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Prognosi clinica e progressione dei pazienti con miastenia grave

19 agosto 2021 aggiornato da: Da, Yuwei, M.D.

Studio osservazionale prospettico per valutare la prognosi clinica e i fattori di rischio per la progressione nei pazienti affetti da miastenia grave

Questo studio raccoglie i dati clinici dei pazienti con miastenia grave (MG), valuta gli esiti e gli effetti avversi di diversi regimi di trattamento e ricerca i fattori di rischio di conversione alla MG generalizzata.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di coorte osservazionale multicentrico nel contesto clinico del mondo reale che recluta pazienti affetti da MG dai dipartimenti di neurologia di 6 ospedali in diverse regioni della Cina. Vengono registrate le manifestazioni cliniche, i risultati dei test di laboratorio, l'imaging del torace e la storia della timectomia. I pazienti saranno classificati in base alla manifestazione clinica e allo stato anticorpale e i regimi di trattamento saranno determinati in base al giudizio del medico e alle preferenze dei pazienti. I pazienti vengono seguiti regolarmente in modo prospettico per valutare i risultati dei trattamenti e monitorare eventuali effetti collaterali. I campioni di sangue periferico vengono raccolti annualmente. Le cartelle cliniche dei pazienti vengono caricate in un database online. Gli investigatori hanno in programma di reclutare un campione finale di 2000 pazienti per l'analisi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

2000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100053
        • Reclutamento
        • Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

15 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con Miastenia Gravis

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >14.

  2. Diagnosi clinica di MG con prove a sostegno:

    1. risposta clinica inequivocabile alla piridostigmina
    2. test anticorpale positivo
    3. decremento >10% nello studio delle stimolazioni nervose ripetitive (RNS) .
  3. Disponibilità alla raccolta di campioni, allo studio di imaging e ad altri esami e valutazioni relativi alla malattia.
  4. Pazienti con consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi di disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico diverso dalla MG che può produrre debolezza o affaticamento.
  2. Età ≤14 anni.
  3. Ansia grave, depressione o schizofrenia.
  4. Compromissione cognitiva o punteggio MMSE (Mini-Mental State Examination) ≤24.
  5. Grave malattia sistemica con aspettativa di vita inferiore a 4 anni.
  6. Riluttanza ad acconsentire alla raccolta di campioni biologici.
  7. Impossibilità di fornire il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
MG oculare
Pazienti con MG autoimmune i cui sintomi sono limitati ai muscoli extraoculari
Droga: Trattamento sintomatico, Steroidi, Agenti immunosoppressori, Scambio plasmatico (PE), Immunoglobulina endovenosa (IVIg)
I regimi di trattamento sono determinati in base al giudizio del medico e alle preferenze dei pazienti.
Altri nomi:
  • Bromuro di piridostigmina, prednisone, metilprednisolone, azatioprina, tacrolimus, ciclosporina A, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, metotrexato
MG generalizzato
I pazienti non solo soffrono di debolezza dei muscoli extraoculari, ma anche di debolezza degli arti, sintomi bulbari o persino insufficienza respiratoria
Droga: Trattamento sintomatico, Steroidi, Agenti immunosoppressori, Scambio plasmatico (PE), Immunoglobulina endovenosa (IVIg)
I regimi di trattamento sono determinati in base al giudizio del medico e alle preferenze dei pazienti.
Altri nomi:
  • Bromuro di piridostigmina, prednisone, metilprednisolone, azatioprina, tacrolimus, ciclosporina A, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, metotrexato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tassi di conversione da MG oculare a generalizzata all'ultima visita e fattori di rischio.
Lasso di tempo: Basale, 48 mesi
I pazienti con MG oculare vengono seguiti per determinare il rapporto tra conversione e malattia generalizzata alla fine del follow-up. Le cartelle cliniche saranno analizzate retrospettivamente per ricercare fattori di rischio di progressione.
Basale, 48 mesi
Variazione dei punteggi quantitativi della miastenia grave (QMG) dal basale a 48 mesi.
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi, 48 mesi
La QMG è una scala di 13 item che misura la funzione oculare, bulbare, degli arti e respiratoria. Il punteggio totale varia da 0 (nessun riscontro miastenico) a 39 (deficit miastenico massimo) ottenuto sommando le risposte a ogni singolo item (Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2, Grave=3).
Basale, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi, 48 mesi
Modifica della scala delle attività della vita quotidiana specifica per MG (MG-ADL).
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi, 36 mesi, 42 mesi, 48 mesi
La MG-ADL è una scala a 8 item per valutare i sintomi dei pazienti affetti da miastenia grave ottenuta sommando le risposte a ogni singolo item (Gradi: 0,1,2,3). Il punteggio va da 0 a 24.
Basale, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi, 36 mesi, 42 mesi, 48 mesi
La proporzione di pazienti che raggiungono manifestazioni minime (MM) o migliori.
Lasso di tempo: 48 mesi
Gli stati clinici dei pazienti sono valutati e classificati in base allo stato post-intervento (PIS) della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM o migliore include Manifestazione minima (MM), Remissione farmacologica (PR) o Remissione completa (CR).
48 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti con esperienze avverse correlate al trattamento.
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi, 48 mesi
Gli eventi avversi correlati al trattamento (AE) vengono valutati in pazienti con diversi regimi terapeutici.
3 mesi, 6 mesi, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi, 48 mesi
Cambiamenti nei titoli di anticorpi MG.
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi, 48 mesi
Gli anticorpi MG vengono rilevati all'arruolamento e i titoli degli anticorpi saranno monitorati annualmente.
Basale, 12 mesi, 24 mesi, 36 mesi, 48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Investigatori

  • Cattedra di studio: yuwei Da, M.D., Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

8 febbraio 2017

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 giugno 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

24 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

23 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2017YFC0907705

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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