Klinisk prognose og progression af myasthenia gravis-patienter
19. august 2021 opdateret af: Da, Yuwei, M.D.
Prospektivt observationsforsøg for at evaluere klinisk prognose og risikofaktorerne for progression for patienter med myasthenia gravis
Denne undersøgelse indsamler de kliniske data fra myasthenia gravis (MG) patienter, vurderer resultater og bivirkninger af forskellige behandlingsregimer og søger efter risikofaktorer for konvertering til generaliseret MG.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter, observationelt kohorteforsøg i den virkelige verden, der rekrutterer MG-patienter fra neurologiske afdelinger på 6 hospitaler i forskellige regioner i Kina.
Kliniske manifestationer, laboratorietestresultater, brystbilleddannelse og historie med thymektomi registreres.
Patienter vil blive klassificeret efter klinisk manifestation samt antistofstatus, og behandlingsregimer bestemmes i henhold til lægens vurdering og patienternes præferencer.
Patienterne følges prospektivt regelmæssigt for at vurdere resultaterne af behandlinger og overvåge eventuelle bivirkninger.
Perifere blodprøver indsamles årligt.
Patienternes kliniske journaler uploades til en online database.
Efterforskerne planlægger at rekruttere en endelig prøve på 2000 patienter til analyse.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
2000
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100053
- Rekruttering
- Xuan Wu Hospital, Capital Medical University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
15 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter med Myasthenia Gravis
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder >14.
Klinisk diagnose af MG med understøttende beviser:
- utvetydigt klinisk respons på pyridostigmin
- positiv antistoftest
- fald > 10 % i undersøgelse af gentagne nervestimuleringer (RNS).
- Vilje til prøveindsamling, billeddiagnostik og andre sygdomsrelaterede undersøgelser og vurderinger.
- Patienter med informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse bortset fra MG, der kan forårsage svaghed eller træthed.
- Alder ≤14 år.
- Alvorlig angst, depression eller skizofreni.
- Kognitiv svækkelse eller mini-mental tilstandsundersøgelse (MMSE) score ≤24.
- Alvorlig systemisk sygdom med en forventet levetid på mindre end 4 år.
- Manglende vilje til at give samtykke til indsamling af biologiske prøver.
- Manglende evne til at give informeret samtykke.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Okulær MG
Patienter med autoimmun MG, hvis symptomer er begrænset til ekstraokulære muskler
|
Behandlingsregimer bestemmes i henhold til lægens vurdering og patienters præferencer.
Andre navne:
|
|
Generaliseret MG
Patienter lider ikke kun af ekstraokulær muskelsvaghed, men også af svaghed i lemmer, bulbar symptomer eller endda respirationssvigt
|
Behandlingsregimer bestemmes i henhold til lægens vurdering og patienters præferencer.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Konverteringsrater fra okulær til generaliseret MG ved sidste besøg og risikofaktorer.
Tidsramme: Baseline, 48 måneder
|
Okulære MG-patienter følges op for at bestemme forholdet mellem konvertering og generaliseret sygdom ved slutningen af opfølgningen.
De kliniske optegnelser vil blive analyseret retrospektivt for at søge efter risikofaktorer for fremskridt.
|
Baseline, 48 måneder
|
|
Ændring i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score fra baseline til 48 måneder.
Tidsramme: Baseline, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
|
QMG er en skala med 13 punkter, som måler okulær funktion, bulbar funktion, lemmerfunktion og åndedrætsfunktion.
Den samlede score spænder fra 0 (ingen myasteniske fund) til 39 (maksimale myasteniske underskud) opnået ved at summere svarene på hvert enkelt punkt (Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3).
|
Baseline, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
|
|
Ændring i MG-specifik Activities of Daily Living-skala (MG-ADL).
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder, 42 måneder, 48 måneder
|
MG-ADL er en 8-emne skala til vurdering af symptomer på myasthenia gravis-patienter opnået ved at summere svarene på hvert enkelt punkt (karakterer: 0,1,2,3).
Scoren går fra 0 til 24.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder, 42 måneder, 48 måneder
|
|
Andelen af patienter, der når minimale manifestationer (MM) eller bedre.
Tidsramme: 48 måneder
|
Patienters kliniske status vurderes og kategoriseres i henhold til Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) postintervention status (PIS).
MM eller bedre omfatter Minimal Manifestation (MM), Farmakologisk Remission (PR) eller Complete Remission (CR).
|
48 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af patienter med behandlingsrelaterede bivirkninger.
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
|
Behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er) evalueres hos patienter med forskellige regimer.
|
3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
|
|
Ændringer i titere af MG-antistoffer.
Tidsramme: Baseline, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
|
MG-antistoffer påvises ved indskrivning, og titrene af antistoffer vil blive overvåget årligt.
|
Baseline, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: yuwei Da, M.D., Xuan Wu Hospital, Capital Medical University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
8. februar 2017
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
1. juni 2023
Studieafslutning (FORVENTET)
31. december 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. september 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. september 2019
Først opslået (FAKTISKE)
24. september 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
23. august 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. august 2021
Sidst verificeret
1. august 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer
- Autoimmune sygdomme i nervesystemet
- Autoimmune sygdomme
- Neoplasmer efter sted
- Neurologiske manifestationer
- Muskuloskeletale sygdomme
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Neuromuskulære manifestationer
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Neuromuskulære Junction-sygdomme
- Muskelsvaghed
- Myasthenia gravis
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infektionsmidler
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Kolinerge midler
- Nukleinsyresyntesehæmmere
- Enzymhæmmere
- Anti-inflammatoriske midler
- Antirheumatiske midler
- Antimetabolitter, Antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Antineoplastiske midler
- Immunologiske faktorer
- Antiemetika
- Gastrointestinale midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Neuroprotektive midler
- Beskyttelsesagenter
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Dermatologiske midler
- Antibakterielle midler
- Antikonvulsiva
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Reproduktive kontrolmidler
- Antituberkulære midler
- Abortfremkaldende midler, ikke-steroide
- Aborterende midler
- Folinsyreantagonister
- Antibiotika, Antituberkulær
- Calcineurin-hæmmere
- Cholinesterasehæmmere
- Methylprednisolon
- Cyclofosfamid
- Immunoglobuliner
- Immunglobuliner, intravenøst
- Prednison
- Methotrexat
- Azathioprin
- Tacrolimus
- gamma-globuliner
- Rho(D) immunglobulin
- Mycophenolsyre
- Bromider
- Cyclosporin
- Cyclosporiner
- Immunsuppressive midler
- Pyridostigminbromid
Andre undersøgelses-id-numre
- 2017YFC0907705
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .