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Estudio de fase 2/3 que evalúa la seguridad y eficacia de PTX-022 en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita

18 de agosto de 2020 actualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.

Un estudio multicéntrico, de cuatro partes, de fase 2/3 que evalúa la seguridad y la eficacia de PTX-022 en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita de moderada a grave

Este estudio evalúa la seguridad y eficacia de PTX-022, rapamicina tópica, en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita de moderada a grave.

Este estudio incluye cuatro partes, y si un participante completa todas las partes, el participante habrá recibido al menos 3 meses de tratamiento con PTX-022.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

73

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33144
        • International Dermatology Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Paddington Testing Co.
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes adultos, mayores de 18 años
  • Paquioniquia congénita (PC) diagnosticada, confirmada genéticamente
  • PC moderado a severo
  • Capaz y dispuesto a cumplir con todas las actividades requeridas por el protocolo
  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Cualquier condición concurrente significativa (incluida la afectación de la parte inferior del tobillo) que podría afectar negativamente a la participación.
  • Cualquier cambio intencional en las actividades diarias del paciente (asociadas con estar de pie, caminar y mantener el equilibrio), que no resulten de una mejora en la condición del paciente debido al tratamiento.
  • El investigador considera que el paciente no quiere o no puede seguir cumpliendo con todas las pruebas y procedimientos, incluida la adherencia a la administración del fármaco del estudio y otras actividades requeridas por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Período de etiqueta abierta
Droga: PTX-022
PTX-022 QTORÍN
Comparador de placebos: Período aleatorizado - Dosificación A
Droga: Placebo
Placebo tópico
Experimental: Período aleatorizado - Dosificación B
Droga: PTX-022
PTX-022 QTORÍN
Droga: Placebo
Placebo tópico
Experimental: Período aleatorizado - Dosificación C
Droga: PTX-022
PTX-022 QTORÍN

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Escala de Evaluación Global de Actividades del Paciente
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Dolor en su peor momento según la escala de calificación numérica
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Escala de impresión global de cambio del médico
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Número de pasos dados evaluados por el monitor de actividad
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Palvella Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Investigador principal: David Hansen, MD, University of Utah

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

1 de agosto de 2020

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de octubre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PALV-02

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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