Ensayo de prueba de concepto de Vamorolone en colitis ulcerosa pediátrica

Criterios de inclusión:

• El sujeto ha proporcionado consentimiento informado por escrito/autorización de la Ley de responsabilidad y portabilidad del seguro médico (HIPAA) antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio;
• El sujeto tiene colitis ulcerosa actual de leve a moderadamente activa, definida como una puntuación PUCAI de 10-60.
• El sujeto tiene ≥ 4 años y <18 años en el momento de la inscripción.
• El sujeto ha tenido 1) una colonoscopia que demuestra inflamación endoscópica e histológica, y/o; 2) una calprotectina fecal > 250 mcg/g, en el mes anterior.
• El sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración del fármaco del estudio y los procedimientos del estudio.
• El sujeto no ha comenzado un nuevo inmunomodulador o biológico en los 2 meses anteriores.
• Si el sujeto está tomando un inmunomodulador y/o biológico, la dosis no ha cambiado en los últimos 2 meses
• El sujeto tiene un título positivo de IgG contra la varicela o antecedentes de al menos 2 vacunas contra la varicela documentadas

Criterio de exclusión:

• El sujeto está siendo tratado actualmente o ha recibido tratamiento previo con glucocorticoides orales o rectales (incluyendo budesonida) en el último mes
• El sujeto tiene alergia o hipersensibilidad al medicamento del estudio o a cualquiera de sus componentes.
• El sujeto tiene una condición médica previa o en curso, antecedentes médicos, hallazgos físicos o anormalidades de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacen poco probable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o perjudican la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del investigador.
• El sujeto está tomando cualquier otro fármaco en investigación actualmente o ha tomado cualquier otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio

• Parámetros bioquímicos y hematológicos anormales clínicamente significativos, que incluyen:

  • Recuento de neutrófilos < 1000 células/mm3
  • Recuento de plaquetas ≤ 130 células/mm3
  • Creatinina ≥ 1,2 x el límite superior de la normalidad
  • Alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) ≥ 2 veces el límite superior de lo normal
  • Bilirrubina conjugada superior a 1,2. mg/dL
• Tiene una infección activa con patógenos entéricos (incluyendo C. difficile)
• Tiene un ensayo positivo de PPD, Quantiferon Gold o Interferon-gamma
• Está embarazada o amamantando