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Pronostic clinique et progression des patients atteints de myasthénie grave

19 août 2021 mis à jour par: Da, Yuwei, M.D.

Essai observationnel prospectif pour évaluer le pronostic clinique et les facteurs de risque de progression chez les patients atteints de myasthénie grave

Cette étude recueille les données cliniques des patients atteints de myasthénie grave (MG), évalue les résultats et les effets indésirables de différents schémas thérapeutiques et recherche les facteurs de risque de conversion en MG généralisée.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai de cohorte observationnel multicentrique dans le cadre clinique du monde réel recrutant des patients atteints de MG dans les services de neurologie de 6 hôpitaux de différentes régions de Chine. Les manifestations cliniques, les résultats des tests de laboratoire, l'imagerie thoracique et les antécédents de thymectomie sont enregistrés. Les patients seront classés par manifestation clinique ainsi que par statut d'anticorps, et les schémas thérapeutiques seront déterminés en fonction du jugement du médecin et des préférences des patients. Les patients sont suivis de manière prospective sur une base régulière pour évaluer les résultats des traitements et surveiller les éventuels effets secondaires. Des échantillons de sang périphérique sont prélevés annuellement. Les dossiers cliniques des patients sont téléchargés dans une base de données en ligne. Les enquêteurs prévoient de recruter un échantillon final de 2000 patients pour analyse.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

2000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100053
        • Recrutement
        • Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

15 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de myasthénie grave

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge >14.

  2. Diagnostic clinique de MG avec preuves à l'appui :

    1. réponse clinique sans équivoque à la pyridostigmine
    2. test d'anticorps positif
    3. diminution> 10% dans l'étude de stimulations nerveuses répétitives (RNS) .
  3. Volonté de prélèvement d'échantillons, d'études d'imagerie et d'autres examens et évaluations liés à la maladie.
  4. Patients avec consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents de trouble chronique dégénératif, psychiatrique ou neurologique autre que la MG pouvant entraîner une faiblesse ou de la fatigue.
  2. Âge ≤14 ans.
  3. Anxiété sévère, dépression ou schizophrénie.
  4. Déficience cognitive ou score du mini-examen de l'état mental (MMSE) ≤ 24.
  5. Maladie systémique grave avec une espérance de vie inférieure à 4 ans.
  6. Refus de consentir au prélèvement d'échantillons biologiques.
  7. Incapacité à donner un consentement éclairé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
MG oculaire
Patients atteints de MG auto-immune dont les symptômes se limitent aux muscles extraoculaires
Médicament: Traitement symptomatique, stéroïdes, agents immunosuppresseurs, échange plasmatique (EP), immunoglobuline intraveineuse (IgIV)
Les schémas thérapeutiques sont déterminés selon le jugement du médecin et les préférences des patients.
Autres noms:
  • Bromure de pyridostigmine, prednisone, méthylprednisolone, azathioprine, tacrolimus, cyclosporine A, cyclophosphamide, mycophénolate mofétil, méthotrexate
MG généralisée
Les patients souffrent non seulement de faiblesse des muscles extraoculaires, mais aussi de faiblesse des membres, de symptômes bulbaires ou même d'insuffisance respiratoire.
Médicament: Traitement symptomatique, stéroïdes, agents immunosuppresseurs, échange plasmatique (EP), immunoglobuline intraveineuse (IgIV)
Les schémas thérapeutiques sont déterminés selon le jugement du médecin et les préférences des patients.
Autres noms:
  • Bromure de pyridostigmine, prednisone, méthylprednisolone, azathioprine, tacrolimus, cyclosporine A, cyclophosphamide, mycophénolate mofétil, méthotrexate

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de conversion de MG oculaire à généralisé lors de la dernière visite et facteurs de risque.
Délai: Base de référence, 48 mois
Les patients atteints de MG oculaire sont suivis pour déterminer le rapport de conversion en maladie généralisée à la fin du suivi. Les dossiers cliniques seront analysés rétrospectivement pour rechercher les facteurs de risque d'évolution.
Base de référence, 48 mois
Changement des scores quantitatifs de myasthénie grave (QMG) de la ligne de base à 48 mois.
Délai: Base de référence, 12 mois, 24 mois, 36 mois, 48 ​​mois
Le QMG est une échelle de 13 items qui mesure la fonction oculaire, bulbaire, des membres et la fonction respiratoire. Le score total varie de 0 (aucun résultat myasthénique) à 39 (déficits myasthéniques maximaux) obtenus en additionnant les réponses à chaque élément individuel (Aucun = 0, Léger = 1, Modéré = 2, Sévère = 3).
Base de référence, 12 mois, 24 mois, 36 mois, 48 ​​mois
Modification de l'échelle des activités de la vie quotidienne spécifique à MG (MG-ADL).
Délai: Baseline, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois, 36 mois, 42 mois, 48 ​​mois
Le MG-ADL est une échelle de 8 éléments pour évaluer les symptômes des patients atteints de myasthénie grave obtenue en additionnant les réponses à chaque élément individuel (grades : 0, 1, 2, 3). Le score varie de 0 à 24.
Baseline, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois, 36 mois, 42 mois, 48 ​​mois
La proportion de patients atteignant des manifestations minimales (MM) ou mieux.
Délai: 48 mois
Les statuts cliniques des patients sont évalués et classés selon le statut post-intervention (PIS) de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM ou mieux comprend la manifestation minimale (MM), la rémission pharmacologique (PR) ou la rémission complète (CR).
48 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de patients présentant des expériences indésirables liées au traitement.
Délai: 3 mois, 6 mois, 12 mois, 24 mois, 36 mois, 48 ​​mois
Les événements indésirables (EI) liés au traitement sont évalués chez des patients sous différents régimes.
3 mois, 6 mois, 12 mois, 24 mois, 36 mois, 48 ​​mois
Changements dans les titres d'anticorps MG.
Délai: Base de référence, 12 mois, 24 mois, 36 mois, 48 ​​mois
Les anticorps MG sont détectés lors de l'inscription et les titres d'anticorps seront surveillés annuellement.
Base de référence, 12 mois, 24 mois, 36 mois, 48 ​​mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Da, Yuwei, M.D.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: yuwei Da, M.D., Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

8 février 2017

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 juin 2023

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2019

Première publication (RÉEL)

24 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

23 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2017YFC0907705

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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