Badanie fazy 2/3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PTX-022 w leczeniu osób dorosłych z wrodzoną pachyonychią
28 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Palvella Therapeutics, Inc.
Wieloośrodkowe, czteroczęściowe badanie fazy 2/3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PTX-022 w leczeniu osób dorosłych z wrodzoną pachyonychią o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego
Niniejsze badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność PTX-022, miejscowej rapamycyny, w leczeniu dorosłych z umiarkowaną do ciężkiej Pachyonychia Congenita.
To badanie składa się z czterech części, a jeśli uczestnik ukończy wszystkie części, otrzyma co najmniej 3-miesięczne leczenie PTX-022.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
73
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Yale University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33144
- International Dermatology Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19103
- Paddington Testing Co.
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
- University of Utah
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli pacjenci w wieku 18 lat lub starsi
- Zdiagnozowana Pachyonychia Congenita (PC), potwierdzona genetycznie
- Umiarkowany do ciężkiego PC
- Zdolny i chętny do przestrzegania wszystkich czynności wymaganych protokołem
- Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Każdy istotny stan współistniejący (w tym obejmujący dolną część kostki), który mógłby niekorzystnie wpłynąć na uczestnictwo.
- Wszelkie zamierzone zmiany w codziennych czynnościach pacjenta (związane ze staniem, chodzeniem i utrzymywaniem równowagi), nie wynikające z poprawy stanu pacjenta w wyniku leczenia.
- Pacjent uznany przez badacza za niechętnego lub niezdolnego do przestrzegania wszystkich testów i procedur, w tym przestrzegania zasad podawania badanego leku i innych czynności wymaganych w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Okres otwartej etykiety
|
PTX-022 QTORIN
|
|
Komparator placebo: Randomizowany okres — Dawkowanie A
|
Miejscowe placebo
|
|
Eksperymentalny: Randomizowany okres — dawkowanie B
|
PTX-022 QTORIN
Miejscowe placebo
|
|
Eksperymentalny: Randomizowany okres — Dawkowanie C
|
PTX-022 QTORIN
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Skala Globalnej Oceny Aktywności Pacjenta
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Najgorszy ból oceniany za pomocą numerycznej skali ocen
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Skala Globalnego Wrażenia Zmian Klinicysty
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
Liczba wykonanych kroków według oceny monitora aktywności
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Główny śledczy: David Hansen, MD, University of Utah
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 września 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 października 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 kwietnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 kwietnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 sierpnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PALV-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .