Vaiheen 2/3 tutkimus, jossa arvioitiin PTX-022:n turvallisuutta ja tehokkuutta pachyonychia congenitaa sairastavien aikuisten hoidossa
keskiviikko 28. elokuuta 2024 päivittänyt: Palvella Therapeutics, Inc.
Monikeskus, neliosainen, vaiheen 2/3 tutkimus, jossa arvioidaan PTX-022:n turvallisuutta ja tehoa aikuisten hoidossa, jolla on keskivaikea tai vaikea synnynnäinen pachyonychia
Tässä tutkimuksessa arvioidaan PTX-022:n, paikallisesti käytettävän rapamysiinin, turvallisuutta ja tehoa keskivaikean tai vaikean Pachyonychia Congenitan hoidossa aikuisilla.
Tämä tutkimus sisältää neljä osaa, ja jos osallistuja suorittaa kaikki osat, osallistuja on saanut vähintään 3 kuukauden PTX-022-hoidon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Yale University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33144
- International Dermatology Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Yhdysvallat, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19103
- Paddington Testing Co.
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat, 18 vuotta tai vanhemmat
- Diagnosoitu Pachyonychia Congenita (PC), geneettisesti vahvistettu
- Keskitaso tai vaikea PC
- Pystyy ja haluaa noudattaa kaikkia protokollan edellyttämiä toimintoja
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa merkittävä samanaikainen sairaus (mukaan lukien nilkan alaosan sairaus), joka voi vaikuttaa haitallisesti osallistumiseen.
- Kaikki tarkoitukselliset muutokset potilaan päivittäisessä toiminnassa (seisomiseen, kävelyyn ja tasapainon säilyttämiseen liittyvät), jotka eivät johdu potilaan tilan paranemisesta hoidon seurauksena.
- Tutkija katsoo, että potilas ei halua tai ei pysty noudattamaan kaikkia testejä ja toimenpiteitä, mukaan lukien tutkimuslääkkeen annon noudattaminen ja muut protokollan edellyttämät toimet.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin etikettikausi
|
PTX-022 QTORIN
|
|
Placebo Comparator: Satunnaistettu ajanjakso - annostelu A
|
Placebo ajankohtainen
|
|
Kokeellinen: Satunnaistettu ajanjakso - annostus B
|
PTX-022 QTORIN
Placebo ajankohtainen
|
|
Kokeellinen: Satunnaistettu ajanjakso - annostelu C
|
PTX-022 QTORIN
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden globaali aktiivisuuden arviointiasteikko
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kipu pahimmillaan numeerisella luokitusasteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Kliinikko Global Impression of Change Scale
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Otettujen vaiheiden määrä aktiivisuusmonitorin arvioimana
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Päätutkija: David Hansen, MD, University of Utah
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 19. syyskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. lokakuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 2. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 18. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PALV-02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .