Fase 2/3 undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af PTX-022 i behandling af voksne med Pachyonychia Congenita
28. august 2024 opdateret af: Palvella Therapeutics, Inc.
Et multicenter, firedelt, fase 2/3-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af PTX-022 til behandling af voksne med moderat til svær Pachyonychia Congenita
Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden og effektiviteten af PTX-022, topisk rapamycin, til behandling af voksne med moderat til svær Pachyonychia Congenita.
Denne undersøgelse omfatter fire dele, og hvis en deltager gennemfører alle dele, vil deltageren have modtaget mindst 3 måneders PTX-022 behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
73
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
- Yale University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33144
- International Dermatology Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Forenede Stater, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19103
- Paddington Testing Co.
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
- University of Utah
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne patienter, 18 år eller ældre
- Diagnosticeret Pachyonychia Congenita (PC), genetisk bekræftet
- Moderat til svær pc
- Kan og er villig til at overholde alle protokol-påkrævede aktiviteter
- Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Enhver væsentlig samtidig tilstand (herunder involvering af ankelens underordnede), som kan påvirke deltagelse negativt.
- Eventuelle tilsigtede ændringer i patientens daglige aktiviteter (associeret med at stå, gå og holde balancen), som ikke skyldes en forbedring af patientens tilstand på grund af behandlingen.
- Patienter vurderet af investigator som uvillige eller ude af stand til at forblive i overensstemmelse med alle tests og procedurer, herunder overholdelse af undersøgelsesmedicinadministration og andre protokolkrævede aktiviteter.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Open label periode
|
PTX-022 QTORIN
|
|
Placebo komparator: Randomiseret periode - Dosering A
|
Placebo aktuelt
|
|
Eksperimentel: Randomiseret periode - Dosering B
|
PTX-022 QTORIN
Placebo aktuelt
|
|
Eksperimentel: Randomiseret periode - Dosering C
|
PTX-022 QTORIN
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Patient Global Assessment of Activities Scale
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Smerter, når det er værst, vurderet ved numerisk vurderingsskala
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Kliniker Global Impression of Change Scale
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Antal trin taget som vurderet af aktivitetsmonitor
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Ledende efterforsker: David Hansen, MD, University of Utah
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. september 2020
Studieafslutning (Faktiske)
19. oktober 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. april 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. april 2019
Først opslået (Faktiske)
18. april 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. august 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. august 2024
Sidst verificeret
1. august 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PALV-02
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .