Mepolizumab voor eosinofiele fasciitis
18 november 2024 bijgewerkt door: Jason Sluzevich MD, Mayo Clinic
Mepolizumab voor de behandeling van eosinofiele fasciitis; Een open-label, eenarmig, verkennend onderzoek
Dit is een proof of concept-pilootstudie om de werkzaamheid van mepolizumab bij de behandeling van eosinofiele fasciitis te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een verkennend onderzoek dat is opgezet om voorlopige gegevens te genereren voor het evalueren van de werkzaamheid van mepolizumab (Nucala) bij de behandeling van EF met behulp van de gemiddelde verandering in de Rodnan Skin-score (mRSS) voor en na de behandeling.
De studie heeft een power van 90% om een verandering van 4 punten in de mRSS te detecteren op een significant niveau van 5% met een minimale doeltoename van 6 patiënten.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 18 jaar of ouder.
- Geschiedenis en lichamelijk onderzoek consistent met EF
- Huidbiopsie over de volledige dikte kenmerkend voor eosinofiele fasciitis en/of MRI-radiografische bevindingen kenmerkend voor EF
- Gedocumenteerde perifere eosinofilie (≥500 microliter)
- Patiënten die bereid en in staat zijn om mee te werken in de mate en mate die het protocol vereist; En
- Patiënten die een goedgekeurde geïnformeerde toestemming voor dit onderzoek hebben gelezen en ondertekend
Uitsluitingscriteria:
- Ziekteduur van eosinofiele fasciitis > 5 jaar
- Bekende voorgeschiedenis van bijwerkingen op mepolizumab (Nucala)
- Zwangere vrouwtjes
- Vrouwtjes die actief proberen zwanger te worden
- Kwetsbare onderzoekspopulatie
- Astma waarvoor inhalatiecortiosteroïden nodig zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Enkele arm
Patiënten met een biopsie bewezen diagnose van eosinofiele fasciitis
|
Mepolizumab (Nucala) 400 mg SC elke 4 weken x 24 weken
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gewijzigde Rodnan-huidscore (mRSS)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Gemiddelde verandering voor en na de behandeling.
De mRSS is een gestandaardiseerde gescoorde beoordeling van weefselsclerose zoals beoordeeld door hartkloppingen.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gelokaliseerde Sclerodermie Skin Severity Index (mLoSSI)-score
Tijdsspanne: 24 weken
|
Gemiddelde verandering voor en na de behandeling.
mLoSSI-score kwantificeert ziekteactiviteit.
|
24 weken
|
|
Gelokaliseerde Scleroderma Damage Index (LoSDI)-score.
Tijdsspanne: 24 weken
|
Gemiddelde verandering voor en na de behandeling.
LoSDI-score kwantificeert ziekteschade.
|
24 weken
|
|
Gelokaliseerde Sclerodermie Cutaneous Assessment Tool (LoSCAT)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Gemiddelde verandering voor en na de behandeling.
LoSCAT is een samengestelde score van ziekteactiviteit (mLoSSI) en ziekteschade (LoSDI).
|
24 weken
|
|
Physician's Global Assessment of Disease Activity (PhysGA-A)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Gemiddelde verandering voor en na de behandeling.
PhysGA-A is een analoge schaal van 100 mm verankerd door "inactief" bij 0 en "duidelijk actief" bij 100.
|
24 weken
|
|
Physician's Global Assessment of Disease Damage (PhysGA-D)
Tijdsspanne: 24 weken.
|
Gemiddelde verandering voor en na de behandeling.
PhysGA-D is een analoge schaal van 100 mm die is verankerd met "geen schade" bij 0 en "aanzienlijk beschadigd" bij 100.
|
24 weken.
|
|
Dermatologie Kwaliteit van Leven Index (DLQI)
Tijdsspanne: 24 weken.
|
Gemiddelde verandering voor en na de behandeling.
DLQI is een huidspecifieke gezondheidsvragenlijst met hogere scores die een verminderde kwaliteit van leven weerspiegelen
|
24 weken.
|
|
Patiënt Global Assessment of Disease Severity (PtGA-S)
Tijdsspanne: 24 weken.
|
Gemiddelde verandering voor en na de behandeling. PhysGA-A is een analoge schaal van 100 mm met "niet ernstig" op 0 en "zeer ernstig" op 100.
|
24 weken.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jason C Sluzevich, M.D., Mayo Clinic
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 februari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 februari 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
15 februari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 maart 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 maart 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 november 2024
Laatst geverifieerd
1 november 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 19-011851
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .