Proof of Concept Trial di Vamorolone nella colite ulcerosa pediatrica
25 settembre 2020 aggiornato da: ReveraGen BioPharma, Inc.
Uno studio di fase I/II in aperto, proof-of-concept, sul varorolone in bambini e adolescenti con colite ulcerosa moderatamente attiva
Questo è uno studio proof-of-concept di Fase I/II, multicentrico, in aperto sul vamorolone.
Venti partecipanti con una riacutizzazione di colite ulcerosa lieve o moderatamente attiva (definita come indice di attività della colite ulcerosa pediatrica [PUCAI] 10-60) saranno arruolati e riceveranno vamorolone 6 mg / kg / die per via orale una volta al giorno per 8 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il soggetto ha fornito il consenso informato scritto/l'autorizzazione dell'Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) prima di qualsiasi procedura correlata allo studio;
- Il soggetto ha attualmente una colite ulcerosa da lieve a moderatamente attiva, definita come un punteggio PUCAI compreso tra 10 e 60.
- Il soggetto ha ≥ 4 anni e <18 anni al momento dell'arruolamento.
- Il soggetto ha avuto 1) una colonscopia che dimostra un'infiammazione endoscopica e istologica, e/o; 2) una calprotectina fecale > 250 mcg/g, nel mese precedente.
- - Il soggetto è disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco in studio e le procedure dello studio.
- Il soggetto non ha iniziato un nuovo immunomodulatore o biologico nei 2 mesi precedenti.
- Se il soggetto sta assumendo un immunomodulatore e/o un biologico, la dose non è stata modificata negli ultimi 2 mesi
- - Il soggetto ha un titolo IgG varicella positivo o una storia di almeno 2 vaccini contro la varicella documentati
Criteri di esclusione:
- Il soggetto è attualmente in trattamento o ha ricevuto un precedente trattamento con glucocorticoidi orali o rettali (compresa la budesonide) nell'ultimo mese
- - Il soggetto ha un'allergia o un'ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi componenti
- Il soggetto ha condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e il follow-up siano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo il parere dello sperimentatore
- Il soggetto sta attualmente assumendo qualsiasi altro farmaco sperimentale o ha assunto qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio
Parametri biochimici ed ematologici anomali clinicamente significativi, tra cui:
- Conta dei neutrofili < 1000 cellule/mm3
- Conta piastrinica ≤ 130 cellule/mm3
- Creatinina ≥ 1,2 volte il limite superiore della norma
- Alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 2 volte il limite superiore della norma
- Bilirubina coniugata maggiore di 1,2. mg/dl
- Ha un'infezione attiva con patogeni enterici (incluso C. difficile)
- Ha un test PPD, Quantiferon Gold o Interferon-gamma positivo
- È incinta o sta allattando
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio di trattamento
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vamorolone 6 mg/kg/giorno per via orale una volta al giorno per 8 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Remissione clinica
Lasso di tempo: 8 settimane
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Punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica <10 e nessuna terapia aggiuntiva o colectomia).
Il punteggio PUCAI va da 0 a 85, i numeri più bassi indicano un'attività della malattia meno grave.
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8 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza (eventi avversi)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
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Dal giorno 1 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
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Variazione di osteocalcina, P1NP, CTX
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Biomarcatori ossei
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Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Aspetto cushingoide
Lasso di tempo: Settimana 8 e Settimana 12
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Segnalato dal medico, sì o no
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Settimana 8 e Settimana 12
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Risposta della settimana 8
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane e 12 settimane
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Diminuzione del punteggio PUCAI di 20 punti o più (punteggi più bassi indicano un'attività della malattia meno grave)
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Basale a 8 settimane e 12 settimane
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Modifica del punteggio secondario della frequenza delle feci del punteggio di Mayo
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane e 12 settimane
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Il punteggio varia da 0 a 3, con punteggi più bassi che indicano un'attività della malattia meno grave
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Basale a 8 settimane e 12 settimane
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Variazione del punteggio di sanguinamento rettale di Mayo
Lasso di tempo: Basale a 8 settimane e 12 settimane
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I punteggi vanno da 0 a 3, con punteggi più bassi che indicano un'attività della malattia meno grave
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Basale a 8 settimane e 12 settimane
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Punteggio Mayo Stool Frequency sottopunteggio di 0 o 1
Lasso di tempo: Settimana 12
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Settimana 12
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Punteggio di Mayo Punteggio di sanguinamento rettale di 0
Lasso di tempo: Settimana 12
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Settimana 12
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Alterazione della calprotectina fecale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Alterazione della proteina C-reattiva sierica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Cambiamento nel siero CCL22
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Variazione del miRNA sierico 146b
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Variazione del fattore trifoglio sierico 3
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Dal basale alla settimana 8 e alla settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 settembre 2020
Completamento primario (Anticipato)
1 settembre 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
1 settembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 aprile 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 aprile 2020
Primo Inserito (Effettivo)
16 aprile 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 settembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 settembre 2020
Ultimo verificato
1 settembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VBP15 UC-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .