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Studio di fase 2/3 che valuta la sicurezza e l'efficacia di PTX-022 nel trattamento di adulti affetti da pachionichia congenita

18 agosto 2020 aggiornato da: Palvella Therapeutics, Inc.

Uno studio multicentrico, in quattro parti, di fase 2/3 che valuta la sicurezza e l'efficacia di PTX-022 nel trattamento di adulti con pachionichia congenita da moderata a grave

Questo studio valuta la sicurezza e l'efficacia di PTX-022, rapamicina topica, nel trattamento di adulti con Pachyonychia Congenita da moderata a grave.

Questo studio comprende quattro parti e, se un partecipante completa tutte le parti, il partecipante avrà ricevuto almeno 3 mesi di trattamento PTX-022.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

73

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33144
        • International Dermatology Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Stati Uniti, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19103
        • Paddington Testing Co.
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • University Of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti, di età pari o superiore a 18 anni
  • Pachyonychia Congenita (PC) diagnosticata, geneticamente confermata
  • PC da moderato a grave
  • In grado e disposto a rispettare tutte le attività richieste dal protocollo
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione simultanea significativa (incluso il coinvolgimento della parte inferiore della caviglia) che potrebbe influire negativamente sulla partecipazione.
  • Eventuali cambiamenti intenzionali nelle attività quotidiane del paziente (associati a stare in piedi, camminare e mantenere l'equilibrio), non risultanti da un miglioramento delle condizioni del paziente dovuto al trattamento.
  • Paziente ritenuto dallo sperimentatore riluttante o incapace di rimanere conforme a tutti i test e le procedure, inclusa l'adesione alla somministrazione del farmaco in studio e altre attività richieste dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo di etichetta aperta
Droga: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Comparatore placebo: Periodo randomizzato - Dosaggio A
Droga: Placebo
Placebo topico
Sperimentale: Periodo randomizzato - Dosaggio B
Droga: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Droga: Placebo
Placebo topico
Sperimentale: Periodo randomizzato - Dosaggio C
Droga: PTX-022
PTX-022 QTORIN

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Scala di valutazione globale delle attività del paziente
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dolore al suo peggio come valutato dalla scala di valutazione numerica
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Scala dell'impressione globale del cambiamento del medico
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Numero di passaggi eseguiti come valutato dal monitor dell'attività
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Investigatore principale: David Hansen, MD, University Of Utah

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 agosto 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PALV-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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