Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Todiste vamorolonin käsitteestä lasten haavaisessa paksusuolentulehduksessa

perjantai 25. syyskuuta 2020 päivittänyt: ReveraGen BioPharma, Inc.

Vaiheen I/II avoin, vamoroloni-konseptitutkimus lapsilla ja nuorilla, joilla on lievä tai kohtalainen aktiivinen haavainen paksusuolentulehdus

Tämä on vaiheen I/II, monikeskus, avoin vamoroloni-konseptitutkimus. Kaksikymmentä osallistujaa, joilla on lievä tai kohtalaisen aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus (määritelty lasten haavaisen paksusuolitulehduksen aktiivisuusindeksiksi [PUCAI] 10–60), otetaan mukaan ja saavat vamorolonia 6 mg/kg/vrk suun kautta kerran päivässä 8 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittava on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) -luvan ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä;
  • Potilaalla on tällä hetkellä lievä tai kohtalaisen aktiivinen haavainen paksusuolitulehdus, joka määritellään PUCAI-pisteiksi 10–60.
  • Kohde on ilmoittautumishetkellä vähintään 4-vuotias ja <18-vuotias.
  • Kohdeella on ollut 1) kolonoskopia, joka osoittaa endoskooppisen ja histologisen tulehduksen ja/tai; 2) ulosteen kalprotektiini > 250 mcg/g, edellisen kuukauden aikana.
  • Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkimuslääkkeiden annostelusuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.
  • Kohde ei ole aloittanut uuden immunomodulaattorin tai biologisen lääkkeen käyttöä edellisten 2 kuukauden aikana.
  • Jos henkilö käyttää immunomodulaattoria ja/tai biologista lääkettä, annosta ei ole muutettu viimeisen 2 kuukauden aikana
  • Koehenkilöllä on positiivinen vesirokko-IgG-tiitteri tai vähintään 2 dokumentoitua vesirokorokotetta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilasta hoidetaan parhaillaan tai hän on saanut aikaisempaa hoitoa suun tai peräsuolen kautta otetuilla glukokortikoideilla (mukaan lukien budesonidi) viimeisen kuukauden aikana
  • Kohde on allerginen tai yliherkkä tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle
  • Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia
  • Kohde käyttää mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä parhaillaan tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 3 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista

  • Kliinisesti merkittävät epänormaalit biokemialliset ja hematologiset parametrit, mukaan lukien:

    • Neutrofiilien määrä < 1000 solua/mm3
    • Verihiutalemäärä ≤ 130 solua/mm3
    • Kreatiniini ≥ 1,2 x normaalin yläraja
    • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 2x normaalin yläraja
    • Konjugoitu bilirubiini suurempi kuin 1,2. mg/dl
  • Hänellä on aktiivinen infektio suolistopatogeeneillä (mukaan lukien C. difficile)
  • Sillä on positiivinen PPD-, Quantiferon Gold- tai interferoni-gamma-määritys
  • On raskaana tai imettää

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitovarsi
Lääke: Vamoroloni 4 % suspensio oraaliseen annosteluun
vamoroloni 6 mg/kg/vrk suun kautta kerran päivässä 8 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen remissio
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Lasten haavaisen paksusuolitulehduksen aktiivisuusindeksin pistemäärä <10 eikä lisähoitoa tai kolektomiaa). PUCAI pisteytetään välillä 0-85, pienemmät luvut osoittavat vähemmän vakavaa taudin aktiivisuutta.
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: Päivästä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Päivästä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Muutos osteokalsiinissa, P1NP:ssä, CTX:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 8 ja viikkoon 12
Luun biomarkkerit
Lähtötilanteesta viikkoon 8 ja viikkoon 12
Cushingoidin ulkonäkö
Aikaikkuna: Viikko 8 ja viikko 12
Lääkäri ilmoitti, kyllä ​​tai ei
Viikko 8 ja viikko 12
Viikko 8 vastaus
Aikaikkuna: Perustaso 8 viikkoon ja 12 viikkoon
PUCAI-pistemäärän lasku 20 pisteellä tai enemmän (pienemmät pisteet osoittavat vähemmän vakavaa taudin aktiivisuutta)
Perustaso 8 viikkoon ja 12 viikkoon
Muutos Mayo Score Ulostetaajuuden alipisteissä
Aikaikkuna: Perustaso 8 viikkoon ja 12 viikkoon
Pisteet vaihtelevat välillä 0-3, ja alhaisemmat pisteet osoittavat vähemmän vakavaa sairauden aktiivisuutta
Perustaso 8 viikkoon ja 12 viikkoon
Muutos Mayon peräsuolen verenvuotopisteissä
Aikaikkuna: Perustaso 8 viikkoon ja 12 viikkoon
Pisteet vaihtelevat 0–3, ja alhaisemmat pisteet osoittavat vähemmän vakavaa sairauden aktiivisuutta
Perustaso 8 viikkoon ja 12 viikkoon
Mayo Score Ulostetaajuuden alapistemäärä 0 tai 1
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12
Mayo-pisteet peräsuolen verenvuodosta 0
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12
Muutos ulosteen kalprotektiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Muutos seerumin C-reaktiivisessa proteiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Muutos seerumissa CCL22
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Muutos seerumin miRNA 146b:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Muutos seerumin apilatekijä 3:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12
Lähtötilanne viikolle 8 ja viikolle 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ReveraGen BioPharma, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VBP15 UC-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lasten haavainen paksusuolitulehdus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa