgelser i den voksne befolkning, er de i den pædiatriske befolkning kun i øjeblikket case-rapporter. Så vidt vi ved, er meget få data tilgængelige om denne specifikke lungesygdom i den pædiatriske og unge voksne befolkning.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Besançon, Frankrig, 25030
- Rekruttering
- CHU Besançon
-
Kontakt:
- Nathalie CHEIKH
- E-mail: ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux, Frankrig, 33000
- Rekruttering
- Chru Bordeaux
-
Kontakt:
- Nathalie ALADJIDI
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
-
Dijon, Frankrig, 21000
- Rekruttering
- CHRU Dijon Bourgogne
-
Kontakt:
- Claire BRIANDET
- E-mail: claire.briandet@chu-dijon.fr
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- Rekruttering
- CHU Montpellier
-
Kontakt:
- Eric JEZIORSKI
- E-mail: e-jeziorski@chu-montpellier.fr
-
Nancy, Frankrig, 54500
- Rekruttering
- CHRU Nancy
-
Kontakt:
- Fanny FOUYSSAC
- Telefonnummer: 003383154532
- E-mail: f.fouysac@chru-nancy.fr
-
Kontakt:
- Mathilde Jouglet
- Telefonnummer: 003383154532
- E-mail: mathilde.jouglet@hotmail.fr
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
Kontakt:
- Felipe SUAREZ
- E-mail: felipe.suarez@aphp.fr
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
- Børn og unge voksne i alderen fra 0 til 25 år
- med en diagnose af almindelig variabel immundefekt (markant fald i IgG, mindst mindre end -2 SD sammenlignet med gennemsnittet for alder; forbundet med et fald i mindst én af immunoglobulin M- eller Immunoglobulin A-isotyperne, fravær af iso-hæmagglutininer og/eller dårlig vaccinerespons, med andre definerede årsager til hypogammaglobulinemi udelukket)
- GLILD mistænkt ifølge lungebiopsi eller CT-thorax
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- patient i alderen 0 til 25 år (ved diagnosen GLILD)
- diagnosticeret med et primært immundefektsyndrom "Common Variable Immunodeficiency", som ifølge 1999 American and European Societies for Immunodeficiency kriterier
- Mistænkt for GLILD (Granulomatous Lymphocytic Interstitial Lung Disease
Ekskluderingskriterier:
- lungesygdomme forårsaget af andre årsager såsom infektions- eller overfølsomhedspneumonitis
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lungebiopsi
Tidsramme: fra 1998 til juli 2018
|
Antal patienter mistænkt for GLILD med lungebiopsi, hvis karakteristika svarer til dem, der er defineret af British Lung Foundation
|
fra 1998 til juli 2018
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk symptomatologi
Tidsramme: fra 1998 til juli 2018
|
Antal patienter mistænkt for GLILD med signifikant klinisk symptomatologi
|
fra 1998 til juli 2018
|
|
Immunologi
Tidsramme: fra 1998 til juli 2018
|
Antal patienter mistænkt for GLILD med en særlig immunologisk profil
|
fra 1998 til juli 2018
|
|
Lungefunktionsprøver
Tidsramme: fra 1998 til juli 2018
|
Antal patienter mistænkt for GLILD med restriktivt syndrom og/eller ændring af kulilte-diffusionskapacitet (lungefunktionstest)
|
fra 1998 til juli 2018
|
|
CT kiste i GLILD
Tidsramme: fra 1998 til juli 2018
|
Antal patienter mistænkt for GLILD med radiologiske karakteristika svarende til dem defineret af British Lung Foundation
|
fra 1998 til juli 2018
|
|
Bronko-alveolær udskylning
Tidsramme: fra 1998 til juli 2018
|
Antal patienter mistænkt for GLILD med signifikant ændring af bronkoalveolær lavage
|
fra 1998 til juli 2018
|
|
GLILD Management
Tidsramme: fra 1998 til juli 2018
|
Antal patienter mistænkt for GLILD, som modtog en behandling for denne indikation
|
fra 1998 til juli 2018
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Fanny FOUYSSAC, CHRU Nancy
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Bates CA, Ellison MC, Lynch DA, Cool CD, Brown KK, Routes JM. Granulomatous-lymphocytic lung disease shortens survival in common variable immunodeficiency. J Allergy Clin Immunol. 2004 Aug;114(2):415-21. doi: 10.1016/j.jaci.2004.05.057.
- Park JH, Levinson AI. Granulomatous-lymphocytic interstitial lung disease (GLILD) in common variable immunodeficiency (CVID). Clin Immunol. 2010 Feb;134(2):97-103. doi: 10.1016/j.clim.2009.10.002. Epub 2009 Nov 8.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PSS2017/p-GLILD-FOUYSSAC/NK
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .