Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

GLILD zdiagnozowano u dzieci i młodych dorosłych z pospolitym zmiennym niedoborem odporności (pGLILD)

23 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Central Hospital, Nancy, France

Ziarniniakowo-limfocytowa śródmiąższowa choroba płuc (GLILD) rozpoznawana u dzieci i młodych dorosłych z pospolitym zmiennym niedoborem odporności

U 8 do 22% pacjentów z pospolitym zmiennym niedoborem odporności (CVID) rozwinie się ziarniniakowata limfocytowa śródmiąższowa choroba płuc (GLILD), która okazała się główną przyczyną śmiertelności. Niewiele wiadomo o GLILD u dzieci i młodych dorosłych. Celem pracy było opisanie cech klinicznych, czynnościowych, radiologicznych i patologicznych dzieci i młodzieży z rozpoznaniem GLILD.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Szczegółowy opis

Zmienny pospolity niedobór odporności (VCID) obejmuje heterogenną grupę pierwotnych niedoborów odporności o zmiennym podłożu klinicznym i immunologicznym, ale ogólnie charakteryzujących się hipogammaglobulinemią ze znacznym obniżeniem poziomu immunoglobuliny G, często związaną ze spadkiem poziomu immunoglobuliny A i/lub immunoglobuliny M, w połączeniu z niezdolnością do wytwarzania przeciwciał w odpowiedzi na infekcję i/lub immunizację. VCID jest najczęstszym pierwotnym niedoborem odporności, którego częstość występowania szacuje się na 1/10 000 do 1/50 000. Wraz z wprowadzeniem immunoglobulin podawanych dożylnie lub podskórnie w dużych dawkach, w ostatnich latach gwałtownie spadła liczba zakażeń, a także zachorowalność i śmiertelność. Z kolei powikłania niezakaźne, takie jak objawy autoimmunologiczne, choroby zapalne jelit, enteropatie, zapalenie wątroby, choroby płuc i rozrost limfatyczny (aż do chłoniaka), znacznie wzrosły, osiągając 70% pacjentów.

Ziarniniakowo-limfocytowa śródmiąższowa choroba płuc jest niezakaźnym powikłaniem, które może wystąpić podczas ewolucji VCID i które zwykle jest płucną manifestacją układowej poliklonalnej choroby limfoproliferacyjnej. GLILD zawierał zarówno ziarniniakowe, jak i limfoproliferacyjne wzorce histopatologiczne, takie jak limfocytarne śródmiąższowe zapalenie płuc, grudkowe zapalenie oskrzelików i rozrost limfatyczny. W ostatnich seriach około 8 do 22% pacjentów rozwija GLILD w VCID, a to powikłanie wiąże się ze zwiększoną śmiertelnością.

Chociaż obecnie przeprowadza się więcej badań w populacji dorosłych, te w populacji pediatrycznej są obecnie jedynie opisami przypadków. Według naszej najlepszej wiedzy dostępnych jest bardzo niewiele danych dotyczących tej konkretnej choroby płuc w populacji pediatrycznej i młodych dorosłych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

24

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

  • Dzieci i młodzież w wieku od 0 do 25 lat
  • z rozpoznaniem pospolitego zmiennego niedoboru odporności (wyraźny spadek IgG, co najmniej mniej niż -2 SD w porównaniu ze średnią dla wieku; związany ze spadkiem co najmniej jednego z izotypów immunoglobuliny M lub immunoglobuliny A, brak izohemaglutynin) i/lub słaba odpowiedź na szczepienie, przy wykluczeniu innych określonych przyczyn hipogammaglobulinemii)
  • Podejrzenie GLILD na podstawie biopsji płuca lub tomografii komputerowej klatki piersiowej

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjent w wieku od 0 do 25 lat (przy rozpoznaniu GLILD)
  • zdiagnozowano zespół pierwotnego niedoboru odporności „powszechny zmienny niedobór odporności”, zgodnie z kryteriami Amerykańskiego i Europejskiego Towarzystwa Niedoboru Odporności z 1999 r.
  • Podejrzenie GLILD (ziarniniakowo-limfocytowa śródmiąższowa choroba płuc).

Kryteria wyłączenia:

  • choroby płuc spowodowane innymi przyczynami, takimi jak zakaźne lub nadwrażliwe zapalenie płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biopsja płuca
Ramy czasowe: od 1998 do lipca 2018 r
Liczba pacjentów z podejrzeniem GLILD z biopsją płuca, których charakterystyka odpowiada cechom określonym przez British Lung Foundation
od 1998 do lipca 2018 r

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Symptomatologia kliniczna
Ramy czasowe: od 1998 do lipca 2018 r
Liczba pacjentów z podejrzeniem GLILD z istotnymi objawami klinicznymi
od 1998 do lipca 2018 r
Immunologia
Ramy czasowe: od 1998 do lipca 2018 r
Liczba pacjentów z podejrzeniem GLILD o określonym profilu immunologicznym
od 1998 do lipca 2018 r
Testy funkcji płuc
Ramy czasowe: od 1998 do lipca 2018 r
Liczba pacjentów z podejrzeniem GLILD z zespołem restrykcyjnym i/lub zaburzeniami zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla (testy czynnościowe płuc)
od 1998 do lipca 2018 r
CT klatki piersiowej w GLILD
Ramy czasowe: od 1998 do lipca 2018 r
Liczba pacjentów z podejrzeniem GLILD o charakterystyce radiologicznej odpowiadającej definicji British Lung Foundation
od 1998 do lipca 2018 r
Płukanie oskrzelowo-pęcherzykowe
Ramy czasowe: od 1998 do lipca 2018 r
Liczba pacjentów z podejrzeniem GLILD z istotnymi zmianami w popłuczynach oskrzelowo-pęcherzykowych
od 1998 do lipca 2018 r
Zarząd GLILD
Ramy czasowe: od 1998 do lipca 2018 r
Liczba pacjentów z podejrzeniem GLILD, którzy otrzymali leczenie w tym wskazaniu
od 1998 do lipca 2018 r

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Central Hospital, Nancy, France

Śledczy

  • Główny śledczy: Fanny FOUYSSAC, CHRU Nancy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

15 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PSS2017/p-GLILD-FOUYSSAC/NK

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj