Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GLILD gediagnosticeerd bij kinderen en jongvolwassenen met een veelvoorkomende variabele immunodeficiëntie (pGLILD)

23 augustus 2018 bijgewerkt door: Central Hospital, Nancy, France

Granulomateuze-lymfocytische interstitiële longziekte (GLILD) gediagnosticeerd bij kinderen en jongvolwassenen met een gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie

8 tot 22% van de patiënten met gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie (CVID) zal granulomateuze lymfatische interstitiële longziekte (GLILD) ontwikkelen, die naar voren is gekomen als een belangrijke doodsoorzaak. Er is weinig bekend over GLILD bij kinderen en jonge volwassenen. Het doel van deze studie was om de klinische, functionele, radiologische en pathologische kenmerken te beschrijven van kinderen en jongvolwassenen met de diagnose GLILD.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

GLILD in een populatie van kinderen en jonge volwassenen

Gedetailleerde beschrijving

Variabele algemene immunodeficiëntie (VCID) omvat een heterogene groep van primitieve immunodeficiënties, met variabele klinische en immunologische omstandigheden, maar globaal gekenmerkt door hypogammaglobulinemie met significante verlaging van immunoglobuline G-spiegels, vaak geassocieerd met een verlaging van immunoglobuline A- en/of immunoglobuline M-spiegels, gekoppeld met het onvermogen om antilichamen te produceren als reactie op infectie en/of immunisatie. VCID is de meest voorkomende primaire immunodeficiëntie, met een geschatte prevalentie tussen 1/10.000 en 1/50.000. Met de introductie van hooggedoseerde, intraveneuze of subcutane immunoglobulinen is het aantal infecties, samen met morbiditeit en geïnduceerde mortaliteit, de afgelopen jaren sterk afgenomen. Omgekeerd namen niet-infectieuze complicaties, zoals auto-immuunmanifestaties, inflammatoire darmziekten, enteropathieën, hepatitis, longziekte en lymfoproliferatie (tot aan lymfoom), aanzienlijk toe en bereikten 70% van de patiënten.

Granulomateuze lymfatische interstitiële longziekte is een niet-infectieuze complicatie die kan optreden tijdens de ontwikkeling van VCID en die gewoonlijk de pulmonale manifestatie is van een systemische polyklonale lymfoproliferatieve ziekte. GLILD bevatte zowel granulomateuze als lymfoproliferatieve histopathologische patronen zoals lymfocytaire interstitiële pneumonie, folliculaire bronchiolitis en lymfoïde hyperplasie. In recente series ontwikkelt ongeveer 8 tot 22% van de patiënten GLILD in VCID, en deze complicatie gaat gepaard met verhoogde mortaliteit.

Hoewel er nu meer onderzoeken zijn uitgevoerd bij de volwassen populatie, zijn die bij de pediatrische populatie momenteel alleen casusrapporten. Voor zover wij weten, zijn er zeer weinig gegevens beschikbaar over deze specifieke longziekte bij kinderen en jongvolwassenen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Frankrijk
- - Besançon, Frankrijk, 25030
    - Werving
    - CHU Besançon
    - Contact:
      
      Nathalie CHEIKH
      
      E-mail: ncheikh@chu-besancon.fr
  - Bordeaux, Frankrijk, 33000
    - Werving
    - Chru Bordeaux
    - Contact:
      
      Nathalie ALADJIDI
      
      E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
  - Dijon, Frankrijk, 21000
    - Werving
    - CHRU Dijon Bourgogne
    - Contact:
      
      Claire BRIANDET
      
      E-mail: claire.briandet@chu-dijon.fr
  - Montpellier, Frankrijk, 34295
    - Werving
    - CHU Montpellier
    - Contact:
      
      Eric JEZIORSKI
      
      E-mail: e-jeziorski@chu-montpellier.fr
  - Nancy, Frankrijk, 54500
    - Werving
    - CHRU Nancy
    - Contact:
      
      Fanny FOUYSSAC
      
      Telefoonnummer: 003383154532
      
      E-mail: f.fouysac@chru-nancy.fr
    - Contact:
      
      Mathilde Jouglet
      
      Telefoonnummer: 003383154532
      
      E-mail: mathilde.jouglet@hotmail.fr
  - Paris, Frankrijk, 75015
    - Werving
    - Hopital Necker Enfants Malades
    - Contact:
      
      Felipe SUAREZ
      
      E-mail: felipe.suarez@aphp.fr

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen en jongeren van 0 tot 25 jaar
met een diagnose van Common Variable Immunodeficiency (duidelijke afname van IgG, ten minste minder dan -2 SD in vergelijking met het gemiddelde voor leeftijd; geassocieerd met een afname van ten minste één van de Immunoglobuline M- of Immunoglobuline A-isotypen, afwezigheid van iso-hemagglutinines en/of slechte vaccinrespons, met uitzondering van andere gedefinieerde oorzaken van hypogammaglobulinemie)
GLILD vermoed volgens de longbiopsie of CT-thorax

Beschrijving

Inclusiecriteria:

patiënt van 0 tot 25 jaar oud (bij de diagnose GLILD)
gediagnosticeerd met een primair immunodeficiëntiesyndroom "Common Variable Immunodeficiency" zoals, volgens de criteria van de American and European Societies for Immunodeficiency uit 1999
Verdacht met GLILD (granulomateuze lymfocytische interstitiële longziekte

Uitsluitingscriteria:

longziekten veroorzaakt door andere oorzaken zoals infectieuze of overgevoeligheidspneumonitis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Case-Alleen
Tijdsperspectieven: Retrospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Long biopsie Tijdsspanne: van 1998 tot juli 2018	Aantal patiënten verdacht van GLILD met longbiopsie waarvan de kenmerken overeenkomen met die gedefinieerd door de British Lung Foundation	van 1998 tot juli 2018

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Klinische symptomatologie Tijdsspanne: van 1998 tot juli 2018	Aantal patiënten verdacht van GLILD met significante klinische symptomen	van 1998 tot juli 2018
Immunologie Tijdsspanne: van 1998 tot juli 2018	Aantal patiënten verdacht van GLILD met een bepaald immunologisch profiel	van 1998 tot juli 2018
Longfunctietesten Tijdsspanne: van 1998 tot juli 2018	Aantal patiënten verdacht van GLILD met restrictief syndroom en/of wijziging van de koolmonoxidediffusiecapaciteit (longfunctietesten)	van 1998 tot juli 2018
CT-borst in GLILD Tijdsspanne: van 1998 tot juli 2018	Aantal patiënten verdacht van GLILD met radiologische kenmerken die overeenkomen met die gedefinieerd door de British Lung Foundation	van 1998 tot juli 2018
Broncho-alveolaire lavage Tijdsspanne: van 1998 tot juli 2018	Aantal patiënten verdacht van GLILD met significante wijziging van broncho-alveolaire lavage	van 1998 tot juli 2018
GLILD Beheer Tijdsspanne: van 1998 tot juli 2018	Aantal van GLILD verdachte patiënten die voor deze indicatie zijn behandeld	van 1998 tot juli 2018

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Central Hospital, Nancy, France

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Fanny FOUYSSAC, CHRU Nancy

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

British Lung Foundation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 september 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

15 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 augustus 2018

Laatst geverifieerd

1 augustus 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

PSS2017/p-GLILD-FOUYSSAC/NK

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .