Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk prognose og progresjon av myasthenia gravis-pasienter

19. august 2021 oppdatert av: Da, Yuwei, M.D.

Prospektiv observasjonsstudie for å evaluere klinisk prognose og risikofaktorer for progresjon for pasienter med myasthenia gravis

Denne studien samler inn kliniske data fra pasienter med myasthenia gravis (MG), vurderer utfall og uønskede effekter av ulike behandlingsregimer, og søker etter risikofaktorer for konvertering til generalisert MG.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, observasjonskohortstudie i den virkelige kliniske settingen som rekrutterer MG-pasienter fra nevrologiske avdelinger ved 6 sykehus i forskjellige regioner i Kina. Kliniske manifestasjoner, laboratorietestresultater, brystavbildning og historie med tymektomi registreres. Pasienter vil bli klassifisert etter klinisk manifestasjon samt antistoffstatus, og behandlingsregimer bestemmes i henhold til legens vurdering og preferanser til pasientene. Pasienter følges opp prospektivt regelmessig for å vurdere resultatene av behandlingene og overvåke eventuelle bivirkninger. Perifere blodprøver tas årlig. Pasientenes kliniske journaler lastes opp til en online database. Etterforskerne planlegger å rekruttere et endelig utvalg på 2000 pasienter for analyse.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

2000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100053
        • Rekruttering
        • Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med Myasthenia Gravis

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder >14.

  2. Klinisk diagnose av MG med støttende bevis:

    1. utvetydig klinisk respons på pyridostigmin
    2. positiv antistofftesting
    3. nedgang >10 % i studien med repeterende nervestimuleringer (RNS).
  3. Vilje til prøvetaking, bildediagnostikk og andre sykdomsrelaterte undersøkelser og vurderinger.
  4. Pasienter med informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller nevrologisk lidelse annen enn MG som kan gi svakhet eller tretthet.
  2. Alder ≤14 år.
  3. Alvorlig angst, depresjon eller schizofreni.
  4. Kognitiv svikt eller mini-mental tilstandsundersøkelse (MMSE) score ≤24.
  5. Alvorlig systemisk sykdom med forventet levetid mindre enn 4 år.
  6. Uvilje til å samtykke til innsamling av biologiske prøver.
  7. Manglende evne til å gi informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Okulær MG
Pasienter med autoimmun MG hvis symptomer begrenset til ekstraokulære muskler
Legemiddel: Symptomatisk behandling, steroider, immunsuppressive midler, plasmautveksling (PE), intravenøst ​​immunglobulin (IVIg)
Behandlingsregimer bestemmes i henhold til legens vurdering og pasientenes preferanser.
Andre navn:
  • Pyridostigminbromid, prednison, metylprednisolon, azatioprin, takrolimus, cyklosporin A, cyklofosfamid, mykofenolatmofetil, metotreksat
Generalisert MG
Pasienter lider ikke bare av ekstraokulær muskelsvakhet, men også av svakhet i lemmer, bulbare symptomer eller til og med respirasjonssvikt
Legemiddel: Symptomatisk behandling, steroider, immunsuppressive midler, plasmautveksling (PE), intravenøst ​​immunglobulin (IVIg)
Behandlingsregimer bestemmes i henhold til legens vurdering og pasientenes preferanser.
Andre navn:
  • Pyridostigminbromid, prednison, metylprednisolon, azatioprin, takrolimus, cyklosporin A, cyklofosfamid, mykofenolatmofetil, metotreksat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Konverteringsrater fra okulær til generalisert MG ved siste besøk og risikofaktorer.
Tidsramme: Baseline, 48 måneder
Okulære MG-pasienter følges opp for å bestemme forholdet mellom konvertering og generalisert sykdom ved slutten av oppfølgingen. De kliniske journalene vil bli analysert retrospektivt for å søke etter risikofaktorer for progresjon.
Baseline, 48 måneder
Endring i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score fra baseline til 48 måneder.
Tidsramme: Baseline, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
QMG er en skala med 13 punkter som måler okulær, bulbar, lemfunksjon og respirasjonsfunksjon. Den totale poengsummen varierer fra 0 (ingen myasteniske funn) til 39 (maksimale myasteniske underskudd) oppnådd ved å summere svarene til hvert enkelt element (Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3).
Baseline, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
Endring i MG-spesifikk Activities of Daily Living-skala (MG-ADL).
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder, 42 måneder, 48 måneder
MG-ADL er en 8-elements skala for å vurdere symptomer på myasthenia gravis-pasienter oppnådd ved å summere responsene på hvert enkelt element (karakterer: 0,1,2,3). Poengsummen varierer fra 0 til 24.
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder, 36 måneder, 42 måneder, 48 måneder
Andelen pasienter som oppnår minimale manifestasjoner (MM) eller bedre.
Tidsramme: 48 måneder
Kliniske statuser for pasienter vurderes og kategoriseres i henhold til Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) postintervention status (PIS). MM eller bedre inkluderer minimal manifestasjon (MM), farmakologisk remisjon (PR) eller fullstendig remisjon (CR).
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med behandlingsrelaterte bivirkninger.
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
Behandlingsrelaterte bivirkninger (AE) blir evaluert hos pasienter med forskjellige regimer.
3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
Endringer i titere av MG-antistoffer.
Tidsramme: Baseline, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder
MG-antistoffer påvises ved påmelding og antistofftitrene vil bli overvåket årlig.
Baseline, 12 måneder, 24 måneder, 36 måneder, 48 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Etterforskere

  • Studiestol: yuwei Da, M.D., Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

8. februar 2017

Primær fullføring (FORVENTES)

1. juni 2023

Studiet fullført (FORVENTES)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

24. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

23. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2017YFC0907705

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere