Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GLILD diagnostikován u dětí a mladých dospělých s běžnou variabilní imunodeficiencí (pGLILD)

23. srpna 2018 aktualizováno: Central Hospital, Nancy, France

Granulomatózní lymfocytární intersticiální plicní onemocnění (GLILD) diagnostikované u dětí a mladých dospělých s běžnou variabilní imunodeficiencí

U 8 až 22 % pacientů s běžnou variabilní imunodeficiencí (CVID) se vyvine granulomatózní lymfocytární intersticiální plicní onemocnění (GLILD), které se ukázalo jako hlavní příčina mortality. O GLILDu u dětí a mladých dospělých je známo jen málo. Cílem této studie bylo popsat klinické, funkční, radiologické a patologické rysy dětí a mladých dospělých s diagnózou GLILD.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Detailní popis

Variabilní běžná imunodeficience (VCID) zahrnuje heterogenní skupinu primitivních imunodeficiencí s variabilním klinickým a imunologickým nastavením, ale globálně charakterizovanou hypogamaglobulinémií s významným snížením hladin imunoglobulinu G, často spojenou s poklesem hladin imunoglobulinu A a/nebo imunoglobulinu M s neschopností produkovat protilátky v reakci na infekci a/nebo imunizaci. VCID je nejčastější primární imunodeficiencí s odhadovanou prevalencí mezi 1/10 000 a 1/50 000. Se zavedením vysokých dávek, intravenózních nebo subkutánních imunoglobulinů se počet infekcí spolu s morbiditou a indukovanou mortalitou v posledních letech prudce snížil. Naopak značně přibylo neinfekčních komplikací, jako jsou autoimunitní projevy, střevní záněty, enteropatie, hepatitida, plicní onemocnění a lymfoproliferace (až lymfom), které dosahují 70 % pacientů.

Granulomatózní lymfocytární intersticiální plicní onemocnění je neinfekční komplikace, která se může objevit během evoluce VCID a která je obvykle plicní manifestací systémového polyklonálního lymfoproliferativního onemocnění. GLILD obsahoval jak granulomatózní, tak lymfoproliferativní histopatologické obrazce, jako je lymfocytární intersticiální pneumonie, folikulární bronchiolitida a lymfoidní hyperplazie. V nedávných sériích se u přibližně 8 až 22 % pacientů rozvine GLILD u VCID a tato komplikace je spojena se zvýšenou mortalitou.

Ačkoli nyní existuje více studií prováděných u dospělé populace, ty v dětské populaci jsou v současné době pouze kazuistikou. Podle našich nejlepších znalostí je k dispozici velmi málo údajů o tomto specifickém plicním onemocnění u pediatrické populace a populace mladých dospělých.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

24

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

  • Děti a mladí dospělí ve věku od 0 do 25 let
  • s diagnózou běžné variabilní imunodeficience (výrazný pokles IgG, alespoň méně než -2 SD ve srovnání s průměrem pro věk; spojeno s poklesem alespoň jednoho z izotypů imunoglobulinu M nebo imunoglobulinu A, , nepřítomnost iso-hemaglutininů a/nebo špatná odpověď na vakcínu s vyloučením jiných definovaných příčin hypogamaglobulinémie)
  • Podezření na GLILD podle plicní biopsie nebo CT hrudníku

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacient ve věku od 0 do 25 let (při diagnóze GLILD)
  • s diagnózou syndromu primární imunodeficience „Common Variable Immunodeficiency“, jako je podle kritérií American and European Societies for Immunodeficiency z roku 1999
  • Podezření na GLILD (granulomatózní lymfocytární intersticiální plicní onemocnění

Kritéria vyloučení:

  • plicní onemocnění způsobené jinými příčinami, jako je infekční nebo hypersenzitivní pneumonitida

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biopsie plic
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s plicní biopsií, jejichž charakteristiky odpovídají charakteristikám definovaným British Lung Foundation
od roku 1998 do července 2018

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická symptomatologie
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s významnou klinickou symptomatologií
od roku 1998 do července 2018
Imunologie
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s určitým imunologickým profilem
od roku 1998 do července 2018
Funkční testy plic
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s restriktivním syndromem a/nebo změnou kapacity difúze oxidu uhelnatého (Plicní funkční testy)
od roku 1998 do července 2018
CT hrudník v GLILD
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s radiologickými charakteristikami odpovídajícími charakteristikám definovaným British Lung Foundation
od roku 1998 do července 2018
Bronchoalveolární laváž
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s významnou alterací bronchoalveolární laváže
od roku 1998 do července 2018
Správa GLILD
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD, kteří podstoupili léčbu pro tuto indikaci
od roku 1998 do července 2018

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Central Hospital, Nancy, France

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Fanny FOUYSSAC, CHRU Nancy

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

15. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

27. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PSS2017/p-GLILD-FOUYSSAC/NK

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit