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Prognóstico Clínico e Progressão de Pacientes com Miastenia Gravis

19 de agosto de 2021 atualizado por: Da, Yuwei, M.D.

Ensaio observacional prospectivo para avaliar o prognóstico clínico e os fatores de risco para progressão para pacientes com miastenia grave

Este estudo coleta os dados clínicos de pacientes com miastenia gravis (MG), avalia resultados e efeitos adversos de diferentes regimes de tratamento e procura fatores de risco de conversão para MG generalizada.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de coorte observacional multicêntrico no cenário clínico do mundo real, recrutando pacientes com MG de departamentos de neurologia de 6 hospitais em diferentes regiões da China. Manifestações clínicas, resultados de exames laboratoriais, exames de imagem do tórax e história de timectomia são registrados. Os pacientes serão classificados por manifestação clínica, bem como pelo status de anticorpos, e os regimes de tratamento são determinados de acordo com o julgamento do médico e as preferências dos pacientes. Os pacientes são acompanhados prospectivamente regularmente para avaliar os resultados dos tratamentos e monitorar quaisquer efeitos colaterais. Amostras de sangue periférico são coletadas anualmente. Os registros clínicos dos pacientes são carregados em um banco de dados online. Os investigadores planejam recrutar uma amostra final de 2.000 pacientes para análise.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

2000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100053
        • Recrutamento
        • Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

15 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com Miastenia Gravis

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade > 14.

  2. Diagnóstico clínico de MG com evidências de apoio:

    1. resposta clínica inequívoca à piridostigmina
    2. teste de anticorpo positivo
    3. decréscimo >10% no estudo de estimulação nervosa repetitiva (RNS) .
  3. Disposição para coleta de amostras, estudo de imagem e outros exames e avaliações relacionados à doença.
  4. Pacientes com consentimento informado.

Critério de exclusão:

  1. História de distúrbio crônico degenerativo, psiquiátrico ou neurológico, exceto MG, que pode produzir fraqueza ou fadiga.
  2. Idade ≤14 anos.
  3. Ansiedade severa, depressão ou esquizofrenia.
  4. Comprometimento cognitivo ou pontuação no miniexame do estado mental (MEEM) ≤24.
  5. Doença sistêmica grave com expectativa de vida inferior a 4 anos.
  6. Relutância em consentir a coleta de amostras biológicas.
  7. Incapacidade de fornecer consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Ocular MG
Pacientes com MG autoimune cujos sintomas restritos aos músculos extraoculares
Medicamento: Tratamento sintomático, esteróides, agentes imunossupressores, troca de plasma (PE), imunoglobulina intravenosa (IVIg)
Os regimes de tratamento são determinados de acordo com o julgamento do médico e as preferências dos pacientes.
Outros nomes:
  • Brometo de Piridostigmina, Prednisona, Metilprednisolona, ​​Azatioprina, Tacrolimus, Ciclosporina A, Ciclofosfamida, Micofenolato Mofetil, Metotrexato
MG generalizada
Os pacientes não sofrem apenas de fraqueza dos músculos extraoculares, mas também de fraqueza dos membros, sintomas bulbares ou mesmo insuficiência respiratória
Medicamento: Tratamento sintomático, esteróides, agentes imunossupressores, troca de plasma (PE), imunoglobulina intravenosa (IVIg)
Os regimes de tratamento são determinados de acordo com o julgamento do médico e as preferências dos pacientes.
Outros nomes:
  • Brometo de Piridostigmina, Prednisona, Metilprednisolona, ​​Azatioprina, Tacrolimus, Ciclosporina A, Ciclofosfamida, Micofenolato Mofetil, Metotrexato

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxas de conversão de MG ocular para generalizada na última consulta e fatores de risco.
Prazo: Linha de base, 48 meses
Os pacientes com MG ocular são acompanhados para determinar a proporção de conversão para doença generalizada no final do acompanhamento. Os prontuários serão analisados ​​retrospectivamente em busca de fatores de risco de evolução.
Linha de base, 48 meses
Mudança nas pontuações quantitativas de Miastenia Gravis (QMG) desde a linha de base até 48 meses.
Prazo: Linha de base, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses
O QMG é uma escala de 13 itens que mede a função ocular, bulbar, dos membros e função respiratória. A pontuação total varia de 0 (sem achados miastênicos) a 39 (déficits miastênicos máximos) obtidos pela soma das respostas para cada item individual (Nenhum=0, Leve=1, Moderado=2, Grave=3).
Linha de base, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses
Mudança na escala de Atividades da Vida Diária (MG-ADL) específica do MG.
Prazo: Linha de base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses, 36 meses, 42 meses, 48 ​​meses
O MG-ADL é uma escala de 8 itens para avaliar os sintomas de pacientes com miastenia gravis obtidos pela soma das respostas para cada item individual (Grades: 0,1,2,3). A pontuação varia de 0 a 24.
Linha de base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses, 36 meses, 42 meses, 48 ​​meses
A proporção de pacientes que atingem manifestações mínimas (MM) ou melhor.
Prazo: 48 meses
Os estados clínicos dos pacientes são avaliados e categorizados de acordo com o status pós-intervenção (PIS) da Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM ou melhor inclui Manifestação Mínima (MM), Remissão Farmacológica (PR) ou Remissão Completa (CR).
48 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de pacientes com experiências adversas relacionadas ao tratamento.
Prazo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses
Os eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento são avaliados em pacientes de diferentes regimes.
3 meses, 6 meses, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses
Alterações nos títulos de anticorpos MG.
Prazo: Linha de base, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses
Os anticorpos MG são detectados na inscrição e os títulos de anticorpos serão monitorados anualmente.
Linha de base, 12 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Da, Yuwei, M.D.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: yuwei Da, M.D., Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

8 de fevereiro de 2017

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de junho de 2023

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de setembro de 2019

Primeira postagem (REAL)

24 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

23 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de agosto de 2021

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2017YFC0907705

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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