Исследование фазы 2/3 по оценке безопасности и эффективности PTX-022 при лечении взрослых с врожденной пахионихией
28 августа 2024 г. обновлено: Palvella Therapeutics, Inc.
Многоцентровое исследование фазы 2/3, состоящее из четырех частей, по оценке безопасности и эффективности PTX-022 при лечении взрослых с врожденной пахионихией от умеренной до тяжелой степени
В этом исследовании оценивается безопасность и эффективность местного рапамицина PTX-022 при лечении взрослых с врожденной пахионихией средней и тяжелой степени.
Это исследование включает четыре части, и если участник завершает все части, участник получит как минимум 3-месячное лечение PTX-022.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
73
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
- Yale University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33144
- International Dermatology Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Соединенные Штаты, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19103
- Paddington Testing Co.
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
- University of Utah
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Взрослые пациенты, 18 лет и старше
- Диагностированная врожденная пахионихия (ПК), генетически подтвержденная
- ПК от умеренной до тяжелой степени
- Способен и желает соблюдать все действия, требуемые протоколом
- Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Любое серьезное сопутствующее заболевание (в том числе затрагивающее нижнюю часть лодыжки), которое может неблагоприятно повлиять на участие.
- Любые преднамеренные изменения в повседневной деятельности пациента (связанные со стоянием, ходьбой и сохранением равновесия), не являющиеся следствием улучшения состояния пациента вследствие лечения.
- Исследователь считает, что пациент не желает или не может соблюдать все тесты и процедуры, включая соблюдение режима приема исследуемого препарата и других действий, предусмотренных протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Период открытой этикетки
|
PTX-022 КТОРИН
|
|
Плацебо Компаратор: Рандомизированный период - Дозировка А
|
Плацебо актуальные
|
|
Экспериментальный: Рандомизированный период - дозировка B
|
PTX-022 КТОРИН
Плацебо актуальные
|
|
Экспериментальный: Рандомизированный период - Дозировка C
|
PTX-022 КТОРИН
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Шкала общей оценки деятельности пациента
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Боль в самом худшем состоянии, оцениваемая по числовой оценочной шкале
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
Шкала глобального впечатления об изменениях у клинициста
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
Количество пройденных шагов по оценке монитора активности
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Главный следователь: David Hansen, MD, University of Utah
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
19 сентября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 октября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 апреля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 апреля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 апреля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 августа 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PALV-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .