Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická prognóza a progrese pacientů s myasthenia gravis

19. srpna 2021 aktualizováno: Da, Yuwei, M.D.

Prospektivní observační studie k vyhodnocení klinické prognózy a rizikových faktorů progrese u pacientů s myasthenia gravis

Tato studie shromažďuje klinická data pacientů s myasthenia gravis (MG), hodnotí výsledky a nežádoucí účinky různých léčebných režimů a hledá rizikové faktory konverze na generalizovanou MG.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou observační kohortovou studii v klinickém prostředí v reálném světě, která náboruje pacienty s MG z neurologických oddělení 6 nemocnic v různých oblastech Číny. Zaznamenávají se klinické projevy, výsledky laboratorních testů, zobrazení hrudníku a anamnéza tymektomie. Pacienti budou klasifikováni podle klinického projevu a také podle stavu protilátek a léčebné režimy se stanoví podle úsudku lékaře a preferencí pacientů. Pacienti jsou pravidelně prospektivně sledováni, aby se vyhodnotily výsledky léčby a sledovaly se případné vedlejší účinky. Vzorky periferní krve se odebírají ročně. Klinické záznamy pacientů jsou nahrány do online databáze. Vyšetřovatelé plánují získat pro analýzu konečný vzorek 2000 pacientů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

2000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100053
        • Nábor
        • Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s myasthenia gravis

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk >14.

  2. Klinická diagnóza MG s podpůrnými důkazy:

    1. jednoznačná klinická odpověď na pyridostigmin
    2. pozitivní test na protilátky
    3. pokles >10 % ve studii opakované nervové stimulace (RNS).
  3. Ochota odebírat vzorky, zobrazovací studie a další vyšetření a hodnocení související s nemocí.
  4. Pacienti s informovaným souhlasem.

Kritéria vyloučení:

  1. Historie chronické degenerativní, psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG, která může způsobit slabost nebo únavu.
  2. Věk ≤ 14 let.
  3. Těžká úzkost, deprese nebo schizofrenie.
  4. Skóre kognitivní poruchy nebo mini-mental state exam (MMSE) ≤24.
  5. Závažné systémové onemocnění s předpokládanou délkou života méně než 4 roky.
  6. Neochota souhlasit s odběrem biologických vzorků.
  7. Neschopnost poskytnout informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Oční MG
Pacienti s autoimunitní MG, jejichž symptomy se omezily na extraokulární svaly
Lék: Symptomatická léčba, steroidy, imunosupresiva, výměna plazmy (PE), intravenózní imunoglobulin (IVIg)
Léčebné režimy jsou stanoveny podle úsudku lékaře a preferencí pacientů.
Ostatní jména:
  • Pyridostigmin bromid, prednison, methylprednisolon, azathioprin, takrolimus, cyklosporin A, cyklofosfamid, mykofenolát mofetil, methotrexát
Generalizovaná MG
Pacienti trpí nejen slabostí extraokulárních svalů, ale také slabostí končetin, bulbárními příznaky nebo dokonce respiračním selháním
Lék: Symptomatická léčba, steroidy, imunosupresiva, výměna plazmy (PE), intravenózní imunoglobulin (IVIg)
Léčebné režimy jsou stanoveny podle úsudku lékaře a preferencí pacientů.
Ostatní jména:
  • Pyridostigmin bromid, prednison, methylprednisolon, azathioprin, takrolimus, cyklosporin A, cyklofosfamid, mykofenolát mofetil, methotrexát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra konverze z oční na generalizovanou MG při poslední návštěvě a rizikové faktory.
Časové okno: Výchozí stav, 48 měsíců
Pacienti s oční MG jsou sledováni za účelem stanovení poměru konverze ke generalizovanému onemocnění na konci sledování. Klinické záznamy budou retrospektivně analyzovány za účelem hledání rizikových faktorů progrese.
Výchozí stav, 48 měsíců
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozího stavu do 48 měsíců.
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců
QMG je 13-položková stupnice, která měří oční, bulbární, končetinové a dýchací funkce. Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádné myastenické nálezy) do 39 (maximální myastenické deficity) získané sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3).
Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců
Změna ve škále aktivit každodenního života specifické pro MG (MG-ADL).
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců, 42 měsíců, 48 měsíců
MG-ADL je 8-položková škála pro hodnocení symptomů pacientů s myasthenia gravis získaná sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (stupně: 0,1,2,3). Skóre se pohybuje od 0 do 24.
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců, 36 měsíců, 42 měsíců, 48 měsíců
Podíl pacientů dosahujících minimálních projevů (MM) nebo lepších.
Časové okno: 48 měsíců
Klinický stav pacientů je hodnocen a kategorizován podle postintervenčního stavu (PIS) nadace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM nebo lepší zahrnuje minimální manifestaci (MM), farmakologickou remisi (PR) nebo úplnou remisi (CR).
48 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů s nežádoucími zkušenostmi souvisejícími s léčbou.
Časové okno: 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců
Nežádoucí příhody související s léčbou (AE) jsou hodnoceny u pacientů s různými režimy.
3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců
Změny titrů MG protilátek.
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců
MG protilátky jsou detekovány při zařazení a titry protilátek budou každoročně sledovány.
Výchozí stav, 12 měsíců, 24 měsíců, 36 měsíců, 48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Da, Yuwei, M.D.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: yuwei Da, M.D., Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

8. února 2017

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. června 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

24. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2017YFC0907705

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit