ReCLAIM-2-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af elamipretid hos forsøgspersoner med AMD med ikke-central GA (ReCLAIM-2)
1. juli 2024 opdateret af: Stealth BioTherapeutics Inc.
Et fase 2 randomiseret, dobbeltmasket, placebokontrolleret klinisk studie for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af Elamipretid hos forsøgspersoner med aldersrelateret makuladegeneration med ikke-central geografisk atrofi
En randomiseret, dobbeltmasket, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed, virkning og farmakokinetik af elamipretid hos personer med aldersrelateret makuladegeneration med ikke-central geografisk atrofi.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Dette var et randomiseret, dobbeltmasket, placebokontrolleret studie, der brugte tre perioder til at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af elamipretid hos personer med aldersrelateret makuladegeneration med ikke-central geografisk atrofi.
Den samlede varighed af forsøgspersonens deltagelse var op til 54 uger, inklusive en screeningsperiode (≤2 uger), behandlingsperiode (48 uger) og opfølgning (4 uger).
176 kvalificerede forsøgspersoner blev randomiseret i et 2:1-forhold (elamipretid:placebo) til at modtage 40 mg elamipretid eller placebo.
Undersøgelseslægemidlet (dvs. elamipretid eller placebo) blev administreret dagligt via SC-injektion ved anvendelse af elamipretid-leveringssystemet i løbet af den 48 uger lange behandlingsperiode.
Efter afslutningen af den 48-ugers behandlingsperiode fortsatte forsøgspersonerne med at blive overvåget for sikkerhed i den 4-ugers opfølgningsperiode, og et opfølgningsbesøg ved afslutningen af undersøgelsen (EOS) blev udført i uge 52.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
176
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Peoria, Arizona, Forenede Stater, 85381
- Associated Retina Consultants, Ltd.
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85014
- Retinal Research Institute, LLC
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85053
- Retinal Research Institute, LLC
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85021
- Arizona Retina & Vitreous Consultants
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85254
- Global Retina Institute
-
-
California
-
Bakersfield, California, Forenede Stater, 93309
- California Retina Consultants
-
Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
Palm Desert, California, Forenede Stater, 92260
- Retina Institute of California Medical Group
-
Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93103
- California Retina Consultants
-
Santa Maria, California, Forenede Stater, 93454
- California Retina Consultants
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33143
- MedEye Associates
-
Palm Beach Gardens, Florida, Forenede Stater, 33418
- Bascom Palmer Eye Institute
-
Winter Haven, Florida, Forenede Stater, 33880
- Center for Retina and Macular Disease
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30909
- Southeast Retina Center, PC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21209
- The Retina Care Center
-
Hagerstown, Maryland, Forenede Stater, 21740
- Cumberland Valley Retina Consultants
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01107
- New England Retina Consultants
-
-
Michigan
-
Jackson, Michigan, Forenede Stater, 49202
- Specialty Eye Institute
-
-
New Jersey
-
Bloomfield, New Jersey, Forenede Stater, 07003
- Retina Center of New Jersey LLC
-
Teaneck, New Jersey, Forenede Stater, 07666
- New Jersey Retina
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14620
- Retina Associates of Western New York
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45202
- Sterling Research Group
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- Oklahoma University Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97221
- Retina Northwest, P.C
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Forenede Stater, 57701
- Black Hills Regional Eye Institute
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
- Tennessee Retina
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Forenede Stater, 79606
- Retina Research Institute of Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78705
- Retina Research Center, PLLC
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Texas Retina Associates
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76102
- Ophthalmology Associates
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Retina Consultants of Houston, PA
-
Katy, Texas, Forenede Stater, 77494
- Retina Consultants of Houston
-
McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
- Valley Retina Institute, PA
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
- University of Virginia, Department of Ophthalmology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
51 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne ≥ 55 år med mindst 1 øje med AMD med ikke-central GA som bestemt af FAF.
Okulære tilstande-undersøgelse øje
GA i undersøgelsesøjet ved screeningsbesøget kan være multifokal, men den kumulative GA-læsion og størrelse skal:
- være ≥ 0,05 mm2 og ≤ 10,16 mm2 og
- opholder sig helt inden for FAF 30 eller 35 graders billede.
- skal være mindst 150 μm fra foveal center med bevarede ydre nethindestrukturelle detaljer
- Ingen tegn på CNV ved historie, OCT eller FA i undersøgelsesøjet.
- BCVA ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) score på ≥ 55 bogstaver (Snellen-ækvivalent ≥ 20/70) i undersøgelsesøjet ved screeningsbesøget og baselinebesøget.
- LL BCVA ved ETDRS-score på ≥ 10 bogstaver i undersøgelsesøjet ved screeningsbesøget og baselinebesøget.
- LL VA-underskud (defineret som forskellen mellem BCVA og LL BCVA) på > 5 bogstaver i undersøgelsesøjet ved screening og baselinebesøg.
- Det andet øje kan have et af følgende: ingen AMD, AMD uden GA, AMD med GA, CNV AMD eller central GA. Løbende behandling med anti-angiogene terapier i det andet øje er tilladt.
- Tilstrækkeligt klare okulære medier, tilstrækkelig pupiludvidelse, fiksering for at tillade billeddannelse af fundus af høj kvalitet og evne til at samarbejde tilstrækkeligt til tilstrækkelig oftalmisk synsfunktionstest og anatomisk vurdering i undersøgelsesøjet.
Systemiske og generelle kriterier
Ekskluderingskriterier:
Okulære tilstande-undersøgelse øje
- Fraværet af observerbar hyper-FAF i kanten af GA i undersøgelsesøjet (kun for læsioner ≥ 0,25 mm2)
- Atrofisk nethindesygdom med andre årsagssammenhænge end AMD, herunder myopi-relateret makulopati og monogenetiske makulære dystrofier, herunder mønsterdystrofi og voksendebut Stargardt-sygdom i undersøgelsesøjet.
- Tilstedeværelse eller diagnose af eksudativ AMD eller CNV i undersøgelsesøjet.
- Tilstedeværelse af retinal veneokklusion i undersøgelsesøjet.
- Tilstedeværelse af diabetisk retinopati (en historie med diabetes mellitus uden retinopati er ikke et kriterium for udelukkelse) i begge øjne.
- Tilstedeværelse af glaslegemeblødning i undersøgelsesøjet.
- Historie om nethindeløsning i undersøgelsesøjet.
- Anamnese med makulært hul (stadier 2 til 4) i undersøgelsesøjet.
- Tilstedeværelse af en epiretinal membran, der forårsager forvrængning af nethindens kontur i undersøgelsesøjet.
- Tilstedeværelse af vitreomakulær trækkraft i undersøgelsesøjet.
- Ved screeningsbesøget fremskreden glaukom, hvilket resulterede i et kop/disk-forhold på > 0,8 i undersøgelsesøjet.
- Anamnese med glaukomfiltreringskirurgi eller ukontrolleret glaukom defineret som IOP > 22 mmHg ved baseline trods anti-glaukom behandling med eller uden topiske anti-hypertensive øjendråber i undersøgelsesøjet ELLER aktuelt bruger > 2 medicin (bemærk: kombinationsmedicin tæller som 2 medicin) .
- Tilstedeværelse af visuelt signifikant katarakt ELLER tilstedeværelse af betydelig posterior kapseluklarhed i omgivelserne af pseudofaki. Signifikant katarakt er defineret som > +2 nuklear sklerose baseret på skalaen nedenfor eller enhver posterior subkapsulær katarakt i undersøgelsesøjet. Sponsoren eller dennes udpegede vil forsyne prøvewebstederne med en kopi af standardfotografierne.
- Tilstedeværelse af signifikant keratopati eller andre medier eller hornhindeopacitet, der ville forårsage spredning af lys eller ændre synsfunktion, især under LL-tilstande i undersøgelsesøjet.
- Okulær incisions- eller laserkirurgi (herunder kataraktkirurgi) i undersøgelsesøjet inden for 90 dage før dag 1.
- Yag laser kapsulotomi i undersøgelsesøjet inden for 30 dage før dag 1.
- Afaki i studieøjet.
- Anamnese med vitrektomikirurgi, submakulær kirurgi eller enhver vitreoretinal operation i undersøgelsesøjet.
- Forudgående behandling med Visudyne® (verteporfin) okulær fotodynamisk terapi, ekstern strålebehandling (til intraokulære tilstande) eller transpupillær termoterapi i undersøgelsesøjet.
- Anamnese med subthreshold laserbehandling eller andre former for fotobiomodulation for AMD i undersøgelsesøjet.
- Intravitreal lægemiddellevering inden for de seneste 60 dage eller 5 halveringstider af det injicerede lægemiddel, alt efter hvad der er længst (f.eks. intravitreal kortikosteroidinjektion, anti-angiogene lægemidler eller implantation af enhed) i undersøgelsesøjet.
- Nuværende brug af medicin, der vides at være giftige for linsen, nethinden eller synsnerven (f.eks. deferoxamin, chloroquin/hydroxychloroquin [Plaquenil®], tamoxifen, phenothiaziner, ethambutol, digoxin og aminoglykosider) fra screeningsbesøget til afslutningen af forsøg.
Øjentilstande - begge øjne
- Anamnese med herpetisk infektion i begge øjne.
- Samtidig sygdom i enten undersøgelsesøjet eller andre kontroløje, der kunne kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb i undersøgelsesperioden.
- Aktiv uveitis og/eller vitritis (gradspor eller derover) i begge øjne.
- Anamnese med idiopatisk eller autoimmun-associeret uveitis i begge øjne.
- Aktiv infektiøs konjunktivitis, keratitis, scleritis eller endophthalmitis i begge øjne.
Systemiske forhold.
- Kendt for at være immunkompromitteret eller modtage systemisk immunsuppression i ≥ 4 på hinanden følgende uger før screening.
- Enhver sygdom eller medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening ville forhindre forsøgspersonen i at deltage med succes i undersøgelsen eller kan forvirre undersøgelsesresultater.
Generel
- Deltagelse i andre kliniske undersøgelser af lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage efter tilmelding og/eller planlægning af deltagelse i andre kliniske forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage efter afslutning af undersøgelsen.
- Anamnese med allergi over for fluorescein, der ikke er modtagelig for behandling.
- Kreatininclearance på ≤ 30 ml/min ved screeningbesøget (ved brug af modifikation af diæt i nyresygdomsundersøgelsesformlen).
- Manglende evne til at overholde undersøgelses- eller opfølgningsprocedurer.
- Manglende evne til at opnå farvefundusfotografi, FAF og FA af tilstrækkelig kvalitet til at blive analyseret og fortolket.
- Aktiv malignitet eller enhver anden kræftsygdom, hvor patienten har været kræftfri i < 2 år.
- Anamnese med allergisk reaktion på forsøgslægemidlet eller nogen af dets komponenter.
- Forudgående behandling med Elamipretide.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Elamipretid
En gang dagligt 40 mg subkutan injektion af elamipretid ved hjælp af elamipretid-leveringssystemet i 48 uger efterfulgt af en 4 ugers opfølgningsperiode.
|
Forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage enten elamipretid eller placebo gennem elamipretid-leveringssystemet.
Forsøgspersonerne vil dosere dagligt i op til 48 uger.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
En gang daglig subkutan injektion af placebo ved brug af elamipretid leveringssystem i 48 uger efterfulgt af en 4 ugers opfølgningsperiode.
|
Forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage enten elamipretid eller placebo gennem elamipretid-leveringssystemet.
Forsøgspersonerne vil dosere dagligt i op til 48 uger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
LL BCVA-scoreændring fra baseline
Tidsramme: Baseline og uge 4, 8, 12, 24, 36, 48
|
Ændring i lav luminans bedst korrigeret synsskarphed (LL BCVA) score fra baseline til slutningen af behandlingen (EOT; uge 48) vurdering målt ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skalaen.
ETDRS-diagrammer præsenterer en serie på fem bogstaver af samme sværhedsgrad på hver række, med standardiseret afstand mellem bogstaver og rækker; der er i alt 14 linjer (70 bogstaver), hvor bogstavstørrelsen øges yderligere geometrisk og ækvivalent i hver linje med en faktor på 1,2589 (eller 0,1 log-enhed), hvilket bevæger sig op i diagrammet.
Minimumsscore på nul, maksimumscore på 100.
Ændring fra baseline: en mere negativ score er dårligere resultat, en mere positiv score er bedre resultat.
En lavere score betyder, at færre bogstaver blev læst korrekt (værre resultat), og en højere score betyder, at flere bogstaver blev læst korrekt (bedre resultat).
|
Baseline og uge 4, 8, 12, 24, 36, 48
|
|
Ændring af GA-område fra baseline efter OCT
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 36, 48
|
Geografisk atrofi (GA) område: ændring fra baseline målt ved optisk kohærens tomografi (OCT) fra baseline til slutningen af behandlingen (EOT; uge 48)
|
Baseline og uge 12, 24, 36, 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
LL RA ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline og uge 4, 12, 36, 48
|
Lav-luminans klar skarphed (LL RA) score ændring fra baseline til EOT (uge 48).
Gennemsnitlig kritisk udskriftsstørrelse med lav luminans i uge 4, 12, 36, 48 målt ved logaritmen af LogMAR-diagrammet for minimal opløsningsvinkel.
Score varierer fra -0,3 til 1,0, hvor højere tal betyder dårligere skarphed/værre resultat, et lavere tal betyder bedre skarphed/bedre resultat.
|
Baseline og uge 4, 12, 36, 48
|
|
BCVA-ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline og uge 4, 8, 12, 24, 36, 48
|
Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) ændring fra baseline Ændring i bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) score fra baseline til slutningen af behandlingen (EOT; uge 48) vurdering målt ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skalaen.
ETDRS-diagrammer præsenterer en serie på fem bogstaver af samme sværhedsgrad på hver række, med standardiseret afstand mellem bogstaver og rækker; der er i alt 14 linjer (70 bogstaver), hvor bogstavstørrelsen øges yderligere geometrisk og ækvivalent i hver linje med en faktor på 1,2589 (eller 0,1 log-enhed), hvilket bevæger sig op i diagrammet.
Minimumsscore på nul, maksimumscore på 100.
Ændring fra baseline: en mere negativ score er dårligere resultat, en mere positiv score er bedre resultat.
En lavere score betyder, at færre bogstaver blev læst korrekt (værre resultat), og en højere score betyder, at flere bogstaver blev læst korrekt (bedre resultat).
|
Baseline og uge 4, 8, 12, 24, 36, 48
|
|
GA-areal som målt ved fundus autofluorescens (FAF) ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 36, 48
|
Ændring fra Baseline i Mean Area of Geographic Atrophy (GA) ved Fundus Autofluorescence (FAF) i uge 24.
Fluorescein angiografi (FA) blev brugt til at undersøge cirkulationen af nethinden og årehinden ved hjælp af fluoresceinfarvestof og et specialiseret kamera til at spore farvestoffet.
Fundus autofluorescensbilleddannelse af retinalt pigmentepitel og neurosensorisk nethinde blev udført inden for 14 dage efter dag 0 og ved hvert besøg med undtagelse af dag 0 og dag 7. Atrofi er karakteriseret ved tab af retinalt pigmentepitel (RPE), overliggende fotoreceptorer og underliggende choriocapillaris.
Større berørt område betyder et dårligere resultat end mindre berørt område.
|
Baseline og uge 12, 24, 36, 48
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Makula procentdel af Ellipsoid Zone (EZ) total dæmpning fra baseline
Tidsramme: Baseline, uge 24 og uge 48
|
Ændring fra baseline i makulær procentdel af EZ total dæmpning efter OCT: Uge 24 og uge 48 måler fotoreceptortab markeret af EZ-nedbrydning.
Lavere stigning i procent betyder et bedre resultat.
Højere stigning i procent betyder et dårligere resultat.
|
Baseline, uge 24 og uge 48
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. marts 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
22. februar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
14. april 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. marts 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
27. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. juli 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. juli 2024
Sidst verificeret
1. juli 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SPIAM-202
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .