Fase 2/3-studie som evaluerer sikkerheten og effekten av PTX-022 i behandling av voksne med Pachyonychia Congenita
28. august 2024 oppdatert av: Palvella Therapeutics, Inc.
En multisenter, firedelt, fase 2/3-studie som evaluerer sikkerheten og effekten av PTX-022 ved behandling av voksne med moderat til alvorlig Pachyonychia Congenita
Denne studien evaluerer sikkerheten og effekten av PTX-022, topisk rapamycin, ved behandling av voksne med moderat til alvorlig Pachyonychia Congenita.
Denne studien inkluderer fire deler, og hvis en deltaker fullfører alle delene, vil deltakeren ha mottatt minst 3 måneders PTX-022-behandling.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
73
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Yale University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33144
- International Dermatology Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Forente stater, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19103
- Paddington Testing Co.
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forente stater, 84107
- University of Utah
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne pasienter, 18 år eller eldre
- Diagnostisert Pachyonychia Congenita (PC), genetisk bekreftet
- Moderat til alvorlig PC
- Evne og villig til å overholde alle protokollpåkrevde aktiviteter
- Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Enhver betydelig samtidig tilstand (inkludert involvering av underordnet ankel) som kan påvirke deltakelsen negativt.
- Eventuelle tilsiktede endringer i pasientens daglige aktiviteter (knyttet til å stå, gå og holde balanse), ikke som følge av en bedring av pasientens tilstand på grunn av behandling.
- Pasienten anses av etterforskeren som uvillig eller ute av stand til å forbli i samsvar med alle tester og prosedyrer, inkludert overholdelse av studielegemiddeladministrasjon og andre protokollpåkrevde aktiviteter.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Åpen etikettperiode
|
PTX-022 QTORIN
|
|
Placebo komparator: Randomisert periode - Dosering A
|
Placebo aktuelt
|
|
Eksperimentell: Randomisert periode - Dosering B
|
PTX-022 QTORIN
Placebo aktuelt
|
|
Eksperimentell: Randomisert periode - Dosering C
|
PTX-022 QTORIN
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Patient Global Assessment of Activities Scale
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Smerter på sitt verste, vurdert av numerisk vurderingsskala
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Kliniker Global Impression of Change Scale
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
Antall trinn tatt som vurdert av aktivitetsovervåker
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Hovedetterforsker: David Hansen, MD, University of Utah
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2019
Primær fullføring (Faktiske)
19. september 2020
Studiet fullført (Faktiske)
19. oktober 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. april 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2019
Først lagt ut (Faktiske)
18. april 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. august 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2024
Sist bekreftet
1. august 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PALV-02
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .