Budesonid hos patienter med immunmedieret enteropatier
3. august 2022 opdateret af: Joseph A. Murray, M.D., Mayo Clinic
Åbent tilbagetrækningsforsøg med Budesonid hos patienter med immunmedieret enteropatier
Forskere forsøger at afgøre, om seponering af budesonidbehandling hos patienter med immunmedierede enteropatier, der klarer sig godt i terapi, vil resultere i forværrede symptomer, histologi, livskvalitet og mikronæringsstof/ernæringsstatus sammenlignet med fortsat behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse har til formål at evaluere patienter med tyndtarmssygdomme forårsaget af immunsystemet (refraktær cøliaki type 1, CVID enteropati, autoimmun enteropati og kollagen enteropati), som har haft forbedringer i symptomer og tyndtarmsheling med oral budesonid.
Patienter, der opfylder inklusionskriterierne og accepterer at deltage i undersøgelsen, vil blive inkluderet i 12 uger eller indtil de vælger at afbryde behandlingen, eller der er bekymringer for sikkerheden.
I begyndelsen af undersøgelsen vil patienterne gennemgå spørgeskemaer, blodprøvetagning, urin- og afføringsopsamlinger, fysisk undersøgelse og en øvre scope (esophagogastroduodenoscopy) med biopsier fra tyndtarmen. De vil derefter blive randomiseret til enten fortsat behandling på deres nuværende dosis og formulering af budesonid (medicin leveret af undersøgelsen) eller til tilbagetrækning af medicinen over 2 uger og derefter ingen medicin under undersøgelsen. Dagligt spørgeskema om symptomer vil blive registreret.
Patienterne vil blive vurderet i den kliniske forskningsenhed månedligt i løbet af undersøgelsen med et spørgeskema, fysisk undersøgelse, blodprøvetagning og urin/afføring.
Til sidst, ved afslutningen af forsøget (12 uger) eller på tidspunktet for tilbagetrækning fra forsøget, vil patienterne udfylde spørgeskemaer, fysisk undersøgelse, blodprøvetagning, urin-/afføringsopsamling og øvre scope (esophagogastroduodenoskopi) med tyndtarmsbiopsier.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
1
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Patienter vil blive rekrutteret fra Division of Gastroenterology and Hepatology og Mayo Clinic i Rochester, MN.
- Voksne patienter med immunmedierede enteropatier, som har haft forbedringer i symptomer og histologi ved oral budesonidbehandling.
Eksklusionskriterier
- Alder
- Positiv afføringsglutentest hos patienter med refraktær cøliaki
- Malignitet i tyndtarmen eller historie med malignitet i tyndtarmen
- Refraktær cøliaki type 2
- Post-transplantation lymfoproliferativ lidelse associeret enteropati
- Ingen forudgående forbedring af symptomer og histologi med budesonidbehandling
- Seponering af budesonidbehandling før forsøget
- Andre samtidige systemiske kortikosteroider
- Andre immunmedierende lægemidler, for eksempel, men ikke begrænset til, azathioprin, 6-mercaptopurin, cyclosporin, methotrexat, anti-TNF monoklonale antistoffer, alfa-4 beta-7 integrinhæmmende monoklonalt antistof, interleukin 12/23 hæmmende monoklonalt antistof, JAK.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Ingen indgriben: Fortsat Budesonid
Patienter i denne arm fortsætter med budesonid i den dosis, de tog på tidspunktet for optagelse i forsøget
|
|
|
Eksperimentel: Seponering af Budesonid
Patienterne vænnes fra budesonid i løbet af 2 uger og fortsættes fra medicinen i hele forsøgets varighed
|
Interventionsarmen vil nedtrappe og stoppe budesonidbehandling (seponering).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i histologi
Tidsramme: 12 uger
|
Efterforskere vil bestemme ændringer i tyndtarmsvilli efter seponering af budesonid sammenlignet med fortsat behandling for at vurdere tyndtarmsskade.
Dette vil blive opnået ved esophagogastroduodenoskopi (øvre scope) med biopsier fra tyndtarmen.
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i symptomer
Tidsramme: 12 uger
|
Symptomer (overvåget dagligt) vil blive sammenlignet mellem patienter, der stopper med budesonid sammenlignet med dem, der fortsætter med budesonidbehandling.
Symptomer vil blive målt på Celiac Disease Symptom Diary (CDSD) spørgeskemaet.
Første spørgsmål spørger, om personen har diarré og hvor mange gange.
Andet spørgsmål spørger, om emnet har spontan afføring, og hvor mange.
Tredje spørgsmål spørger, om forsøgspersonen havde mavesmerter og at vurdere på en skala fra 0 til 10, hvor højere tal er værre smerte.
Fjerde spørgsmål spørger, om du oplever oppustethed, og om den er meget mild, mild, moderat, svær eller meget alvorlig.
Femte spørgsmål spørger, om personen har kvalme, og om den er rangeret som meget mild, mild, moderat, svær eller meget alvorlig.
Det sjette spørgsmål spørger, om forsøgspersonen har oplevet træthed og at rangere meget mild, mild, moderat, svær eller meget svær.
Hvert spørgsmål evalueres for ændringer eller tendenser over tid, og en sammensat score med flere spørgsmål kan beregnes og sammenlignes.
|
12 uger
|
|
Ændring i livskvalitet: Cøliaki livskvalitetsspørgeskema (CD-QOL)
Tidsramme: 12 uger
|
Livskvalitet vil blive vurderet månedligt ved at sammenligne dem, der stopper med budesonid, sammenlignet med dem, der fortsætter behandlingen.
Dette vil blive vurderet af Celiac Disease Quality of Life Questionnaire (CD-QOL).
Denne undersøgelse omfatter 20 spørgsmål med score for hver spænder fra 1 til 5, hvor højere tal indikerer forbedret livskvalitet.
Samlet score vil variere fra 20 til 100 med højere tal, der indikerer bedre livskvalitet.
|
12 uger
|
|
Ændring i vægt
Tidsramme: 12 uger
|
Vægt i kilogram vil blive overvåget gennem hele undersøgelsen.
Ændringer vil blive sammenlignet mellem dem, der stopper med budesonid, sammenlignet med dem, der fortsætter behandlingen.
|
12 uger
|
|
Ændring i jern
Tidsramme: 12 uger
|
Jern i blodet vil blive sammenlignet med dem, der trækker sig fra budesonid sammenlignet med dem, der fortsætter behandlingen.
Dette vil blive vurderet ved forsøgets påbegyndelse og afslutning.
|
12 uger
|
|
Ændring i D-vitamin
Tidsramme: 12 uger
|
25-hydroxy D-vitamin i blodet vil blive sammenlignet med dem, der trækker sig fra budesonid sammenlignet med dem, der fortsætter behandlingen.
Dette vil blive vurderet ved forsøgets påbegyndelse og afslutning.
|
12 uger
|
|
Ændring i vitamin B12
Tidsramme: 12 uger
|
Vitamin B12 i blodet vil blive sammenlignet med dem, der trækker sig fra budesonid sammenlignet med dem, der fortsætter behandlingen.
Dette vil blive vurderet ved forsøgets påbegyndelse og afslutning.
|
12 uger
|
|
Ændring i folat
Tidsramme: 12 uger
|
Folat i blodet vil blive sammenlignet med dem, der trækker sig fra budesonid sammenlignet med dem, der fortsætter behandlingen.
Dette vil blive vurderet ved forsøgets påbegyndelse og afslutning.
|
12 uger
|
|
Ændring i zink
Tidsramme: 12 uger
|
Zink i blodet vil blive sammenlignet med dem, der trækker sig fra budesonid sammenlignet med dem, der fortsætter behandlingen.
Dette vil blive vurderet ved forsøgets påbegyndelse og afslutning.
|
12 uger
|
|
Ændring i kobber
Tidsramme: 12 uger
|
Kobber i blodet vil blive sammenlignet med dem, der trækker sig fra budesonid sammenlignet med dem, der fortsætter behandlingen.
Dette vil blive vurderet ved forsøgets påbegyndelse og afslutning.
|
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Joseph A Murray, MD, Mayo Clinic
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Ludvigsson JF, Leffler DA, Bai JC, Biagi F, Fasano A, Green PH, Hadjivassiliou M, Kaukinen K, Kelly CP, Leonard JN, Lundin KE, Murray JA, Sanders DS, Walker MM, Zingone F, Ciacci C. The Oslo definitions for coeliac disease and related terms. Gut. 2013 Jan;62(1):43-52. doi: 10.1136/gutjnl-2011-301346. Epub 2012 Feb 16.
- Choung RS, Unalp-Arida A, Ruhl CE, Brantner TL, Everhart JE, Murray JA. Less Hidden Celiac Disease But Increased Gluten Avoidance Without a Diagnosis in the United States: Findings From the National Health and Nutrition Examination Surveys From 2009 to 2014. Mayo Clin Proc. 2016 Dec 5:S0025-6196(16)30634-6. doi: 10.1016/j.mayocp.2016.10.012. Online ahead of print.
- Leffler DA, Dennis M, Hyett B, Kelly E, Schuppan D, Kelly CP. Etiologies and predictors of diagnosis in nonresponsive celiac disease. Clin Gastroenterol Hepatol. 2007 Apr;5(4):445-50. doi: 10.1016/j.cgh.2006.12.006. Epub 2007 Mar 26.
- Rubio-Tapia A, Murray JA. Classification and management of refractory coeliac disease. Gut. 2010 Apr;59(4):547-57. doi: 10.1136/gut.2009.195131.
- Mukewar SS, Sharma A, Rubio-Tapia A, Wu TT, Jabri B, Murray JA. Open-Capsule Budesonide for Refractory Celiac Disease. Am J Gastroenterol. 2017 Jun;112(6):959-967. doi: 10.1038/ajg.2017.71. Epub 2017 Mar 21.
- Greenberg GR, Feagan BG, Martin F, Sutherland LR, Thomson AB, Williams CN, Nilsson LG, Persson T. Oral budesonide for active Crohn's disease. Canadian Inflammatory Bowel Disease Study Group. N Engl J Med. 1994 Sep 29;331(13):836-41. doi: 10.1056/NEJM199409293311303.
- Campieri M, Ferguson A, Doe W, Persson T, Nilsson LG. Oral budesonide is as effective as oral prednisolone in active Crohn's disease. The Global Budesonide Study Group. Gut. 1997 Aug;41(2):209-14. doi: 10.1136/gut.41.2.209.
- Tremaine WJ, Hanauer SB, Katz S, Winston BD, Levine JG, Persson T, Persson A; Budesonide CIR United States Study Group. Budesonide CIR capsules (once or twice daily divided-dose) in active Crohn's disease: a randomized placebo-controlled study in the United States. Am J Gastroenterol. 2002 Jul;97(7):1748-54. doi: 10.1111/j.1572-0241.2002.05835.x.
- Rubio-Tapia A, Malamut G, Verbeek WH, van Wanrooij RL, Leffler DA, Niveloni SI, Arguelles-Grande C, Lahr BD, Zinsmeister AR, Murray JA, Kelly CP, Bai JC, Green PH, Daum S, Mulder CJ, Cellier C. Creation of a model to predict survival in patients with refractory coeliac disease using a multinational registry. Aliment Pharmacol Ther. 2016 Oct;44(7):704-14. doi: 10.1111/apt.13755. Epub 2016 Aug 3.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. september 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. oktober 2021
Studieafslutning (Faktiske)
19. oktober 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. februar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
7. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. august 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. august 2022
Sidst verificeret
1. august 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Metaboliske sygdomme
- Gastrointestinale sygdomme
- Malabsorptionssyndromer
- Cøliaki
- Tarmsygdomme
- Kollagenholdig Sprue
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Anti-inflammatoriske midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Bronkodilatatorer
- Anti-astmatiske midler
- Respiratoriske midler
- Budesonid
Andre undersøgelses-id-numre
- 18-008639
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .