Pronóstico clínico y progresión de pacientes con miastenia grave
19 de agosto de 2021 actualizado por: Da, Yuwei, M.D.
Ensayo observacional prospectivo para evaluar el pronóstico clínico y los factores de riesgo de progresión de los pacientes con miastenia grave
Este estudio recopila datos clínicos de pacientes con miastenia grave (MG), evalúa los resultados y los efectos adversos de diferentes regímenes de tratamiento y busca factores de riesgo de conversión a MG generalizada.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Este es un ensayo de cohorte observacional multicéntrico en el entorno clínico del mundo real que recluta pacientes con MG de los departamentos de neurología de 6 hospitales en diferentes regiones de China.
Se registran las manifestaciones clínicas, los resultados de las pruebas de laboratorio, las imágenes de tórax y los antecedentes de timectomía.
Los pacientes se clasificarán por manifestación clínica, así como por el estado de los anticuerpos, y los regímenes de tratamiento se determinarán según el juicio del médico y las preferencias de los pacientes.
Los pacientes reciben un seguimiento prospectivo regular para evaluar los resultados de los tratamientos y monitorear cualquier efecto secundario.
Las muestras de sangre periférica se recogen anualmente.
Las historias clínicas de los pacientes se cargan en una base de datos en línea.
Los investigadores planean reclutar una muestra final de 2000 pacientes para su análisis.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
2000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100053
- Reclutamiento
- Xuan Wu Hospital, Capital Medical University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
15 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con miastenia grave
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad >14.
Diagnóstico clínico de MG con evidencia de apoyo:
- respuesta clínica inequívoca a la piridostigmina
- prueba de anticuerpos positiva
- disminución >10% en el estudio de estimulación nerviosa repetitiva (RNS) .
- Voluntad para la recolección de muestras, estudios de imágenes y otros exámenes y evaluaciones relacionados con la enfermedad.
- Pacientes con consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de trastornos crónicos degenerativos, psiquiátricos o neurológicos distintos de la MG que pueden producir debilidad o fatiga.
- Edad ≤14 años.
- Ansiedad severa, depresión o esquizofrenia.
- Deterioro cognitivo o puntuación del mini-examen del estado mental (MMSE) ≤24.
- Enfermedad sistémica grave con esperanza de vida inferior a 4 años.
- Falta de voluntad para dar su consentimiento para la recolección de muestras biológicas.
- Incapacidad para proporcionar consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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MG ocular
Pacientes con MG autoinmune cuyos síntomas se limitan a los músculos extraoculares
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Los regímenes de tratamiento se determinan según el juicio del médico y las preferencias de los pacientes.
Otros nombres:
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MG generalizada
Los pacientes no solo sufren debilidad de los músculos extraoculares, sino también debilidad de las extremidades, síntomas bulbares o incluso insuficiencia respiratoria.
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Los regímenes de tratamiento se determinan según el juicio del médico y las preferencias de los pacientes.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasas de conversión de MG ocular a generalizada en la última visita y factores de riesgo.
Periodo de tiempo: Línea de base, 48 meses
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Se realiza un seguimiento de los pacientes con MG ocular para determinar la tasa de conversión a enfermedad generalizada al final del seguimiento.
Las historias clínicas serán analizadas retrospectivamente para buscar factores de riesgo de progresión.
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Línea de base, 48 meses
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Cambio en las puntuaciones cuantitativas de miastenia grave (QMG) desde el inicio hasta los 48 meses.
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 meses
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El QMG es una escala de 13 ítems que mide la función ocular, bulbar, de las extremidades y la función respiratoria.
La puntuación total varía de 0 (sin hallazgos miasténicos) a 39 (déficits miasténicos máximos) obtenida sumando las respuestas a cada elemento individual (Ninguno=0, Leve=1, Moderado=2, Grave=3).
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Línea base, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 meses
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Cambio en la escala de actividades de la vida diaria específicas de MG (MG-ADL).
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses, 36 meses, 42 meses, 48 meses
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La MG-ADL es una escala de 8 elementos para evaluar los síntomas de los pacientes con miastenia grave que se obtiene sumando las respuestas a cada elemento individual (grados: 0,1,2,3).
La puntuación va de 0 a 24.
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Línea base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses, 36 meses, 42 meses, 48 meses
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La proporción de pacientes que alcanzan manifestaciones mínimas (MM) o mejores.
Periodo de tiempo: 48 meses
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Los estados clínicos de los pacientes se evalúan y clasifican según el estado posterior a la intervención (PIS) de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
MM o mejor incluye manifestación mínima (MM), remisión farmacológica (PR) o remisión completa (CR).
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48 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de pacientes con experiencias adversas relacionadas con el tratamiento.
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 meses
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Los eventos adversos (AA) relacionados con el tratamiento se evalúan en pacientes de diferentes regímenes.
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3 meses, 6 meses, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 meses
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Cambios en los títulos de anticuerpos MG.
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 meses
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Los anticuerpos contra MG se detectan en el momento de la inscripción y los títulos de anticuerpos se controlarán anualmente.
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Línea base, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: yuwei Da, M.D., Xuan Wu Hospital, Capital Medical University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
8 de febrero de 2017
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de junio de 2023
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
31 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (ACTUAL)
24 de septiembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
23 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Neoplasias por sitio
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Debilidad muscular
- Miastenia gravis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes colinérgicos
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Agentes neuroprotectores
- Agentes Protectores
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antibacterianos
- Anticonvulsivos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes de control reproductivo
- Agentes antituberculosos
- Agentes abortivos, no esteroideos
- Agentes abortivos
- Antagonistas del ácido fólico
- Antibióticos, Antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Inhibidores de la colinesterasa
- Metilprednisolona
- Ciclofosfamida
- Inmunoglobulinas
- Inmunoglobulinas, Intravenosas
- Prednisona
- Metotrexato
- Azatioprina
- Tacrolimus
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
- Ácido micofenólico
- Bromuros
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
- Agentes inmunosupresores
- Bromuro de piridostigmina
Otros números de identificación del estudio
- 2017YFC0907705
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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