Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prognos och progression av patienter med myasthenia gravis

19 augusti 2021 uppdaterad av: Da, Yuwei, M.D.

Prospektiv observationsstudie för att utvärdera klinisk prognos och riskfaktorer för progression för patienter med myasthenia gravis

Denna studie samlar in kliniska data från patienter med myasthenia gravis (MG), bedömer utfall och negativa effekter av olika behandlingsregimer och söker efter riskfaktorer för omvandling till generaliserad MG.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, observationell kohortstudie i den verkliga kliniska miljön som rekryterar MG-patienter från neurologiska avdelningar på 6 sjukhus i olika regioner i Kina. Kliniska manifestationer, laboratorietestresultat, bröstavbildning och historia av tymektomi registreras. Patienterna kommer att klassificeras efter klinisk manifestation samt antikroppsstatus, och behandlingsregimer bestäms enligt läkarens bedömning och preferenser hos patienterna. Patienterna följs upp prospektivt regelbundet för att bedöma resultaten av behandlingar och övervaka eventuella biverkningar. Perifera blodprover tas årligen. Patienternas kliniska journaler laddas upp till en onlinedatabas. Utredarna planerar att rekrytera ett slutligt prov på 2000 patienter för analys.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

2000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100053
        • Rekrytering
        • Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med Myasthenia Gravis

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder >14.

  2. Klinisk diagnos av MG med stödjande bevis:

    1. otvetydigt kliniskt svar på pyridostigmin
    2. positiv antikroppstestning
    3. minskning med >10 % i repetitiva nervstimuleringsstudier (RNS).
  3. Vilja till provtagning, bildundersökning och andra sjukdomsrelaterade undersökningar och bedömningar.
  4. Patienter med informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Historik med kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk störning annan än MG som kan orsaka svaghet eller trötthet.
  2. Ålder ≤14 år.
  3. Svår ångest, depression eller schizofreni.
  4. Kognitiv funktionsnedsättning eller mini-mental state examination (MMSE) poäng ≤24.
  5. Allvarlig systemisk sjukdom med en förväntad livslängd mindre än 4 år.
  6. Ovilja att samtycka till insamling av biologiska prover.
  7. Oförmåga att ge informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Okulär MG
Patienter med autoimmun MG vars symtom begränsade till extraokulära muskler
Läkemedel: Symtomatisk behandling, steroider, immunsuppressiva medel, plasmautbyte (PE), intravenöst immunglobulin (IVIg)
Behandlingsregimer bestäms enligt läkarens bedömning och patienternas preferenser.
Andra namn:
  • Pyridostigminbromid, Prednison, Metylprednisolon, Azatioprin, Takrolimus, Cyklosporin A, Cyklofosfamid, Mykofenolatmofetil, Metotrexat
Generaliserad MG
Patienter lider inte bara av extraokulär muskelsvaghet utan också av svaghet i armar och ben, bulbära symtom eller till och med andningssvikt
Läkemedel: Symtomatisk behandling, steroider, immunsuppressiva medel, plasmautbyte (PE), intravenöst immunglobulin (IVIg)
Behandlingsregimer bestäms enligt läkarens bedömning och patienternas preferenser.
Andra namn:
  • Pyridostigminbromid, Prednison, Metylprednisolon, Azatioprin, Takrolimus, Cyklosporin A, Cyklofosfamid, Mykofenolatmofetil, Metotrexat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Konverteringsfrekvenser från okulär till generaliserad MG vid senaste besöket och riskfaktorer.
Tidsram: Baslinje, 48 månader
Okulära MG-patienter följs upp för att bestämma förhållandet mellan omvandling och generaliserad sjukdom i slutet av uppföljningen. De kliniska journalerna kommer att analyseras retrospektivt för att söka efter riskfaktorer för utveckling.
Baslinje, 48 månader
Förändring av kvantitativa Myasthenia Gravis (QMG) poäng från baslinje till 48 månader.
Tidsram: Baslinje, 12 månader, 24 månader, 36 månader, 48 månader
QMG är en skala med 13 punkter som mäter ögon-, bulbar-, extremitetsfunktion och andningsfunktion. Den totala poängen sträcker sig från 0 (inga myasteniska fynd) till 39 (maximala myasteniska underskott) som erhålls genom att summera svaren på varje enskild post (Inga=0, Mild=1, Måttlig=2, Svår=3).
Baslinje, 12 månader, 24 månader, 36 månader, 48 månader
Förändring i MG-specifik Activities of Daily Living-skala (MG-ADL).
Tidsram: Baseline, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader, 36 månader, 42 månader, 48 månader
MG-ADL är en 8-punktsskala för att bedöma symtom hos myasthenia gravis-patienter som erhållits genom att summera svaren på varje enskilt objekt (Betyg: 0,1,2,3). Poängen sträcker sig från 0 till 24.
Baseline, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader, 36 månader, 42 månader, 48 månader
Andelen patienter som når minimala manifestationer (MM) eller bättre.
Tidsram: 48 månader
Patienternas kliniska status bedöms och kategoriseras enligt Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) postintervention status (PIS). MM eller bättre inkluderar minimal manifestation (MM), farmakologisk remission (PR) eller fullständig remission (CR).
48 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med behandlingsrelaterade negativa upplevelser.
Tidsram: 3 månader, 6 månader, 12 månader, 24 månader, 36 månader, 48 månader
Behandlingsrelaterade biverkningar (AE) utvärderas hos patienter med olika regimer.
3 månader, 6 månader, 12 månader, 24 månader, 36 månader, 48 månader
Förändringar i titrar av MG-antikroppar.
Tidsram: Baslinje, 12 månader, 24 månader, 36 månader, 48 månader
MG-antikroppar detekteras vid inskrivningen och titrarna för antikroppar kommer att övervakas årligen.
Baslinje, 12 månader, 24 månader, 36 månader, 48 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Utredare

  • Studiestol: yuwei Da, M.D., Xuan Wu Hospital, Capital Medical University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

8 februari 2017

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 juni 2023

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2019

Första postat (FAKTISK)

24 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

23 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2017YFC0907705

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myasthenia Gravis

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera