Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenslutning af trombocytparametre med svær blødning hos børn med ITP (ITP-APPS)

14. marts 2024 opdateret af: Andrew Frelinger, Boston Children's Hospital

Sammenslutning af trombocytparametre identificeret af Sysmex XN-1000 og flowcytometri med samtidig og efterfølgende blødningssværhed hos børn med immun trombocytopeni (ITP): En multicenterundersøgelse

Patienter med svær immuntrombocytopeni (ITP) har tilsvarende lave blodpladetal, men varierende blødningssymptomer, hvilket gør det vanskeligt at forudsige sygdomsforløbet og beslutte sig for en passende behandlingsplan. I en enkeltcenterundersøgelse blev trombocytparametre, herunder den umodne blodpladefraktion, det absolutte umodne blodpladetal og funktionelle responsmarkører fundet at være signifikant forbundet med patientens blødningsalvor, uafhængigt af blodpladetal. Denne undersøgelse har til formål at bekræfte og replikere disse fund i en multicenter patientpopulation og at undersøge brugen af ​​disse parametre til bedre at forudsige sygdommens sværhedsgrad og blødningshændelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Mange børn med svær immuntrombocytopeni (ITP) har milde symptomer, og deres sygdom forsvinder spontant inden for 3 til 6 måneder. Imidlertid oplever en undergruppe af pædiatriske ITP-patienter alvorlige blødninger, og deres symptomer varer ved i mere end 6 til 12 måneder. Begge patientpopulationer har tilsvarende lave blodpladetal, hvilket gør det vanskeligt at forudsige sygdomsforløbet og at beslutte sig for en behandlingsplan. De nuværende retningslinjer for behandling af American Society of Hematology anbefaler, at de fleste tilfælde af ITP kan håndteres gennem nøje observation, mens farmakologiske indgreb, der kan resultere i behandlingsrelaterede toksiciteter, kan anvendes hos patienter med mere alvorlige blødningssymptomer. For at forbedre plejen og håndteringen af ​​pædiatriske patienter med ITP er det nødvendigt at udvikle en bedre forudsigelse for blødningshændelser og sygdommens sværhedsgrad end patientens trombocyttal.

I en tidligere enkeltcenterundersøgelse undersøgte efterforskerne sammenhængen mellem forskellige blodpladeparametre og patientens blødningsalvor. Ved at bruge fuldblod fra patienter diagnosticeret med svær ITP målte efterforskerne den umodne blodpladefraktion (IPF) og det absolutte antal umodne blodplader (IPC) gennem en hæmatologisk analysator (Sysmex XN-1000). Efterforskere udførte funktionelle test på blodpladerne og analyserede dem gennem flowcytometri. I denne undersøgelse fandt efterforskerne, at IPF og IPC er forbundet med patientens blødningssværhed, uafhængigt af blodpladetal. Det blev også fastslået, at funktionelle aktiveringsmarkører såsom P-selectin og glycoprotein (GP) IIb-IIIa er signifikant forbundet med efterfølgende blødningssværhed hos børn, uafhængigt af blodpladetal. Resultaterne af disse foreslåede undersøgelser i ITP-patienter kan tyde på klinisk relevante anvendelser af disse assays.

For at bekræfte disse resultater vil dette forsøg gentage det tidligere studie i en multicenter patientpopulation, herunder et større antal patienter med alvorlig blødning og lavt antal blodplader.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

95

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske patienter diagnosticeret med primær eller sekundær immun trombocytopeni.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med primær eller sekundær immun trombocytopeni.
  • Blodpladeantal på < 50 x 10^9/L

Ekskluderingskriterier:

  • Må ikke have modtaget aspirin 10 dage før studiestart.
  • Må ikke have modtaget ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) 3 dage før studiestart.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med ITP
Patienter med primær eller sekundær immun trombocytopeni

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenslutning af IPF med samtidige, efterfølgende og værste blødninger nogensinde hos børn med ITP.
Tidsramme: Februar 2019-august 2022
Evaluer i en multicenterundersøgelse sammenhængen, uafhængig af trombocyttal, af IPF målt med Sysmex XN-1000 med samtidige, efterfølgende og værste blødninger nogensinde hos børn med ITP.
Februar 2019-august 2022
Sammenslutning af IPC med samtidige, efterfølgende og værste blødninger nogensinde hos børn med ITP
Tidsramme: Februar 2019-august 2022
Evaluer i en multicenterundersøgelse sammenhængen, uafhængig af trombocyttal, af umodne blodpladeparametre målt med Sysmex XN-1000 (IPC, Plt-F og FSC og andre forskningsparametre som relevant) med samtidige, efterfølgende og værste- nogensinde blødning hos børn med ITP.
Februar 2019-august 2022
Sammenslutning af blodpladefunktionsmarkører med samtidige, efterfølgende og værste blødninger nogensinde hos børn med ITP.
Tidsramme: Februar 2019-august 2022
Evaluer i et multicenter-studie sammenhængen, uafhængig af blodpladetal, off-cirkulerende og agonist-stimuleret blodpladeoverflade P-selectin og aktiveret GPIIb-IIIa med samtidige, efterfølgende og værste blødninger nogensinde hos børn med ITP.
Februar 2019-august 2022

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Baylor College of Medicine
Children's Hospital of Philadelphia
Columbia University
Children's Hospital Colorado
Duke University
Sysmex America, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. marts 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

26. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

18. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P00030227

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner