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Studio ReCLAIM-2 per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di Elamipretide in soggetti con AMD con GA non centrale (ReCLAIM-2)

1 luglio 2024 aggiornato da: Stealth BioTherapeutics Inc.

Uno studio clinico di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di elamipretide in soggetti con degenerazione maculare senile con atrofia geografica non centrale

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di elamipretide in soggetti con degenerazione maculare senile con atrofia geografica non centrale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, utilizzato in tre periodi per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di elamipretide in soggetti affetti da degenerazione maculare legata all'età con atrofia geografica non centrale. La durata totale della partecipazione dei soggetti è stata fino a 54 settimane, compreso un periodo di screening (≤2 settimane), un periodo di trattamento (48 settimane) e un follow-up (4 settimane). 176 soggetti idonei sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 (elamipretide:placebo) a ricevere 40 mg di elamipretide o placebo. Il farmaco in studio (vale a dire elamipretide o placebo) è stato somministrato quotidianamente tramite iniezione SC utilizzando il sistema di somministrazione di elamipretide durante il periodo di trattamento di 48 settimane. Dopo il completamento del periodo di trattamento di 48 settimane, i soggetti hanno continuato a essere monitorati per la sicurezza durante il periodo di follow-up di 4 settimane ed è stata condotta una visita di follow-up di fine studio (EOS) alla settimana 52.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

176

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, Stati Uniti, 85381
        • Associated Retina Consultants, Ltd.
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85014
        • Retinal Research Institute, LLC
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
        • Retinal Research Institute, LLC
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85021
        • Arizona Retina & Vitreous Consultants
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85254
        • Global Retina Institute
    • California
      • Bakersfield, California, Stati Uniti, 93309
        • California Retina Consultants
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Palm Desert, California, Stati Uniti, 92260
        • Retina Institute of California Medical Group
      • Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93103
        • California Retina Consultants
      • Santa Maria, California, Stati Uniti, 93454
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33143
        • MedEye Associates
      • Palm Beach Gardens, Florida, Stati Uniti, 33418
        • Bascom Palmer Eye Institute
      • Winter Haven, Florida, Stati Uniti, 33880
        • Center for Retina and Macular Disease
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30909
        • Southeast Retina Center, PC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21209
        • The Retina Care Center
      • Hagerstown, Maryland, Stati Uniti, 21740
        • Cumberland Valley Retina Consultants
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01107
        • New England Retina Consultants
    • Michigan
      • Jackson, Michigan, Stati Uniti, 49202
        • Specialty Eye Institute
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Stati Uniti, 07003
        • Retina Center of New Jersey LLC
      • Teaneck, New Jersey, Stati Uniti, 07666
        • New Jersey Retina
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14620
        • Retina Associates of Western New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45202
        • Sterling Research Group
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Oklahoma University Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97221
        • Retina Northwest, P.C
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Stati Uniti, 57701
        • Black Hills Regional Eye Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Tennessee Retina
    • Texas
      • Abilene, Texas, Stati Uniti, 79606
        • Retina Research Institute of Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78705
        • Retina Research Center, PLLC
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Texas Retina Associates
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76102
        • Ophthalmology Associates
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Retina Consultants of Houston, PA
      • Katy, Texas, Stati Uniti, 77494
        • Retina Consultants of Houston
      • McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
        • Valley Retina Institute, PA
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia, Department of Ophthalmology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

51 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti ≥ 55 anni di età con almeno 1 occhio con AMD con GA non centrale come determinato da FAF.

