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Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PTX-022 bei der Behandlung von Erwachsenen mit Pachyonychia Congenita

18. August 2020 aktualisiert von: Palvella Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische, vierteilige Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PTX-022 bei der Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Pachyonychia Congenita

Diese Studie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit von PTX-022, topisches Rapamycin, bei der Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Pachyonychia Congenita.

Diese Studie umfasst vier Teile, und wenn ein Teilnehmer alle Teile abschließt, hat der Teilnehmer mindestens 3 Monate lang eine Behandlung mit PTX-022 erhalten.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

73

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85053
        • Arizona Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33144
        • International Dermatology Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19103
        • Paddington Testing Co.
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten ab 18 Jahren
  • Diagnostiziert Pachyonychia Congenita (PC), genetisch bestätigt
  • Moderater bis schwerer PC
  • In der Lage und bereit, alle vom Protokoll geforderten Aktivitäten einzuhalten
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Jede signifikante gleichzeitige Erkrankung (einschließlich der Unterkante des Knöchels), die die Teilnahme beeinträchtigen könnte.
  • Alle absichtlichen Änderungen der täglichen Aktivitäten des Patienten (in Verbindung mit Stehen, Gehen und Gleichgewicht halten), die nicht aus einer Verbesserung des Zustands des Patienten aufgrund der Behandlung resultieren.
  • Patienten, die vom Prüfarzt als nicht willens oder nicht in der Lage angesehen werden, alle Tests und Verfahren einzuhalten, einschließlich der Einhaltung der Studienmedikamentenverabreichung und anderer im Protokoll erforderlicher Aktivitäten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Zeitraum
Arzneimittel: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Placebo-Komparator: Randomisierter Zeitraum – Dosierung A
Arzneimittel: Placebo
Placebo aktuell
Experimental: Randomisierter Zeitraum – Dosierung B
Arzneimittel: PTX-022
PTX-022 QTORIN
Arzneimittel: Placebo
Placebo aktuell
Experimental: Randomisierter Zeitraum – Dosierung C
Arzneimittel: PTX-022
PTX-022 QTORIN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Skala zur globalen Bewertung der Aktivitäten des Patienten
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Schmerz in seiner schlimmsten Form, bewertet anhand einer numerischen Bewertungsskala
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Clinician Global Impression of Change Scale
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Anzahl der Schritte, die vom Aktivitätsmonitor bewertet wurden
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Hauptermittler: David Hansen, MD, University of Utah

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. August 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PALV-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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