评估 PTX-022 治疗成人先天性厚甲症的安全性和有效性的 2/3 期研究
2020年8月18日 更新者：Palvella Therapeutics, Inc.
一项评估 PTX-022 治疗成人中度至重度先天性厚甲症的安全性和有效性的多中心、四部分、2/3 期研究
本研究评估了外用雷帕霉素 PTX-022 治疗成人中度至重度先天性厚甲症的安全性和有效性。
本研究包括四个部分，如果参与者完成所有部分，则参与者将接受至少 3 个月的 PTX-022 治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
73
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85053
- Arizona Research Center
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-
California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
-
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06519
- Yale University
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33144
- International Dermatology Research
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
-
-
Minnesota
-
Fridley、Minnesota、美国、55432
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19103
- Paddington Testing Co.
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-
Utah
-
Murray、Utah、美国、84107
- University of Utah
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 岁或以上的成年患者
- 诊断为先天性厚甲症 (PC)，经基因证实
- 中度至重度 PC
- 能够并愿意遵守协议要求的所有活动
- 愿意并能够提供书面知情同意书
排除标准：
- 可能对参与产生不利影响的任何重大并发情况（包括涉及脚踝以下）。
- 患者日常活动（与站立、行走和保持平衡相关）的任何故意改变，并非因治疗导致患者状况改善所致。
- 研究者认为患者不愿意或不能遵守所有测试和程序，包括遵守研究药物管理和其他协议要求的活动。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：开标期
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PTX-022 QTORIN
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安慰剂比较：随机期 - 剂量 A
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安慰剂外用
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实验性的：随机期 - 剂量 B
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PTX-022 QTORIN
安慰剂外用
|
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实验性的：随机期 - 剂量 C
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PTX-022 QTORIN
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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患者整体活动评估量表
大体时间：6个月
|
6个月
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过数字评分量表评估最严重的疼痛
大体时间：6个月
|
6个月
|
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临床医生总体印象变化量表
大体时间：6个月
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6个月
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活动监视器评估的步数
大体时间：6个月
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joyce Teng, MD、Stanford University
- 首席研究员：David Hansen, MD、University of Utah
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年4月1日
初级完成 (预期的)
2020年8月1日
研究完成 (预期的)
2020年10月1日
研究注册日期
首次提交
2019年4月2日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月15日
首次发布 (实际的)
2019年4月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月18日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
PTX-022的临床试验
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Palvella Therapeutics, Inc.招聘中
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Beijing InnoCare Pharma Tech Co., Ltd.主动，不招人