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重症肌无力患者的临床预后和进展

2021年8月19日 更新者：Da, Yuwei, M.D.

评估重症肌无力患者临床预后和进展危险因素的前瞻性观察试验

本研究收集重症肌无力 (MG) 患者的临床数据，评估不同治疗方案的结果和不良反应，并寻找转化为全身性 MG 的危险因素。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项在真实世界临床环境中招募来自中国不同地区 6 家医院神经内科的 MG 患者的多中心、观察性队列试验。 记录临床表现、实验室检查结果、胸部影像学和胸腺切除术史。 患者将根据临床表现和抗体状态进行分类，并根据医生的判断和患者的喜好确定治疗方案。 定期对患者进行前瞻性随访，以评估治疗结果并监测任何副作用。 每年收集外周血样本。 患者的临床记录被上传到在线数据库。 研究人员计划招募 2000 名患者的最终样本进行分析。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

2000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100053
        • 招聘中
        • Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

15年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

重症肌无力患者

描述

纳入标准：

  1. 年龄 >14。

  2. 有支持证据的 MG 临床诊断：

    1. 对吡啶斯的明的明确临床反应
    2. 阳性抗体检测
    3. 在重复神经刺激研究 (RNS) 中递减 >10%。
  3. 愿意进行样本采集、影像学检查和其他疾病相关检查和评估。
  4. 患者知情同意。

排除标准：

  1. MG 以外的慢性退行性、精神病或神经系统疾病史，可导致虚弱或疲劳。
  2. 年龄≤14岁。
  3. 严重的焦虑、抑郁或精神分裂症。
  4. 认知障碍或简易精神状态检查（MMSE）评分≤24。
  5. 预期寿命不足 4 年的严重全身性疾病。
  6. 不愿同意采集生物样本。
  7. 无法提供知情同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
眼部MG
症状局限于眼外肌的自身免疫性 MG 患者
药品：对症治疗、类固醇、免疫抑制剂、血浆置换（PE）、静脉注射免疫球蛋白（IVIg）
治疗方案是根据医生的判断和患者的喜好来确定的。
其他名称：
  • 溴吡斯的明、泼尼松、甲泼尼龙、硫唑嘌呤、他克莫司、环孢菌素 A、环磷酰胺、霉酚酸酯、甲氨蝶呤
广义MG
患者不仅眼外肌无力，还会出现四肢无力、延髓症状，甚至呼吸衰竭
药品：对症治疗、类固醇、免疫抑制剂、血浆置换（PE）、静脉注射免疫球蛋白（IVIg）
治疗方案是根据医生的判断和患者的喜好来确定的。
其他名称：
  • 溴吡斯的明、泼尼松、甲泼尼龙、硫唑嘌呤、他克莫司、环孢菌素 A、环磷酰胺、霉酚酸酯、甲氨蝶呤

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
上次就诊时从眼部到全身性 MG 的转化率和风险因素。
大体时间：基线，48 个月
对眼部 MG 患者进行随访以确定在随访结束时转化为全身性疾病的比率。 将对临床记录进行回顾性分析，以寻找进展的风险因素。
基线，48 个月
重症肌无力 (QMG) 定量评分从基线到 48 个月的变化。
大体时间：基线、12个月、24个月、36个月、48个月
QMG 是一个包含 13 个项目的量表，用于测量眼、延髓、肢体功能和呼吸功能。 总分范围从 0（无肌无力发现）到 39（最大肌无力缺陷），通过对每个单独项目（无=0，轻度=1，中度=2，重度=3）的反应求和获得。
基线、12个月、24个月、36个月、48个月
MG 特定日常生活活动量表 (MG-ADL) 的变化。
大体时间：基线、3个月、6个月、9个月、12个月、18个月、24个月、30个月、36个月、42个月、48个月
MG-ADL 是一个 8 项量表，用于评估重症肌无力患者的症状，方法是将对每个单独项目的反应相加（等级：0、1、2、3）。 得分范围从 0 到 24。
基线、3个月、6个月、9个月、12个月、18个月、24个月、30个月、36个月、42个月、48个月
达到最小表现 (MM) 或更好的患者比例。
大体时间：48个月
根据美国重症肌无力基金会 (MGFA) 干预后状态 (PIS) 对患者的临床状态进行评估和分类。 MM 或更好包括轻微表现 (MM)、药理学缓解 (PR) 或完全缓解 (CR)。
48个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
有治疗相关不良经历的患者比例。
大体时间：3个月、6个月、12个月、24个月、36个月、48个月
在不同方案的患者中评估治疗相关的不良事件 (AE)。
3个月、6个月、12个月、24个月、36个月、48个月
MG 抗体滴度的变化。
大体时间：基线、12个月、24个月、36个月、48个月
MG 抗体在入组时检测，抗体滴度将每年监测一次。
基线、12个月、24个月、36个月、48个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Da, Yuwei, M.D.

调查人员

  • 学习椅：yuwei Da, M.D.、Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年2月8日

初级完成 (预期的)

2023年6月1日

研究完成 (预期的)

2024年12月31日

研究注册日期

首次提交

2019年9月16日

首先提交符合 QC 标准的

2019年9月23日

首次发布 (实际的)

2019年9月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年8月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年8月19日

最后验证

2021年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2017YFC0907705

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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