Fase 3-undersøgelse af SNF472 til calciphylakse (Calciphyx)
25. januar 2024 opdateret af: Sanifit Therapeutics S. A.
Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af SNF472, når det tilføjes til baggrundspleje til behandling af calciphylakse
De primære mål er at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af SNF472 sammenlignet med placebo, når det tilføjes til baggrundsbehandling til behandling af calciphylaxis (CUA).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dannelsen og væksten af forkalkede aflejringer i arterioler og andre små blodkar synes at være fundamental for udviklingen af CUA, især hos patienter med nyresygdom i slutstadiet.
Denne fase 3 dobbeltblindede, randomiserede, placebokontrollerede undersøgelse er designet til at vurdere effekten af SNF472, når den føjes til baggrundspleje for at forbedre sårheling, som evalueret ved hjælp af Bates-Jensen Wound Assessment Tool (BWAT) scoring og smerte som rapporteret af emne ved hjælp af en VAS-skala.
Studiet består af en dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret periode på 12 uger efterfulgt af en åben-label periode på 12 uger.. .
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
71
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Bruxelles, Belgien
- Clinques Universitaries de Bruxelles Hopital
-
Leuven, Belgien
- UZ Leuven
-
Roeselare, Belgien
- AZ Delta
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE59RS
- Kings College Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige
- Royal Devon and Exeter Hospital (Wonford)
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Det Forenede Kongerige, LE5 4PW
- Leicester General Hospital
-
-
Strathclyde
-
Glasgow, Strathclyde, Det Forenede Kongerige
- Queen Elizabeth University Hospital Campus
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige
- Queen Elizabeth Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85035
- AKDHC Medical Research Services
-
-
California
-
El Centro, California, Forenede Stater, 92243
- California Institute of Renal Research
-
Escondido, California, Forenede Stater, 92027
- California Institute of Renal Research
-
Glendale, California, Forenede Stater, 91204
- Kidney Disease Medical Group
-
Lynwood, California, Forenede Stater, 90260
- DaVita Clinical Research
-
Riverside, California, Forenede Stater, 92505
- Apex Research of Riverside
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92111
- Fresenius Kidney Care
-
San Dimas, California, Forenede Stater, 91773
- North America Research Institute
-
Vacaville, California, Forenede Stater, 95687
- Amicis Research Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80230
- Colorado Kidney Care
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33431
- Boca Nephrology, PA
-
Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33024
- DaVita Clinical Research
-
Spring Hill, Florida, Forenede Stater, 34667
- Novel Outcomes Research
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33614
- DaVita Clinical Research
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33614
- Fresenius Kidney Care
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Pontiac, Michigan, Forenede Stater, 48341
- Michigan Kidney Consultants
-
Roseville, Michigan, Forenede Stater, 48066
- DaVita Clinical Research
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
- DaVita Clinical Research
-
-
Mississippi
-
Brookhaven, Mississippi, Forenede Stater, 39601
- Fresenius Kidney Care
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
- DaVita Clinical Research
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89128
- DaVita Clinical Research
-
Reno, Nevada, Forenede Stater, 89511
- Fresenius Kidney Care
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
- DaVita Clinical Research
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
- DaVita Clinical Research
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 22704
- Fresenius Kidney Care
-
Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27101
- Piedmont Dialysis Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
- Hypertension Nephrology Consultants, Inc
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Forenede Stater, 18017
- Fresenius Kidney Care
-
Chester, Pennsylvania, Forenede Stater, 19013
- DaVita Clinical Research
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
- Fresenius Kidney Care
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37923
- Knoxville Kidney Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77004
- DaVita Clinical Research
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78212
- Clinical Advancement Center
-
-
Virginia
-
Chesapeake, Virginia, Forenede Stater, 23320
- DaVita Clinical Research
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23502
- DaVita Clinical Research
-
Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
- Fresenius Kidney Care
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- DaVita Clinical Research
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen
- Centrum Dializ Fresenius, Ośrodek Dializ nr 10 w Bydgoszczy 85-826
-
Krakow, Polen
- Centrum Dializ Fresenius, Ośrodek Dializ nr 18 w Krakowie..
-
Miechów, Polen
- DaVita Sp. z o.o., Stacja Dializ w Miechowie
-
Radom, Polen
- Centrum Dializ Fresenius Ośrodek Dializ nr 32 w Radomiu 26-617 .
-
Łódź, Polen
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 im. N. Barlickiego w Lodzi Stacja Dializ,
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08025
- Fundacio Puigvert
-
Barcelona, Spanien, 08036
- University of Barcelona Hospital Clinic
-
Córdoba, Spanien
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte
-
Düsseldorf, Tyskland
- DaVita Deutschland AG
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Villingen-Schwenningen, Baden Wuerttemberg, Tyskland
- Nephrologischen Zentrum Villingen-Schwenningen
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kvinde eller mandlige forsøgspersoner, 18 år eller ældre
- Modtagelse af vedligeholdelses-HD i kliniske omgivelser i mindst 2 uger før screening
- Klinisk diagnose af CUA af investigator inklusive ≥1 CUA læsion med sårdannelse i epiteloverfladen
- CUA sårrelateret smerte vist ved en Pain VAS score ≥50 ud af 100
- Primær læsion, der tydeligt kan fotograferes med henblik på protokolspecificerede sårhelingsvurderinger.
- Villig og i stand til at forstå og underskrive den informerede samtykkeformular og villig til at overholde alle aspekter af protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med behandling med bisfosfonater inden for 3 måneder efter baseline
- Alvorligt syge forsøgspersoner uden en rimelig forventning om overlevelse i mindst 6 måneder
- Forsøgspersoner med en planlagt parathyreoidektomi i undersøgelsesperioden
- Forventning til nyretransplantation inden for de næste 6 måneder baseret på Investigators vurdering eller identifikation af en kendt levende donor
- Gravid eller forsøger at blive gravid, ammer i øjeblikket eller er i den fødedygtige alder (inklusive kvinder i overgangsalderen, som har haft menstruation inden for et år) og ikke villige til at overholde protokollens krævede præventionskriterier
- Betydelig manglende overholdelse af dialyse
- Anamnese med aktiv malignitet inden for det sidste år med undtagelse af lokaliseret basalcelle- eller pladecellekarcinom
- Klinisk signifikant sygdom anden end CUA inden for 30 dage
- Deltagelse i en undersøgelsesundersøgelse og modtagelse af et forsøgslægemiddel eller forsøgsbrug af et godkendt lægemiddel inden for 30 dage før screening.
- Anamnese eller tilstedeværelse af aktiv alkoholisme eller stofmisbrug som bestemt af efterforskeren inden for 6 måneder
- Psykisk svækkelse, aktuel betydelig psykiatrisk sygdom eller andre tilstande eller omstændigheder, der ville gøre forsøgspersonen usandsynligt at gennemføre undersøgelsen eller overholde undersøgelsesprocedurerne.
- Forsøgspersoner, hvis CUA-læsioner udviser væsentlig forbedring, efter investigatorens mening, mellem det første og andet screeningsbesøg
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: SNF472 (dobbeltblind periode)
Dosis: 7 mg/kg SNF472 fortyndet i 100 ml fysiologisk saltvand.
|
Indgivet 3 gange ugentligt ved intravenøs infusion gennem hæmodialysemaskinen i forbindelse med forsøgspersonens hæmodialysesessioner i 12 uger
|
|
Placebo komparator: Placebo (dobbeltblind periode)
Matchende placebo (saltvand) fortyndet i 100 ml fysiologisk saltvand.
|
Indgivet 3 gange ugentligt ved intravenøs infusion gennem hæmodialysemaskinen i forbindelse med forsøgspersonens hæmodialysesessioner i 12 uger
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: SNF472 (Open-Label)
Dosis: 7 mg/kg SNF472 fortyndet i 100 ml fysiologisk saltvand.
|
Indgivet 3 gange ugentligt ved intravenøs infusion gennem hæmodialysemaskinen i forbindelse med forsøgspersonens hæmodialysesessioner i 12 uger
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i BWAT - CUA-score for den primære læsion
Tidsramme: fra baseline til uge 12
|
Bates Jensen Wound Assessment Tool (BWAT) CUA-score spænder fra en minimumsscore på 8 (bedst) til en maksimal score på 40 (dårligst). BWAT-CUA= Bates-Jensen Wound Assessment Tool-Calcific Uremisk Arteriolopati |
fra baseline til uge 12
|
|
Absolut ændring i smerte visuel analog score
Tidsramme: fra baseline til uge 12
|
Pain Visual Analog Scale (VAS)-score spænder fra en minimumsscore på 0 (ingen smerte) til 100 (værst mulig smerte).
|
fra baseline til uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i sårkvaliteten af livsscore
Tidsramme: fra baseline til uge 12
|
Sårkvalitetsskalaen er et valideret selvevalueringsværktøj, der har vist sig at være gennemførligt til vurdering af sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med kroniske sår. Lavere score er forbundet med en bedre livskvalitet som rapporteret af patienten. Scoren er beregnet ved at tage et gennemsnit af de 17 punkter på værdiforringelser vurderet på en skala fra 0 til 4 for de foregående 7 dage. En global score kan kun beregnes, hvis mindst 75 % af emnerne er blevet besvaret, dvs. mindst 13 ud af 17 emner er gyldige. Alle de tilgængelige elementers score blev lagt sammen og divideret med 17. I tilfælde af manglende vurderinger for et af de 17 emner, blev medianen af scorerne for et bestemt emne inden for den tilknyttede randomiserede behandlingsgruppe brugt til imputationsformålene. Da den absolutte ændring fra baseline rapporteres, er en højere negativ værdi forbundet med en højere forbedring af livskvaliteten. |
fra baseline til uge 12
|
|
Absolut ændring i BWAT-totalscore for den primære læsion
Tidsramme: fra baseline til uge 12
|
Bates Jensen Wound Assessment Tool (BWAT) score spænder fra en minimumsscore på 9 (bedste) til en maksimal score på 65 (dårligste) score.
|
fra baseline til uge 12
|
|
Kvalitativ sårbilledeevaluering for den primære læsion
Tidsramme: i uge 12
|
En kvalitativ vurdering (forværret, lig med eller forbedret i forhold til baseline) blev tildelt
|
i uge 12
|
|
Ændringshastighed i opioidbrug målt i morfinmilligramækvivalenter (MME)
Tidsramme: fra baseline til uge 12
|
Ændring fra baseline i opioidbrug MME = Morphine Milligram Equivalents Beregningen af den forudspecificerede liste over opioider var baseret på formlen: styrke pr. enhed × (antal enheder/dages forsyning) × MME konverteringsfaktor = MME/dag, som specificeret i opioid MME konverteringsvejledningen (CMS, 2017) . Vedligeholdelsesopioiddosis blev defineret som den gennemsnitlige daglige opioiddosis i MME i løbet af 7-dages perioden forud for screeningbesøg 2. For at vurdere, i hvilket omfang opioidbrug kan have været forskellig mellem randomiserede behandlingsgrupper over tid, blev ændringen fra baseline i den daglige gennemsnitlige MME-værdi analyseret. |
fra baseline til uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Alex Gold, MD, Sanifit Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. februar 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. oktober 2022
Studieafslutning (Faktiske)
24. oktober 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. december 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. december 2019
Først opslået (Faktiske)
12. december 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. januar 2024
Sidst verificeret
1. december 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SNFCT2017-06
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .