Gyakori változó immunhiányban szenvedő gyermekeknél és fiatal felnőtteknél diagnosztizált GLILD (pGLILD)
Gyakori változó immunhiányban szenvedő gyermekeknél és fiatal felnőtteknél diagnosztizált granulomatózus-limfocitás intersticiális tüdőbetegség (GLILD)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
A változó általános immunhiány (VCID) a primitív immunhiányok heterogén csoportját foglalja magában, változó klinikai és immunológiai beállításokkal, de globálisan hipogammaglobulinémia jellemzi az immunglobulin G szintjének jelentős csökkenésével, amely gyakran az immunglobulin A és/vagy immunglobulin M szintjének csökkenésével jár együtt. fertőzésre és/vagy immunizálásra adott válaszként nem képes antitesteket termelni. A VCID a leggyakoribb elsődleges immunhiány, becsült prevalenciája 1/10 000 és 1/50 000 között van. A nagy dózisú, intravénás vagy szubkután immunglobulinok bevezetésével a fertőzések száma, valamint a morbiditás és az indukált mortalitás meredeken csökkent az elmúlt években. Ezzel szemben a nem fertőző szövődmények, mint például az autoimmun megnyilvánulások, gyulladásos bélbetegségek, enteropathiák, hepatitis, tüdőbetegségek és limfoproliferáció (limfómáig) jelentősen megnőttek, elérve a betegek 70%-át.
A granulomatózus limfocitás intersticiális tüdőbetegség egy nem fertőző szövődmény, amely a VCID kialakulása során fordulhat elő, és amely általában egy szisztémás poliklonális limfoproliferatív betegség pulmonális megnyilvánulása. A GLILD granulomatózus és limfoproliferatív kórszövettani mintákat is tartalmazott, mint például limfocitás intersticiális tüdőgyulladás, follikuláris bronchiolitis és limfoid hiperplázia. A legutóbbi sorozatokban a betegek körülbelül 8-22%-ánál alakul ki GLILD VCID-ben, és ez a szövődmény a megnövekedett mortalitással jár.
Bár ma már több vizsgálatot végeznek a felnőtt populációban, a gyermekpopulációról szólókat jelenleg csak esetbeszámolják. Legjobb tudomásunk szerint nagyon kevés adat áll rendelkezésre erről a speciális tüdőbetegségről a gyermek- és fiatal felnőttpopulációban.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Besançon, Franciaország, 25030
- Toborzás
- CHU Besançon
-
Kapcsolatba lépni:
- Nathalie CHEIKH
- E-mail: ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux, Franciaország, 33000
- Toborzás
- Chru Bordeaux
-
Kapcsolatba lépni:
- Nathalie ALADJIDI
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
-
Dijon, Franciaország, 21000
- Toborzás
- CHRU Dijon Bourgogne
-
Kapcsolatba lépni:
- Claire BRIANDET
- E-mail: claire.briandet@chu-dijon.fr
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- Toborzás
- CHU Montpellier
-
Kapcsolatba lépni:
- Eric JEZIORSKI
- E-mail: e-jeziorski@chu-montpellier.fr
-
Nancy, Franciaország, 54500
- Toborzás
- Chru Nancy
-
Kapcsolatba lépni:
- Fanny FOUYSSAC
- Telefonszám: 003383154532
- E-mail: f.fouysac@chru-nancy.fr
-
Kapcsolatba lépni:
- Mathilde Jouglet
- Telefonszám: 003383154532
- E-mail: mathilde.jouglet@hotmail.fr
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
Kapcsolatba lépni:
- Felipe SUAREZ
- E-mail: felipe.suarez@aphp.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
- Gyermekek és fiatal felnőttek, 0-25 éves korig
- gyakori változó immunhiány diagnózisa esetén (az IgG jelentős csökkenése, legalább -2 SD alatti az életkor átlagához képest; az immunglobulin M vagy immunglobulin A izotípusok legalább egyikének csökkenésével jár, , izohemagglutininek hiánya és/vagy gyenge vakcinaválasz, a hipogammaglobulinémia egyéb meghatározott okainak kizárásával)
- GLILD gyanúja a tüdőbiopszia vagy a mellkasi CT alapján
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 0 és 25 év közötti beteg (a GLILD diagnózisakor)
- „Common Variable Immunodeficiency” primer immunhiányos szindrómával diagnosztizáltak, mint az 1999-es amerikai és európai immunhiány-kritériumok szerint
- GLILD-re (granulomatous limfocitás intersticiális tüdőbetegség) gyanítható
Kizárási kritériumok:
- egyéb okok által okozott tüdőbetegségek, például fertőző vagy túlérzékenységi tüdőgyulladás
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Visszatekintő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tüdő biopszia
Időkeret: 1998-tól 2018 júliusáig
|
Azon betegek száma, akiknél GLILD-re gyanakodtak tüdőbiopsziával, akiknek jellemzői megfelelnek a British Lung Foundation által meghatározottaknak
|
1998-tól 2018 júliusáig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Klinikai tünetek
Időkeret: 1998-tól 2018 júliusáig
|
GLILD-gyanús betegek száma jelentős klinikai tünetekkel
|
1998-tól 2018 júliusáig
|
|
Immunológia
Időkeret: 1998-tól 2018 júliusáig
|
GLILD-gyanús betegek száma meghatározott immunológiai profillal
|
1998-tól 2018 júliusáig
|
|
Tüdőfunkciós vizsgálatok
Időkeret: 1998-tól 2018 júliusáig
|
GLILD-re gyanús betegek száma restrikciós szindrómával és/vagy szén-monoxid diffúziós kapacitás megváltozásával (tüdőfunkciós tesztek)
|
1998-tól 2018 júliusáig
|
|
CT mellkas GLILD-ben
Időkeret: 1998-tól 2018 júliusáig
|
A British Lung Foundation által meghatározott radiológiai jellemzőkkel rendelkező GLILD-gyanús betegek száma
|
1998-tól 2018 júliusáig
|
|
Broncho-alveoláris mosás
Időkeret: 1998-tól 2018 júliusáig
|
Azon betegek száma, akiknél GLILD-re gyanakodtak, és a Broncho-alveolaris öblítésben jelentős változás következett be
|
1998-tól 2018 júliusáig
|
|
GLILD menedzsment
Időkeret: 1998-tól 2018 júliusáig
|
Azon GLILD-gyanús betegek száma, akik erre az indikációra kaptak kezelést
|
1998-tól 2018 júliusáig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Fanny FOUYSSAC, Chru Nancy
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Bates CA, Ellison MC, Lynch DA, Cool CD, Brown KK, Routes JM. Granulomatous-lymphocytic lung disease shortens survival in common variable immunodeficiency. J Allergy Clin Immunol. 2004 Aug;114(2):415-21. doi: 10.1016/j.jaci.2004.05.057.
- Park JH, Levinson AI. Granulomatous-lymphocytic interstitial lung disease (GLILD) in common variable immunodeficiency (CVID). Clin Immunol. 2010 Feb;134(2):97-103. doi: 10.1016/j.clim.2009.10.002. Epub 2009 Nov 8.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PSS2017/p-GLILD-FOUYSSAC/NK
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .