Proof of Concept Trial av Vamorolone vid pediatrisk ulcerös kolit

Inklusionskriterier:

• Försökspersonen har lämnat skriftligt informerat samtycke/tillstånd från Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) innan några studierelaterade procedurer;
• Personen har för närvarande mild till måttligt aktiv ulcerös kolit, definierad som en PUCAI-poäng på 10-60.
• Försökspersonen är ≥ 4 år och <18 år vid tidpunkten för inskrivningen.
• Försökspersonen har genomgått 1) ​​en koloskopi som visar endoskopisk och histologisk inflammation och/eller; 2) ett fekalt kalprotektin > 250 mcg/g under den föregående 1 månaden.
• Försökspersonen är villig och kan följa schemalagda besök, plan för administrering av studieläkemedel och studieprocedurer.
• Personen har inte börjat med en ny immunmodulator eller biologiskt läkemedel under de senaste 2 månaderna.
• Om patienten tar en immunmodulator och/eller biologiskt läkemedel, har dosen inte ändrats under de senaste 2 månaderna
• Försökspersonen har en positiv varicella IgG-titer eller historia av minst 2 dokumenterade varicellavacciner

Exklusions kriterier:

• Personen behandlas för närvarande eller har fått tidigare behandling med orala eller rektala glukokortikoider (inklusive budesonid) under den senaste månaden
• Försökspersonen har en allergi eller överkänslighet mot studieläkemedlet eller mot någon av dess beståndsdelar
• Försökspersonen har tidigare eller pågående sjukdomstillstånd, medicinsk historia, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka säkerheten, göra det osannolikt att behandling och uppföljning kommer att slutföras korrekt eller försämra bedömningen av studieresultat, enligt utredarens uppfattning
• Försökspersonen tar något annat prövningsläkemedel för närvarande eller har tagit något annat prövningsläkemedel inom 3 månader innan studiebehandlingen påbörjades

• Kliniskt signifikanta onormala biokemiska och hematologiska parametrar, inklusive:

  • Neutrofilantal < 1000 celler/mm3
  • Trombocytantal ≤ 130 celler/mm3
  • Kreatinin ≥ 1,2 x den övre normalgränsen
  • Alaninaminotransferas (ALT) och/eller aspartataminotransferas (ASAT) ≥ 2x den övre normalgränsen
  • Konjugerat bilirubin större än 1,2. mg/dL
• Har aktiv infektion med enteriska patogener (inklusive C. difficile)
• Har en positiv PPD-, Quantiferon Gold- eller Interferon-gamma-analys
• Är gravid eller ammar