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Estudo de fase 2/3 avaliando a segurança e a eficácia do PTX-022 no tratamento de adultos com paquioníquia congênita

18 de agosto de 2020 atualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.

Um estudo multicêntrico, de quatro partes, fase 2/3 avaliando a segurança e a eficácia do PTX-022 no tratamento de adultos com paquioníquia congênita moderada a grave

Este estudo avalia a segurança e eficácia de PTX-022, rapamicina tópica, no tratamento de adultos com paquioníquia congênita moderada a grave.

Este estudo inclui quatro partes e, se um participante concluir todas as partes, terá recebido pelo menos 3 meses de tratamento PTX-022.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

73

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33144
        • International Dermatology Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
        • Paddington Testing Co.
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes adultos, com 18 anos ou mais
  • Diagnosticada Paquioníquia Congênita (PC), geneticamente confirmada
  • PC moderado a grave
  • Capaz e disposto a cumprir todas as atividades exigidas pelo protocolo
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  • Qualquer condição concomitante significativa (incluindo envolvendo a parte inferior do tornozelo) que possa afetar adversamente a participação.
  • Quaisquer alterações intencionais nas atividades diárias do paciente (associadas a ficar de pé, andar e manter o equilíbrio), não resultantes de uma melhora na condição do paciente devido ao tratamento.
  • Paciente considerado pelo investigador como relutante ou incapaz de cumprir todos os testes e procedimentos, incluindo a adesão à administração do medicamento do estudo e outras atividades exigidas pelo protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Período de rótulo aberto
Medicamento: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Comparador de Placebo: Período randomizado - Dosagem A
Medicamento: Placebo
Placebo tópico
Experimental: Período randomizado - Dosagem B
Medicamento: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Medicamento: Placebo
Placebo tópico
Experimental: Período randomizado - Dosagem C
Medicamento: PTX-022
PTX-022 QTORIN

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Escala de Avaliação Global de Atividades do Paciente
Prazo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Dor no seu pior, conforme avaliado pela escala de classificação numérica
Prazo: 6 meses
6 meses
Escala de Impressão Global de Mudança do Clínico
Prazo: 6 meses
6 meses
Número de passos dados conforme avaliado pelo monitor de atividade
Prazo: 6 meses
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Palvella Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Investigador principal: David Hansen, MD, University of Utah

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2019

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

18 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PALV-02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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