Fase 2/3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PTX-022 bij de behandeling van volwassenen met Pachyonychia Congenita
28 augustus 2024 bijgewerkt door: Palvella Therapeutics, Inc.
Een multicenter, vierdelig, fase 2/3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PTX-022 bij de behandeling van volwassenen met matige tot ernstige pachyonychia congenita
Deze studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van PTX-022, topisch rapamycine, bij de behandeling van volwassenen met matige tot ernstige Pachyonychia Congenita.
Deze studie omvat vier delen en als een deelnemer alle delen voltooit, heeft de deelnemer ten minste 3 maanden PTX-022-behandeling gekregen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
73
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85053
- Arizona Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
- Yale University
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33144
- International Dermatology Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Verenigde Staten, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19103
- Paddington Testing Co.
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
- University of Utah
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen patiënten, 18 jaar of ouder
- Gediagnosticeerd Pachyonychia Congenita (PC), genetisch bevestigd
- Matige tot zware pc
- In staat en bereid om te voldoen aan alle protocol-vereiste activiteiten
- Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- Elke significante gelijktijdige aandoening (waaronder betrokkenheid van de inferieure van de enkel) die de deelname negatief kan beïnvloeden.
- Alle opzettelijke veranderingen in de dagelijkse activiteiten van de patiënt (in verband met staan, lopen en evenwicht bewaren), die niet het gevolg zijn van een verbetering van de toestand van de patiënt als gevolg van de behandeling.
- Patiënt die door de onderzoeker wordt beschouwd als niet bereid of niet in staat om te blijven voldoen aan alle tests en procedures, inclusief het naleven van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en andere activiteiten die in het protocol vereist zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Open label-periode
|
PTX-022 QTORIN
|
|
Placebo-vergelijker: Gerandomiseerde periode - Dosering A
|
Placebo actueel
|
|
Experimenteel: Gerandomiseerde periode - Dosering B
|
PTX-022 QTORIN
Placebo actueel
|
|
Experimenteel: Gerandomiseerde periode - Dosering C
|
PTX-022 QTORIN
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Patiënt Global Assessment of Activities Scale
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Pijn op zijn ergst zoals beoordeeld door een numerieke beoordelingsschaal
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
Clinicus Global Impression of Change Scale
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
Aantal genomen stappen zoals beoordeeld door activiteitenmonitor
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Hoofdonderzoeker: David Hansen, MD, University of Utah
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 april 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 september 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
19 oktober 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 april 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 april 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 april 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 augustus 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 augustus 2024
Laatst geverifieerd
1 augustus 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PALV-02
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .