Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2/3 hodnotící bezpečnost a účinnost PTX-022 při léčbě dospělých s Pachyonychia Congenita

18. srpna 2020 aktualizováno: Palvella Therapeutics, Inc.

Multicentrická čtyřdílná studie fáze 2/3 hodnotící bezpečnost a účinnost PTX-022 při léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou pachyonychia congenita

Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost PTX-022, topického rapamycinu, při léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou Pachyonychia Congenita.

Tato studie zahrnuje čtyři části, a pokud účastník dokončí všechny části, bude mít za sebou alespoň 3 měsíce léčby PTX-022.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

73

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33144
        • International Dermatology Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Spojené státy, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19103
        • Paddington Testing Co.
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti, 18 let nebo starší
  • Diagnostikována Pachyonychia Congenita (PC), geneticky potvrzena
  • Střední až těžká PC
  • Schopný a ochotný dodržovat všechny činnosti vyžadované protokolem
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli významný souběžný stav (včetně postižení dolní části kotníku), který by mohl nepříznivě ovlivnit účast.
  • Jakékoli záměrné změny v každodenních činnostech pacienta (spojené se stáním, chůzí a udržováním rovnováhy), nevyplývající ze zlepšení stavu pacienta v důsledku léčby.
  • Pacient je považován zkoušejícím za neochotného nebo neschopného dodržovat všechny testy a postupy, včetně dodržování podávání studovaného léku a dalších činností vyžadovaných protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřené období štítku
Lék: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Komparátor placeba: Náhodné období - Dávkování A
Lék: Placebo
Placebo aktuální
Experimentální: Náhodné období - Dávkování B
Lék: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Lék: Placebo
Placebo aktuální
Experimentální: Náhodné období - Dávkování C
Lék: PTX-022
PTX-022 QTORIN

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra globálního hodnocení aktivit pacienta
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nejhorší bolest podle numerické hodnotící stupnice
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Klinická škála globálního dojmu změny
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Počet provedených kroků podle hodnocení monitoru aktivity
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Palvella Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Vrchní vyšetřovatel: David Hansen, MD, University of Utah

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PALV-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PTX-022

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit