Доказательство концепции испытания Ваморолона при педиатрическом язвенном колите

Критерии включения:

• Субъект предоставил письменное информированное согласие / разрешение Закона о переносимости и подотчетности медицинского страхования (HIPAA) до любых процедур, связанных с исследованием;
• У субъекта в настоящее время имеется язвенный колит легкой или средней степени тяжести, определяемый по шкале PUCAI от 10 до 60.
• Субъекту ≥ 4 лет и <18 лет на момент регистрации.
• У субъекта было 1) колоноскопия, демонстрирующая эндоскопическое и гистологическое воспаление, и/или; 2) фекальный кальпротектин > 250 мкг/г в предшествующий 1 мес.
• Субъект желает и может соблюдать запланированные визиты, план введения исследуемого препарата и процедуры исследования.
• Субъект не принимал новый иммуномодулятор или биопрепарат в течение предшествующих 2 месяцев.
• Если субъект принимает иммуномодулятор и/или биопрепарат, доза не менялась в течение последних 2 месяцев.
• Субъект имеет положительный титр IgG к ветряной оспе или наличие в анамнезе не менее 2 задокументированных вакцин против ветряной оспы.

Критерий исключения:

• Субъект в настоящее время проходит лечение или получал ранее лечение пероральными или ректальными глюкокортикоидами (включая будесонид) в прошлом месяце.
• Субъект имеет аллергию или гиперчувствительность к исследуемому лекарству или любому из его компонентов.
• Субъект имеет предыдущее или текущее заболевание, историю болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность, сделать маловероятным правильное завершение лечения и последующего наблюдения или повлиять на оценку результатов исследования, по мнению исследователя.
• Субъект принимает любой другой исследуемый препарат в настоящее время или принимал любой другой исследуемый препарат в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения.

• Клинически значимые отклонения от нормы биохимических и гематологических показателей, в том числе:

  • Количество нейтрофилов < 1000 клеток/мм3
  • Количество тромбоцитов ≤ 130 клеток/мм3
  • Креатинин ≥ 1,2 x верхний предел нормы
  • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и/или аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≥ 2x выше верхней границы нормы
  • Конъюгированный билирубин более 1,2. мг/дл
• Имеет активную инфекцию кишечными патогенами (включая C. difficile)
• Имеет положительный результат анализа PPD, Quantiferon Gold или гамма-интерферона.
• Беременна или кормит грудью