Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

GLILD diagnostiserats hos barn och unga vuxna med vanlig variabel immunbrist (pGLILD)

23 augusti 2018 uppdaterad av: Central Hospital, Nancy, France

Granulomatös-lymfocytisk interstitiell lungsjukdom (GLILD) diagnostiserad hos barn och unga vuxna med vanlig variabel immunbrist

8 till 22 % av patienterna med vanlig variabel immunbrist (CVID) kommer att utveckla granulomatös lymfocytisk interstitiell lungsjukdom (GLILD), som har visat sig vara en viktig orsak till dödlighet. Lite är känt om GLILD hos barn och unga vuxna. Syftet med denna studie var att beskriva de kliniska, funktionella, radiologiska och patologiska egenskaperna hos barn och unga vuxna som diagnostiserats med GLILD.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Variabel vanlig immunbrist (VCID) omfattar en heterogen grupp av primitiva immunbrister, med varierande kliniska och immunologiska inställningar, men globalt kännetecknad av hypogammaglobulinemi med signifikant minskning av immunglobulin G-nivåer, ofta förknippad med en minskning av immunglobulin A- och/eller immunglobulin M-nivåer, kopplat med oförmåga att producera antikroppar som svar på infektion och/eller immunisering. VCID är den vanligaste primära immunbristen, med en uppskattad prevalens mellan 1/10 000 och 1/50 000. Med introduktionen av höga doser, intravenösa eller subkutana immunglobuliner har antalet infektioner, tillsammans med sjuklighet och inducerad dödlighet, minskat kraftigt de senaste åren. Omvänt ökade icke-infektiösa komplikationer, såsom autoimmuna manifestationer, inflammatoriska tarmsjukdomar, enteropatier, hepatit, lungsjukdomar och lymfoproliferation (upp till lymfom), avsevärt och nådde 70 % av patienterna.

Granulomatös lymfocytisk interstitiell lungsjukdom är en icke-infektiös komplikation som kan uppstå under utvecklingen av VCID och som vanligtvis är den pulmonära manifestationen av en systemisk polyklonal lymfoproliferativ sjukdom. GLILD innehöll både granulomatösa och lymfoproliferativa histopatologiska mönster såsom lymfocytisk interstitiell pneumoni, follikulär bronkiolit och lymfoid hyperplasi. I de senaste serierna utvecklar cirka 8 till 22 % av patienterna GLILD i VCID, och denna komplikation är associerad med ökad dödlighet.

Även om det nu finns fler studier utförda i den vuxna befolkningen, är de i den pediatriska populationen endast för närvarande fallrapporter. Så vitt vi vet finns mycket lite data tillgänglig om denna specifika lungsjukdom i den pediatriska och unga vuxna befolkningen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

24

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

  • Barn och unga vuxna, i åldrarna 0 till 25 år
  • med diagnosen vanlig variabel immunbrist (markerad minskning av IgG, minst mindre än -2 SD jämfört med medelvärdet för ålder; associerad med en minskning av minst en av immunglobulin M- eller Immunoglobulin A-isotyper, , frånvaro av iso-hemagglutininer och/eller dåligt vaccinsvar, med andra definierade orsaker till hypogammaglobulinemi uteslutna)
  • GLILD misstänkt enligt lungbiopsi eller CT-bröstkorg

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patient i åldern 0 till 25 år (vid diagnosen GLILD)
  • diagnostiserats med ett primärt immunbristsyndrom "Common Variable Immunodeficiency" som, enligt 1999 amerikanska och europeiska Societies for Immunodeficiency-kriterier
  • Misstänks med GLILD (Granulomatous Lymphocytic Interstitial Lung Disease).

Exklusions kriterier:

  • lungsjukdomar orsakade av andra orsaker såsom infektions- eller överkänslighetspneumonit

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lungbiopsi
Tidsram: från 1998 till juli 2018
Antal patienter som misstänks för GLILD med lungbiopsi vars egenskaper motsvarar de som definierats av British Lung Foundation
från 1998 till juli 2018

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klinisk symptomatologi
Tidsram: från 1998 till juli 2018
Antal patienter som misstänks för GLILD med signifikant klinisk symptomatologi
från 1998 till juli 2018
Immunologi
Tidsram: från 1998 till juli 2018
Antal patienter som misstänks för GLILD med en speciell immunologisk profil
från 1998 till juli 2018
Lungfunktionstester
Tidsram: från 1998 till juli 2018
Antal patienter som misstänks för GLILD med restriktivt syndrom och/eller förändring av kolmonoxiddiffusionskapaciteten (lungfunktionstester)
från 1998 till juli 2018
CT-bröst i GLILD
Tidsram: från 1998 till juli 2018
Antal patienter som misstänks för GLILD med radiologiska egenskaper motsvarande dem som definierats av British Lung Foundation
från 1998 till juli 2018
Bronko-alveolär sköljning
Tidsram: från 1998 till juli 2018
Antal patienter som misstänks för GLILD med signifikant förändring av bronkoalveolär lavage
från 1998 till juli 2018
GLILD Management
Tidsram: från 1998 till juli 2018
Antal patienter misstänkta för GLILD som fått behandling för denna indikation
från 1998 till juli 2018

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Central Hospital, Nancy, France

Utredare

  • Huvudutredare: Fanny FOUYSSAC, CHRU Nancy

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2018

Primärt slutförande (Förväntat)

1 september 2018

Avslutad studie (Förväntat)

15 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

27 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 augusti 2018

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PSS2017/p-GLILD-FOUYSSAC/NK

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera