Mepolizumab til eosinofil fasciitis
18. november 2024 opdateret af: Jason Sluzevich MD, Mayo Clinic
Mepolizumab til behandling af eosinofil fasciitis; En åben-label, single-arm, udforskningsundersøgelse
Dette er et proof of concept pilotstudie for at undersøge effektiviteten af mepolizumab i behandlingen af eosinofil fasciitis.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en eksplorativ undersøgelse designet til at generere foreløbige data til evaluering af effektiviteten af mepolizumab (Nucala) i behandlingen af EF ved hjælp af gennemsnitlig ændring i Rodnan Skin-score (mRSS) før og efter behandling.
Undersøgelsen er drevet af 90 % til at detektere en ændring på 4 punkter i mRSS på et 5 % signifikant niveau med en minimumsindsamling på 6 patienter.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige patienter 18 år eller ældre.
- Anamnese og fysisk undersøgelse i overensstemmelse med EF
- Hudbiopsi i fuld tykkelse karakteristisk for eosinofil fascitis og/eller MR-radiografiske fund karakteristisk for EF
- Dokumenteret perifer eosinofili (≥500 mikroliter)
- Patienter, der er villige og i stand til at samarbejde i det omfang og den grad, som protokollen kræver; og
- Patienter, der læser og underskriver et godkendt informeret samtykke til denne undersøgelse
Ekskluderingskriterier:
- Eosinofil fascitis sygdom varighed > 5 år
- Kendt historie med bivirkning af mepolizumab (Nucala)
- Drægtige hunner
- Kvinder forsøger aktivt at blive gravide
- Sårbar undersøgelsespopulation
- Astma, der kræver inhalerede kortiosteroider
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Enkelt arm
Patienter med en biopsi påvist diagnose af eosinofil fasciitis
|
Mepolizumab (Nucala) 400 mg SC hver 4. uge x 24. uge
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Modificeret Rodnan Skin Score (mRSS)
Tidsramme: 24 uger
|
Gennemsnitlig ændring før og efter behandling.
mRSS er en standardiseret vurdering af vævssklerose vurderet ved hjertebanken.
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Localized Scleroderma Skin Severity Index (mLoSSI) score
Tidsramme: 24 uger
|
Gennemsnitlig ændring før og efter behandling.
mLoSSI-score kvantificerer sygdomsaktivitet.
|
24 uger
|
|
Localized Scleroderma Damage Index (LoSDI) score.
Tidsramme: 24 uger
|
Gennemsnitlig ændring før og efter behandling.
LoSDI-score kvantificerer sygdomsskader.
|
24 uger
|
|
Localized Scleroderma Cutaneous Assessment Tool (LoSCAT)
Tidsramme: 24 uger
|
Gennemsnitlig ændring før og efter behandling.
LoSCAT er en sammensat score af sygdomsaktivitet (mLoSSI) og sygdomsskade (LoSDI).
|
24 uger
|
|
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet (PhysGA-A)
Tidsramme: 24 uger
|
Gennemsnitlig ændring før og efter behandling.
PhysGA-A er en 100 mm analog skala forankret ved "inaktiv" ved 0 og "markant aktiv" ved 100.
|
24 uger
|
|
Physician's Global Assessment of Disease Damage (PhysGA-D)
Tidsramme: 24 uger.
|
Gennemsnitlig ændring før og efter behandling.
PhysGA-D er en 100 mm analog skala forankret af "ingen skade" ved 0 og "mærkbart beskadiget" ved 100.
|
24 uger.
|
|
Dermatologisk livskvalitetsindeks (DLQI)
Tidsramme: 24 uger.
|
Gennemsnitlig ændring før og efter behandling.
DLQI er et hudspecifikt sundhedsspørgeskema med højere score, der afspejler nedsat livskvalitet
|
24 uger.
|
|
Patient Global Assessment of Disease Severity (PtGA-S)
Tidsramme: 24 uger.
|
Gennemsnitsændring før og efter behandling.PhysGA-A er en 100 mm analog skala forankret med "ikke alvorlig" ved 0 og "meget alvorlig" ved 100.
|
24 uger.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jason C Sluzevich, M.D., Mayo Clinic
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. februar 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. februar 2023
Studieafslutning (Faktiske)
15. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. marts 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. marts 2020
Først opslået (Faktiske)
12. marts 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. november 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. november 2024
Sidst verificeret
1. november 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 19-011851
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .