Mepolizumab per fascite eosinofila
18 novembre 2024 aggiornato da: Jason Sluzevich MD, Mayo Clinic
Mepolizumab per il trattamento della fascite eosinofila; Uno studio esplorativo in aperto, a braccio singolo
Questo è uno studio pilota proof of concept per studiare l'efficacia del mepolizumab nel trattamento della fascite eosinofila.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio esplorativo progettato per generare dati preliminari nella valutazione dell'efficacia di mepolizumab (Nucala) nel trattamento dell'EF utilizzando la variazione media del punteggio Rodnan Skin (mRSS) prima e dopo il trattamento.
Lo studio è potenziato al 90% per rilevare una variazione di 4 punti nell'mRSS a un livello significativo del 5% con un target minimo di 6 pazienti.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 18 anni.
- Anamnesi ed esame fisico coerenti con EF
- Biopsia cutanea a tutto spessore caratteristica della fascite eosinofila e/o reperti radiografici MRI caratteristici della FE
- Eosinofilia periferica documentata (≥500 microlitri)
- Pazienti disponibili e capaci di collaborare nella misura e nel grado richiesti dal protocollo; E
- Pazienti che leggono e firmano un consenso informato approvato per questo studio
Criteri di esclusione:
- Durata della malattia da fascite eosinofila > 5 anni
- Storia nota di reazione avversa a mepolizumab (Nucala)
- Femmine gravide
- Le femmine cercano attivamente di concepire
- Popolazione di studio vulnerabile
- Asma che richiede cortiosteroidi per via inalatoria
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio singolo
Pazienti con diagnosi comprovata di fascite eosinofila tramite biopsia
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Mepolizumab (Nucala) 400 mg SC ogni 4 settimane x 24 settimane
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio Rodnan Skin modificato (mRSS)
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione media prima e dopo il trattamento.
L'mRSS è una valutazione standardizzata della sclerosi tissutale valutata dalla palpitazione.
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio Localized Scleroderma Skin Severity Index (mLoSSI).
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione media prima e dopo il trattamento.
Il punteggio mLoSSI quantifica l'attività della malattia.
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24 settimane
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Punteggio LoSDI (Localized Scleroderma Damage Index).
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione media prima e dopo il trattamento.
Il punteggio LoSDI quantifica il danno causato dalla malattia.
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24 settimane
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Strumento di valutazione cutanea della sclerodermia localizzata (LoSCAT)
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione media prima e dopo il trattamento.
LoSCAT è un punteggio composito di attività della malattia (mLoSSI) e danno da malattia (LoSDI).
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24 settimane
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Valutazione globale del medico dell'attività della malattia (PhysGA-A)
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione media prima e dopo il trattamento.
PhysGA-A è una scala analogica da 100 mm ancorata da "inattiva" a 0 e "marcatamente attiva" a 100.
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24 settimane
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Valutazione globale del medico del danno da malattia (PhysGA-D)
Lasso di tempo: 24 settimane.
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Variazione media prima e dopo il trattamento.
PhysGA-D è una scala analogica da 100 mm ancorata da "nessun danno" a 0 e "segnatamente danneggiata" a 100.
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24 settimane.
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Indice dermatologico della qualità della vita (DLQI)
Lasso di tempo: 24 settimane.
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Variazione media prima e dopo il trattamento.
DLQI è un questionario sulla salute specifico per la pelle con punteggi più alti che riflettono una diminuzione della qualità della vita
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24 settimane.
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Valutazione globale del paziente della gravità della malattia (PtGA-S)
Lasso di tempo: 24 settimane.
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Variazione media prima e dopo il trattamento.PhysGA-A è una scala analogica di 100 mm ancorata da "non grave" a 0 e "molto grave" a 100.
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24 settimane.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jason C Sluzevich, M.D., Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 febbraio 2023
Completamento primario (Effettivo)
15 febbraio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
15 febbraio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 marzo 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 marzo 2020
Primo Inserito (Effettivo)
12 marzo 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 novembre 2024
Ultimo verificato
1 novembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 19-011851
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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