Condizioni oculari: studio dell'occhio

  • GA nell'occhio dello studio alla visita di screening può essere multifocale, ma la lesione e le dimensioni cumulative di GA devono:

    1. essere ≥ 0,05 mm2 e ≤ 10,16 mm2 e
    2. risiedono completamente all'interno dell'immagine FAF 30 o 35 gradi.
    3. deve trovarsi ad almeno 150 μm dal centro foveale con dettagli strutturali della retina esterna conservati
  • Nessuna evidenza di CNV per anamnesi, OCT o FA nell'occhio dello studio.
  • BCVA secondo il punteggio ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) di ≥ 55 lettere (equivalente di Snellen ≥ 20/70) nell'occhio dello studio alla visita di screening e alla visita al basale.
  • LL BCVA secondo il punteggio ETDRS di ≥ 10 lettere nell'occhio dello studio alla visita di screening e alla visita al basale.
  • Deficit LL VA (definito come differenza tra BCVA e LL BCVA) di > 5 lettere nell'occhio dello studio alle visite di screening e al basale.
  • L'altro occhio può avere una delle seguenti condizioni: nessuna AMD, AMD senza GA, AMD con GA, CNV AMD o GA centrale. È consentito il trattamento in corso con terapie anti-angiogeniche nell'altro occhio.
  • Mezzi oculari sufficientemente chiari, adeguata dilatazione pupillare, fissazione per consentire immagini del fondo oculare di qualità e capacità di cooperare sufficientemente per un adeguato test della funzione visiva oftalmica e valutazione anatomica nell'occhio dello studio.

Criteri sistemici e generali

Criteri di esclusione:

Condizioni oculari: studio dell'occhio

  • L'assenza di iper-FAF osservabile ai margini dell'AG nell'occhio dello studio (solo per lesioni ≥ 0,25 mm2)
  • Malattia retinica atrofica di causalità diversa dall'AMD, inclusa la maculopatia correlata alla miopia e le distrofie maculari monogenetiche, inclusa la distrofia a pattern e la malattia di Stargardt ad insorgenza nell'età adulta nell'occhio dello studio.
  • Presenza o diagnosi di AMD essudativa o CNV nell'occhio dello studio.
  • Presenza di occlusione della vena retinica nell'occhio dello studio.
  • Presenza di retinopatia diabetica (una storia di diabete mellito senza retinopatia non è un criterio di esclusione) in entrambi gli occhi.
  • Presenza di emorragia vitreale nell'occhio dello studio.
  • Storia di distacco di retina nell'occhio dello studio.
  • Storia del foro maculare (stadi da 2 a 4) nell'occhio dello studio.
  • Presenza di una membrana epiretinica che provoca la distorsione del contorno retinico nell'occhio dello studio.
  • Presenza di trazione vitreomaculare nell'occhio dello studio.
  • Alla visita di screening, glaucoma avanzato con conseguente rapporto coppa/disco > 0,8 nell'occhio dello studio.
  • Storia di intervento chirurgico di filtrazione del glaucoma o glaucoma non controllato definito come IOP > 22 mmHg al basale nonostante il trattamento anti-glaucoma con o senza colliri antipertensivi topici nell'occhio dello studio OPPURE che attualmente utilizzi > 2 farmaci (nota: i farmaci combinati contano come 2 farmaci) .
  • Presenza di cataratta visivamente significativa O presenza di significativa opacità capsulare posteriore nel contesto della pseudofachia. La cataratta significativa è definita come > +2 sclerosi nucleare in base alla scala sottostante o qualsiasi cataratta sottocapsulare posteriore nell'occhio dello studio. Lo Sponsor, o un suo incaricato, fornirà ai siti di prova una copia delle fotografie standard.
  • Presenza di cheratopatia significativa o qualsiasi altro mezzo o opacità corneale che causerebbe dispersione della luce o altererebbe la funzione visiva, specialmente nelle condizioni LL nell'occhio dello studio.
  • Chirurgia incisionale o laser oculare (compresa la chirurgia della cataratta) nell'occhio dello studio entro 90 giorni prima del giorno 1.
  • Capsulotomia laser Yag nell'occhio dello studio entro 30 giorni prima del giorno 1.
  • Afachia nell'occhio dello studio.
  • - Storia di intervento di vitrectomia, chirurgia sottomaculare o qualsiasi intervento di chirurgia vitreoretinica nell'occhio dello studio.
  • Trattamento precedente con terapia fotodinamica oculare Visudyne® (verteporfina), radioterapia a fasci esterni (per condizioni intraoculari) o termoterapia transpupillare nell'occhio dello studio.
  • Storia di trattamento laser sottosoglia o altre forme di fotobiomodulazione per AMD nell'occhio dello studio.
  • Somministrazione intravitreale del farmaco negli ultimi 60 giorni o 5 emivite del farmaco iniettato, qualunque sia il periodo più lungo (ad esempio, iniezione intravitreale di corticosteroidi, farmaci antiangiogenici o impianto del dispositivo) nell'occhio dello studio.
  • Uso corrente di farmaci noti per essere tossici per il cristallino, la retina o il nervo ottico (ad es. deferoxamina, clorochina/idrossiclorochina [Plaquenil®], tamoxifene, fenotiazine, etambutolo, digossina e aminoglicosidi) dalla visita di screening fino al completamento del processo.

Condizioni oculari... entrambi gli occhi

  • Storia di infezione erpetica in entrambi gli occhi.
  • - Malattia concomitante nell'occhio dello studio o nell'altro occhio di controllo che potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico durante il periodo di studio.
  • Uveite e/o vitrite attiva (traccia di grado o superiore) in entrambi gli occhi.
  • Storia di uveite idiopatica o autoimmune in entrambi gli occhi.
  • Congiuntivite infettiva attiva, cheratite, sclerite o endoftalmite in entrambi gli occhi.

Condizioni sistemiche.

  • Noto per essere immunocompromesso o sottoposto a immunosoppressione sistemica per ≥ 4 settimane consecutive prima dello screening.
  • Qualsiasi malattia o condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di partecipare con successo allo studio o potrebbe confondere i risultati dello studio.

Generale

  • Partecipazione ad altri studi clinici su farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni dall'arruolamento e/o pianificazione della partecipazione a qualsiasi altro studio clinico su farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni dal completamento dello studio.
  • Storia di allergia alla fluoresceina che non è suscettibile di trattamento.
  • Clearance della creatinina ≤ 30 ml/min alla visita di screening (utilizzando la formula Modification of Diet in Renal Disease Study).
  • Incapacità di rispettare le procedure di studio o di follow-up.
  • Incapacità di ottenere fotografie del fondo oculare a colori, FAF e FA di qualità sufficiente per essere analizzate e interpretate.
  • Tumore maligno attivo o qualsiasi altro tumore da cui il soggetto è stato libero dal cancro per <2 anni.
  • Storia di reazione allergica al farmaco sperimentale o a uno qualsiasi dei suoi componenti.
  • Precedente trattamento con Elamipretide.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Elamipretide
Iniezione sottocutanea di 40 mg una volta al giorno di elamipretide utilizzando il sistema di somministrazione di elamipretide per 48 settimane seguita da un periodo di follow-up di 4 settimane.
Prodotto combinato: Elamipretide sottocutaneo attraverso il sistema di rilascio di elamipretide
I soggetti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere elamipretide o placebo attraverso il sistema di somministrazione di elamipretide. I soggetti assumeranno una dose giornaliera fino a 48 settimane.
Altri nomi:
  • MTP-131
  • elampretide
  • Bendavia
Comparatore placebo: Placebo
Iniezione sottocutanea di placebo una volta al giorno utilizzando il sistema di somministrazione di elamipretide per 48 settimane seguita da un periodo di follow-up di 4 settimane.
Prodotto combinato: Placebo sottocutaneo attraverso il sistema di rilascio di elamipretide
I soggetti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere elamipretide o placebo attraverso il sistema di somministrazione di elamipretide. I soggetti assumeranno una dose giornaliera fino a 48 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio LL BCVA rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 4, 8, 12, 24, 36, 48
Variazione del punteggio dell'acuità visiva corretta migliore correzione (LL BCVA) a bassa luminanza dal basale alla valutazione della fine del trattamento (EOT; settimana 48) misurata utilizzando la scala Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). I grafici ETDRS presentano una serie di cinque lettere di uguale difficoltà su ciascuna riga, con spaziatura standardizzata tra lettere e righe; c'è un totale di 14 righe (70 lettere), con la dimensione delle lettere che aumenta ulteriormente geometricamente ed equivalentemente in ogni riga di un fattore di 1,2589 (o 0,1 unità logaritmica), spostandosi verso l'alto nel grafico. Punteggio minimo pari a zero, punteggio massimo pari a 100. Variazione rispetto al basale: un punteggio più negativo è un risultato peggiore, un punteggio più positivo è un risultato migliore. Un punteggio più basso significa che meno lettere sono state lette correttamente (risultato peggiore) e un punteggio più alto significa che più lettere sono state lette correttamente (risultato migliore).
Riferimento e settimane 4, 8, 12, 24, 36, 48
Variazione dell'area GA rispetto al basale entro OCT
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48
Area di atrofia geografica (GA): variazione rispetto al basale misurata mediante tomografia a coerenza ottica (OCT) dal basale alla fine del trattamento (EOT; settimana 48)
Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
LL RA Modifica rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 4,12, 36, 48
Variazione del punteggio Ready Acuity a bassa luminanza (LL RA) dal basale all'EOT (settimana 48). Dimensione di stampa critica media con bassa luminanza nelle settimane 4, 12, 36, 48 misurata dal logaritmo del grafico LogMAR dell'angolo minimo di risoluzione. I punteggi vanno da -0,3 a 1,0, dove un numero più alto indica un'acutezza peggiore/esito peggiore, un numero più basso indica un'acutezza migliore/esito migliore.
Riferimento e settimane 4,12, 36, 48
Variazione della BCVA rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 4, 8, 12, 24, 36, 48
Variazione della migliore acuità visiva corretta (BCVA) rispetto al basale Variazione del punteggio della migliore acuità visiva corretta (BCVA) dal basale alla valutazione di fine trattamento (EOT; settimana 48) misurata utilizzando la scala Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). I grafici ETDRS presentano una serie di cinque lettere di uguale difficoltà su ciascuna riga, con spaziatura standardizzata tra lettere e righe; c'è un totale di 14 righe (70 lettere), con la dimensione delle lettere che aumenta ulteriormente geometricamente ed equivalentemente in ogni riga di un fattore di 1,2589 (o 0,1 unità logaritmica), spostandosi verso l'alto nel grafico. Punteggio minimo pari a zero, punteggio massimo pari a 100. Variazione rispetto al basale: un punteggio più negativo è un risultato peggiore, un punteggio più positivo è un risultato migliore. Un punteggio più basso significa che meno lettere sono state lette correttamente (risultato peggiore) e un punteggio più alto significa che più lettere sono state lette correttamente (risultato migliore).
Riferimento e settimane 4, 8, 12, 24, 36, 48
Area GA misurata dalla variazione dell'autofluorescenza del fondo (FAF) rispetto al basale
Lasso di tempo: Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48
Variazione rispetto al basale dell'area media di atrofia geografica (GA) mediante autofluorescenza del fondo (FAF) alla settimana 24. L'angiografia con fluoresceina (FA) è stata utilizzata per esaminare la circolazione della retina e della coroide utilizzando il colorante fluoresceina e una telecamera specializzata per tracciare il colorante. L'imaging con autofluorescenza del fondo oculare dell'epitelio pigmentato retinico e della retina neurosensoriale è stato eseguito entro 14 giorni dal giorno 0 e ad ogni visita ad eccezione del giorno 0 e del giorno 7. L'atrofia è caratterizzata dalla perdita dell'epitelio pigmentato retinico (RPE), dei fotorecettori sovrastanti e coriocapillare sottostante. Un’area colpita più grande significa un risultato peggiore rispetto ad un’area colpita più piccola.
Riferimento e settimane 12, 24, 36, 48

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale maculare dell'attenuazione totale della zona ellissoidale (EZ) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Variazione rispetto al basale della percentuale maculare dell'attenuazione totale dell'EZ mediante OCT: la settimana 24 e la settimana 48 misurano la perdita di fotorecettori contrassegnata dalla degradazione dell'EZ. Un aumento percentuale inferiore indica un risultato migliore. Un aumento percentuale più elevato significa un risultato peggiore.
Basale, settimana 24 e settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

22 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

14 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

27 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPIAM-202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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