ReCLAIM-2-studie for å evaluere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk til Elamipretid hos personer med AMD med ikke-sentral GA (ReCLAIM-2)
1. juli 2024 oppdatert av: Stealth BioTherapeutics Inc.
En fase 2 randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert klinisk studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til Elamipretid hos personer med aldersrelatert makuladegenerasjon med ikke-sentral geografisk atrofi
En randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til elamipretid hos personer med aldersrelatert makuladegenerasjon med ikke-sentral geografisk atrofi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Detaljert beskrivelse
Dette var en randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert studie som brukte tre perioder for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til elamipretid hos personer med aldersrelatert makuladegenerasjon med ikke-sentral geografisk atrofi.
Den totale varigheten av forsøkspersonens deltakelse var opptil 54 uker, inkludert en screeningsperiode (≤2 uker), behandlingsperiode (48 uker) og oppfølging (4 uker).
176 kvalifiserte forsøkspersoner ble randomisert i forholdet 2:1 (elamipretid:placebo) for å motta 40 mg elamipretid eller placebo.
Studiemedikamentet (dvs. elamipretid eller placebo) ble administrert daglig via SC-injeksjon ved bruk av elamipretid-leveringssystemet i løpet av den 48 uker lange behandlingsperioden.
Etter fullføring av den 48-ukers behandlingsperioden fortsatte forsøkspersonene å bli overvåket for sikkerhet i løpet av den 4-ukers oppfølgingsperioden, og et oppfølgingsbesøk ved slutten av studien (EOS) ble utført ved uke 52.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
176
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Peoria, Arizona, Forente stater, 85381
- Associated Retina Consultants, Ltd.
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85014
- Retinal Research Institute, LLC
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
- Retinal Research Institute, LLC
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85021
- Arizona Retina & Vitreous Consultants
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85254
- Global Retina Institute
-
-
California
-
Bakersfield, California, Forente stater, 93309
- California Retina Consultants
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
Palm Desert, California, Forente stater, 92260
- Retina Institute of California Medical Group
-
Santa Barbara, California, Forente stater, 93103
- California Retina Consultants
-
Santa Maria, California, Forente stater, 93454
- California Retina Consultants
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
Miami, Florida, Forente stater, 33143
- MedEye Associates
-
Palm Beach Gardens, Florida, Forente stater, 33418
- Bascom Palmer Eye Institute
-
Winter Haven, Florida, Forente stater, 33880
- Center for Retina and Macular Disease
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
- Southeast Retina Center, PC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21209
- The Retina Care Center
-
Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
- Cumberland Valley Retina Consultants
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01107
- New England Retina Consultants
-
-
Michigan
-
Jackson, Michigan, Forente stater, 49202
- Specialty Eye Institute
-
-
New Jersey
-
Bloomfield, New Jersey, Forente stater, 07003
- Retina Center of New Jersey LLC
-
Teaneck, New Jersey, Forente stater, 07666
- New Jersey Retina
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14620
- Retina Associates of Western New York
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45202
- Sterling Research Group
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Oklahoma University Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97221
- Retina Northwest, P.C
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Forente stater, 57701
- Black Hills Regional Eye Institute
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Tennessee Retina
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Forente stater, 79606
- Retina Research Institute of Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78705
- Retina Research Center, PLLC
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Texas Retina Associates
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76102
- Ophthalmology Associates
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Retina Consultants of Houston, PA
-
Katy, Texas, Forente stater, 77494
- Retina Consultants of Houston
-
McAllen, Texas, Forente stater, 78503
- Valley Retina Institute, PA
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- University of Virginia, Department of Ophthalmology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
51 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne ≥ 55 år med minst 1 øye med AMD med ikke-sentral GA som bestemt av FAF.
Okulære tilstander-studie øye
GA i studieøyet ved screeningbesøket kan være multifokal, men den kumulative GA-lesjonen og størrelsen må:
- være ≥ 0,05 mm2 og ≤ 10,16 mm2 og
- ligge helt innenfor FAF 30 eller 35 graders bildet.
- må være minst 150 μm fra foveal senter med bevarte ytre strukturelle netthinnedetaljer
- Ingen bevis for CNV etter historie, OKT eller FA i studieøyet.
- BCVA ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-score på ≥ 55 bokstaver (Snellen-ekvivalent ≥ 20/70) i studieøyet ved screeningbesøket og baselinebesøket.
- LL BCVA ved ETDRS-score på ≥ 10 bokstaver i studieøyet ved screeningbesøket og baselinebesøket.
- LL VA-underskudd (definert som forskjellen mellom BCVA og LL BCVA) på > 5 bokstaver i studieøyet ved Screening og Baseline Visits.
- Det andre øyet kan ha en av følgende: ingen AMD, AMD uten GA, AMD med GA, CNV AMD eller sentral GA. Pågående behandling med anti-angiogene terapier i det andre øyet er tillatt.
- Tilstrekkelig klare okulære medier, tilstrekkelig pupilledilasjon, fiksering for å tillate god fundusavbildning og evne til å samarbeide tilstrekkelig for adekvat oftalmisk synsfunksjonstesting og anatomisk vurdering i studieøyet.
Systemiske og generelle kriterier
Ekskluderingskriterier:
Okulære tilstander-studie øye
- Fraværet av observerbar hyper-FAF i kantene av GA i studieøyet (kun for lesjoner ≥ 0,25 mm2)
- Atrofisk netthinnesykdom med annen årsakssammenheng enn AMD inkludert nærsynthet-relatert makulopati og monogenetiske makulære dystrofier inkludert mønsterdystrofi og voksendebut Stargardt-sykdom i studieøyet.
- Tilstedeværelse eller diagnose av eksudativ AMD eller CNV i studieøyet.
- Tilstedeværelse av retinal veneokklusjon i studieøyet.
- Tilstedeværelse av diabetisk retinopati (en historie med diabetes mellitus uten retinopati er ikke et kriterium for eksklusjon) i noen av øynene.
- Tilstedeværelse av glasslegemeblødning i studieøyet.
- Historie om netthinneavløsning i studieøyet.
- Anamnese med makulært hull (trinn 2 til 4) i studieøyet.
- Tilstedeværelse av en epiretinal membran som forårsaker forvrengning av netthinnekonturen i studieøyet.
- Tilstedeværelse av vitreomakulær trekkraft i studieøyet.
- Ved screeningbesøket, fremskreden glaukom som resulterte i et cup/disk-forhold på > 0,8 i studieøyet.
- Anamnese med glaukomfiltreringskirurgi eller ukontrollert glaukom definert som IOP > 22 mmHg ved baseline til tross for anti-glaukombehandling med eller uten topiske antihypertensive øyedråper i studieøyet ELLER bruker for øyeblikket > 2 medisiner (merk: kombinasjonsmedisiner teller som 2 medisiner) .
- Tilstedeværelse av visuelt signifikant katarakt ELLER tilstedeværelse av betydelig bakre kapselopasitet ved pseudofaki. Signifikant katarakt er definert som > +2 nukleær sklerose basert på skalaen nedenfor eller eventuell posterior subkapsulær katarakt i studieøyet. Sponsoren, eller dens utpekte, vil forsyne prøvenettstedene med en kopi av standardfotografiene.
- Tilstedeværelse av betydelig keratopati eller andre medier eller hornhinneopasitet som vil forårsake spredning av lys eller endre visuell funksjon, spesielt under LL-tilstander i studieøyet.
- Okulær snitt- eller laserkirurgi (inkludert kataraktkirurgi) i studieøyet innen 90 dager før dag 1.
- Yag laser kapsulotomi i studieøyet innen 30 dager før dag 1.
- Afaki i studieøyet.
- Historie om vitrektomikirurgi, submakulær kirurgi eller annen vitreoretinal kirurgi i studieøyet.
- Tidligere behandling med Visudyne® (verteporfin) okulær fotodynamisk terapi, ekstern strålebehandling (for intraokulære tilstander) eller transpupillær termoterapi i studieøyet.
- Historie med subterskellaserbehandling eller andre former for fotobiomodulering for AMD i studieøyet.
- Intravitreal medikamentlevering i løpet av de siste 60 dagene eller 5-halveringstidene av det injiserte legemidlet, avhengig av hva som er lengre (f.eks. intravitreal kortikosteroidinjeksjon, anti-angiogene legemidler eller implantasjon av utstyr) i studieøyet.
- Nåværende bruk av medisiner som er kjent for å være giftige for linsen, netthinnen eller synsnerven (f.eks. deferoksamin, klorokin/hydroksyklorokin [Plaquenil®], tamoksifen, fenotiaziner, etambutol, digoksin og aminoglykosider) fra screeningbesøket til og med fullføringen av rettssaken.
Okulære tilstander - begge øynene
- Anamnese med herpetisk infeksjon i begge øynene.
- Samtidig sykdom i enten studieøyet eller andre kontrolløye som kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep i løpet av studieperioden.
- Aktiv uveitt og/eller vitritt (gradspor eller høyere) i begge øynene.
- Anamnese med idiopatisk eller autoimmun-assosiert uveitt i begge øynene.
- Aktiv infeksiøs konjunktivitt, keratitt, skleritt eller endoftalmitt i begge øynene.
Systemiske forhold.
- Kjent for å være immunkompromittert eller motta systemisk immunsuppresjon i ≥ 4 påfølgende uker før screening.
- Enhver sykdom eller medisinsk tilstand som etter etterforskerens oppfatning ville hindre forsøkspersonen fra å lykkes med å delta i studien eller kan forvirre studieresultatene.
Generell
- Deltakelse i andre kliniske studier med legemiddel eller utstyr innen 30 dager etter registrering og/eller planlegger å delta i andre kliniske studier med legemiddel eller utstyr innen 30 dager etter fullføring av studien.
- Historie med allergi mot fluorescein som ikke er mottakelig for behandling.
- Kreatininclearance på ≤ 30 ml/min ved screeningbesøket (ved bruk av modifikasjon av kostholdet i studien for nyresykdom).
- Manglende evne til å overholde studie- eller oppfølgingsprosedyrer.
- Manglende evne til å oppnå fargefundusfotografi, FAF og FA av tilstrekkelig kvalitet til å bli analysert og tolket.
- Aktiv malignitet eller annen kreft som pasienten har vært kreftfri fra i < 2 år.
- Anamnese med allergisk reaksjon på undersøkelsesstoffet eller noen av dets komponenter.
- Tidligere behandling med Elamipretide.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Elamipretid
En gang daglig 40 mg subkutan injeksjon av elamipretid ved bruk av elamipretid-leveringssystemet i 48 uker etterfulgt av en 4 ukers oppfølgingsperiode.
|
Forsøkspersonene vil bli randomisert i forholdet 2:1 for å motta enten elamipretid eller placebo gjennom leveringssystemet for elamipretid.
Pasienter vil dosere daglig i opptil 48 uker.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
En gang daglig subkutan injeksjon av placebo ved bruk av elamipretid leveringssystem i 48 uker etterfulgt av en 4 ukers oppfølgingsperiode.
|
Forsøkspersonene vil bli randomisert i forholdet 2:1 for å motta enten elamipretid eller placebo gjennom leveringssystemet for elamipretid.
Pasienter vil dosere daglig i opptil 48 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
LL BCVA-poengsendring fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 8, 12, 24, 36, 48
|
Endring i lav luminans best korrigert synsskarphet (LL BCVA) score fra baseline til slutten av behandlingen (EOT; uke 48) vurdering målt ved hjelp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skalaen.
ETDRS-diagrammer viser en serie på fem bokstaver med samme vanskelighetsgrad på hver rad, med standardisert avstand mellom bokstaver og rader; det er totalt 14 linjer (70 bokstaver), hvor bokstavstørrelsen øker ytterligere geometrisk og ekvivalent i hver linje med en faktor på 1,2589 (eller 0,1 log-enhet), og beveger seg oppover i diagrammet.
Minste poengsum på null, maksimal poengsum på 100.
Endring fra baseline: en mer negativ skåre er dårligere resultat, en mer positiv skåre er bedre resultat.
En lavere poengsum betyr at færre bokstaver ble lest riktig (verre resultat) og en høyere poengsum betyr at flere bokstaver ble lest riktig (bedre resultat).
|
Grunnlinje og uke 4, 8, 12, 24, 36, 48
|
|
GA-områdeendring fra grunnlinje etter OKT
Tidsramme: Grunnlinje og uke 12, 24, 36, 48
|
Geografisk atrofi (GA) område: endring fra baseline målt ved optisk koherenstomografi (OCT) fra baseline til slutten av behandlingen (EOT; uke 48)
|
Grunnlinje og uke 12, 24, 36, 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
LL RA endring fra baseline
Tidsramme: Utgangslinje og uke 4, 12, 36, 48
|
Lav-luminans klar skarphet (LL RA) poengsum endres fra baseline til EOT (uke 48).
Gjennomsnittlig kritisk utskriftsstørrelse med lav luminans i uke 4, 12, 36, 48 målt med logaritmen til LogMAR-diagrammet for minimumsoppløsningsvinkel.
Poeng varierer fra -0,3 til 1,0, der høyere tall betyr dårligere skarphet/verre utfall, et lavere tall betyr bedre skarphet/bedre utfall.
|
Utgangslinje og uke 4, 12, 36, 48
|
|
BCVA-endring fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje og uke 4, 8, 12, 24, 36, 48
|
Best korrigert synsskarphet (BCVA) endring fra baseline Endring i best korrigert synsskarphet (BCVA) score fra baseline til slutten av behandlingen (EOT; uke 48) vurdering målt ved hjelp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skalaen.
ETDRS-diagrammer viser en serie på fem bokstaver med samme vanskelighetsgrad på hver rad, med standardisert avstand mellom bokstaver og rader; det er totalt 14 linjer (70 bokstaver), hvor bokstavstørrelsen øker ytterligere geometrisk og ekvivalent i hver linje med en faktor på 1,2589 (eller 0,1 log-enhet), og beveger seg oppover i diagrammet.
Minste poengsum på null, maksimal poengsum på 100.
Endring fra baseline: en mer negativ skåre er dårligere resultat, en mer positiv skåre er bedre resultat.
En lavere poengsum betyr at færre bokstaver ble lest riktig (verre resultat) og en høyere poengsum betyr at flere bokstaver ble lest riktig (bedre resultat).
|
Grunnlinje og uke 4, 8, 12, 24, 36, 48
|
|
GA-areal som målt ved Fundus Autofluorescence (FAF) endring fra baseline
Tidsramme: Grunnlinje og uke 12, 24, 36, 48
|
Endring fra Baseline in Mean Area of Geographic Atrophy (GA) av Fundus Autofluorescence (FAF) i uke 24.
Fluorescein angiografi (FA) ble brukt til å undersøke sirkulasjonen av netthinnen og årehinnen ved å bruke fluoresceinfargestoff og et spesialisert kamera for å spore fargestoffet.
Fundus autofluorescensavbildning av retinalt pigmentepitel og nevrosensorisk retina ble utført innen 14 dager etter dag 0 og ved hvert besøk med unntak av dag 0 og dag 7. Atrofi er karakterisert ved tap av retinalt pigmentepitel (RPE), overliggende fotoreseptorer og underliggende choriocapillaris.
Større berørt område betyr et dårligere utfall enn mindre berørt område.
|
Grunnlinje og uke 12, 24, 36, 48
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Makula prosentandel av Ellipsoid Zone (EZ) total demping fra baseline
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 48
|
Endring fra baseline i makulær prosentandel av EZ total dempning etter OKT: Uke 24 og uke 48 måler fotoreseptortap merket av EZ-nedbrytning.
Lavere økning i prosent betyr bedre resultat.
Høyere økning i prosent betyr dårligere resultat.
|
Baseline, uke 24 og uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. mars 2019
Primær fullføring (Faktiske)
22. februar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
14. april 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. mars 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
27. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SPIAM-202
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .