Mepolizumab pro eozinofilní fasciitidu
18. listopadu 2024 aktualizováno: Jason Sluzevich MD, Mayo Clinic
Mepolizumab pro léčbu eozinofilní fasciitidy; Otevřená, jednoramenná, průzkumná studie
Toto je důkaz koncepční pilotní studie ke zkoumání účinnosti mepolizumabu v léčbě eozinofilní fasciitidy.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je průzkumná studie navržená tak, aby generovala předběžná data při hodnocení účinnosti mepolizumabu (Nucala) v léčbě EF pomocí průměrné změny Rodnan Skin skóre (mRSS) před a po léčbě.
Studie je napájena na 90 % pro detekci 4-bodové změny v mRSS na 5% významné úrovni s minimálním cílovým přírůstkem 6 pacientů.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti muži a ženy starší 18 let.
- Anamnéza a fyzikální vyšetření v souladu s EF
- Biopsie kůže v plné tloušťce charakteristické pro eozinofilní fascitidu a/nebo rentgenové nálezy MRI charakteristické pro EF
- Dokumentovaná periferní eozinofilie (≥500 mikrolitrů)
- Pacienti, kteří jsou ochotni a schopni spolupracovat v rozsahu a míře požadované protokolem; a
- Pacienti, kteří si přečtou a podepíší schválený informovaný souhlas s touto studií
Kritéria vyloučení:
- Doba trvání onemocnění eozinofilní fascitidy > 5 let
- Známá anamnéza nežádoucích reakcí na mepolizumab (Nucala)
- Březí samice
- Samice se aktivně snaží otěhotnět
- Zranitelná studovaná populace
- Astma vyžadující inhalační kortikosteroidy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Jednoruč
Pacienti s biopsií prokázanou diagnózou eozinofilní fasciitidy
|
Mepolizumab (Nucala) 400 mg SC každé 4 týdny x 24 týdnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Modifikované Rodnan Skin Score (mRSS)
Časové okno: 24 týdnů
|
Průměrná změna před a po léčbě.
mRSS je standardizované skórované hodnocení tkáňové sklerózy hodnocené palpitací.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre indexu lokalizované sklerodermie Skin Severity Index (mLoSSI).
Časové okno: 24 týdnů
|
Průměrná změna před a po léčbě.
mLoSSI skóre kvantifikuje aktivitu onemocnění.
|
24 týdnů
|
|
Skóre indexu poškození lokalizované sklerodermy (LoSDI).
Časové okno: 24 týdnů
|
Průměrná změna před a po léčbě.
LoSDI skóre kvantifikuje poškození nemocí.
|
24 týdnů
|
|
Nástroj pro lokalizované hodnocení kožní sklerodermy (LoSCAT)
Časové okno: 24 týdnů
|
Průměrná změna před a po léčbě.
LoSCAT je složené skóre aktivity onemocnění (mLoSSI) a poškození onemocněním (LoSDI).
|
24 týdnů
|
|
Physician's Global Assessment of Disease Activity (PhysGA-A)
Časové okno: 24 týdnů
|
Průměrná změna před a po léčbě.
PhysGA-A je 100mm analogová stupnice ukotvená jako „neaktivní“ na 0 a „výrazně aktivní“ na 100.
|
24 týdnů
|
|
Lékařské globální hodnocení poškození nemocí (PhysGA-D)
Časové okno: 24 týdnů.
|
Průměrná změna před a po léčbě.
PhysGA-D je 100mm analogová stupnice ukotvená „bez poškození“ na 0 a „výrazně poškozená“ na 100.
|
24 týdnů.
|
|
Dermatologický index kvality života (DLQI)
Časové okno: 24 týdnů.
|
Průměrná změna před a po léčbě.
DLQI je kožní specifický zdravotní dotazník s vyšším skóre odrážejícím sníženou kvalitu života
|
24 týdnů.
|
|
Pacientské globální hodnocení závažnosti onemocnění (PtGA-S)
Časové okno: 24 týdnů.
|
Průměrná změna před a po léčbě. PhysGA-A je 100mm analogová stupnice ukotvená jako „není závažná“ na 0 a „velmi závažná“ na 100.
|
24 týdnů.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jason C Sluzevich, M.D., Mayo Clinic
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. února 2023
Primární dokončení (Aktuální)
15. února 2023
Dokončení studie (Aktuální)
15. února 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. března 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. března 2020
První zveřejněno (Aktuální)
12. března 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 19-011851
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .