Mepolizumab for eosinofil fasciitt
18. november 2024 oppdatert av: Jason Sluzevich MD, Mayo Clinic
Mepolizumab for behandling av eosinofil fasciitt; En åpen, enkeltarms letestudie
Dette er en proof of concept pilotstudie for å undersøke effekten av mepolizumab i behandlingen av eosinofil fasciitt.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en eksplorativ studie designet for å generere foreløpige data for å evaluere effekten av mepolizumab (Nucala) i behandlingen av EF ved bruk av gjennomsnittlig endring i Rodnan Skin-score (mRSS) før og etter behandling.
Studien er drevet av 90 % for å oppdage en 4-punkts endring i mRSS på et 5 % signifikant nivå med et minimumsmål på 6 pasienter.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter 18 år eller eldre.
- Anamnese og fysisk undersøkelse samsvarer med EF
- Hudbiopsi i full tykkelse karakteristisk for eosinofil fascitt og/eller MR-radiografiske funn som er karakteristiske for EF
- Dokumentert perifer eosinofili (≥500 mikroliter)
- Pasienter som er villige og i stand til å samarbeide i den grad og grad som kreves av protokollen; og
- Pasienter som leser og signerer et godkjent informert samtykke for denne studien
Ekskluderingskriterier:
- Eosinofil fascitt sykdom varighet > 5 år
- Kjent historie med bivirkning av mepolizumab (Nucala)
- Gravide kvinner
- Kvinner prøver aktivt å bli gravide
- Sårbar studiepopulasjon
- Astma som krever inhalerte kortiosteroider
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enkel arm
Pasienter med en biopsi påvist diagnose av eosinofil fasciitt
|
Mepolizumab (Nucala) 400 mg SC hver 4. uke x 24. uke
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Modifisert Rodnan Skin Score (mRSS)
Tidsramme: 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring før og etter behandling.
mRSS er en standardisert vurdering av vevssklerose vurdert ved hjertebank.
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Localized Scleroderma Skin Severity Index (mLoSSI) score
Tidsramme: 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring før og etter behandling.
mLoSSI-score kvantifiserer sykdomsaktivitet.
|
24 uker
|
|
Localized Scleroderma Damage Index (LoSDI) poengsum.
Tidsramme: 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring før og etter behandling.
LoSDI-score kvantifiserer sykdomsskader.
|
24 uker
|
|
Localized Scleroderma Cutaneous Assessment Tool (LoSCAT)
Tidsramme: 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring før og etter behandling.
LoSCAT er en sammensatt score av sykdomsaktivitet (mLoSSI) og sykdomsskade (LoSDI).
|
24 uker
|
|
Physician's Global Assessment of Disease Activity (PhysGA-A)
Tidsramme: 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring før og etter behandling.
PhysGA-A er en 100 mm analog skala forankret med "inaktiv" ved 0 og "markert aktiv" ved 100.
|
24 uker
|
|
Physician's Global Assessment of Disease Damage (PhysGA-D)
Tidsramme: 24 uker.
|
Gjennomsnittlig endring før og etter behandling.
PhysGA-D er en 100 mm analog skala forankret med "ingen skade" ved 0 og "markert skadet" ved 100.
|
24 uker.
|
|
Dermatologi livskvalitetsindeks (DLQI)
Tidsramme: 24 uker.
|
Gjennomsnittlig endring før og etter behandling.
DLQI er et hudspesifikt helsespørreskjema med høyere score som reflekterer redusert livskvalitet
|
24 uker.
|
|
Patient Global Assessment of Disease Severity (PtGA-S)
Tidsramme: 24 uker.
|
Gjennomsnittlig endring før og etter behandling.PhysGA-A er en 100 mm analog skala forankret med "ikke alvorlig" ved 0 og "svært alvorlig" ved 100.
|
24 uker.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jason C Sluzevich, M.D., Mayo Clinic
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
15. februar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
15. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
12. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. november 2024
Sist bekreftet
1. november 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 19-011851
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .