Proof of Concept Trial Vamorolone w pediatrycznym wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego
25 września 2020 zaktualizowane przez: ReveraGen BioPharma, Inc.
Otwarte badanie fazy I/II, potwierdzające słuszność koncepcji, dotyczące stosowania wamorolonu u dzieci i młodzieży z łagodnym do umiarkowanie aktywnego wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie sprawdzające słuszność koncepcji wamorolonu fazy I/II.
Dwudziestu uczestników z zaostrzeniem łagodnego lub umiarkowanie aktywnego wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (zdefiniowanego jako wskaźnik aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci [PUCAI] 10-60) zostanie włączonych do badania i otrzyma wamorolon w dawce 6 mg/kg mc./dobę doustnie raz dziennie przez 8 tygodni.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik dostarczył pisemną świadomą zgodę/upoważnienie zgodnie z Ustawą o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych (HIPAA) przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem;
- Pacjent ma obecnie łagodne do średnio czynnego wrzodziejące zapalenie jelita grubego, zdefiniowane jako wynik PUCAI 10-60.
- Uczestnik ma ≥ 4 lata i <18 lat w momencie rejestracji.
- Pacjent miał 1) kolonoskopię wykazującą zapalenie endoskopowe i histologiczne i/lub; 2) kalprotektyna w kale > 250 mcg/g w ciągu 1 miesiąca poprzedzającego.
- Badany jest chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania badanego leku i procedur badawczych.
- Pacjent nie rozpoczął przyjmowania nowego immunomodulatora ani leku biologicznego w ciągu ostatnich 2 miesięcy.
- Jeśli pacjent przyjmuje immunomodulator i/lub lek biologiczny, dawka nie była zmieniana w ciągu ostatnich 2 miesięcy
- Pacjent ma dodatnie miano wirusa ospy wietrznej IgG lub historię co najmniej 2 udokumentowanych szczepionek przeciw ospie wietrznej
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent jest obecnie leczony lub był wcześniej leczony glikokortykosteroidami doustnymi lub doodbytniczymi (w tym budezonidem) w ciągu ostatniego miesiąca
- Uczestnik ma alergię lub nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników
- Badacz ma wcześniejszą lub obecną chorobę, historię medyczną, objawy fizykalne lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, sprawiają, że leczenie i obserwacja są mało prawdopodobne, że leczenie i obserwacja zostaną prawidłowo zakończone lub zaburzają ocenę wyników badania, w opinii Badacza
- Uczestnik przyjmuje obecnie inny badany lek lub przyjmował inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
Klinicznie istotne nieprawidłowe parametry biochemiczne i hematologiczne, w tym:
- Liczba neutrofilów < 1000 komórek/mm3
- Liczba płytek krwi ≤ 130 komórek/mm3
- Kreatynina ≥ 1,2 x górna granica normy
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) i (lub) aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) ≥ 2x górna granica normy
- Stężenie bilirubiny sprzężonej powyżej 1,2. mg/dl
- Ma aktywne zakażenie patogenami jelitowymi (w tym C. difficile)
- Ma pozytywny wynik testu PPD, Quantiferon Gold lub Interferon-gamma
- Jest w ciąży lub karmi piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię zabiegowe
|
wamorolon 6 mg/kg mc./dobę doustnie raz dziennie przez 8 tygodni.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Remisja kliniczna
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Wskaźnik aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego u dzieci <10 i brak dodatkowej terapii lub kolektomii).
Skala PUCAI jest oceniana od 0 do 85, niższe liczby wskazują na mniej poważną aktywność choroby.
|
8 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 30 dni po ostatniej dawce
|
Od dnia 1 do 30 dni po ostatniej dawce
|
|
|
Zmiana w osteokalcynie, P1NP, CTX
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 8 i tygodnia 12
|
Biomarkery kości
|
Od punktu początkowego do tygodnia 8 i tygodnia 12
|
|
Wygląd cushingoidalny
Ramy czasowe: Tydzień 8 i Tydzień 12
|
Zgłoszenie lekarza, tak lub nie
|
Tydzień 8 i Tydzień 12
|
|
Odpowiedź w tygodniu 8
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 8 tygodni i 12 tygodni
|
Zmniejszenie wyniku PUCAI o 20 punktów lub więcej (niższe wyniki wskazują na mniej ciężką aktywność choroby)
|
Wartość wyjściowa do 8 tygodni i 12 tygodni
|
|
Zmiana wyniku podrzędnego częstości stolca według Mayo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 8 tygodni i 12 tygodni
|
Wynik mieści się w zakresie od 0-3, przy niższych wynikach wskazujących na mniej poważną aktywność choroby
|
Wartość wyjściowa do 8 tygodni i 12 tygodni
|
|
Zmiana wyniku krwawienia z odbytu Mayo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 8 tygodni i 12 tygodni
|
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0-3, przy niższych wynikach wskazujących na mniej poważną aktywność choroby
|
Wartość wyjściowa do 8 tygodni i 12 tygodni
|
|
Wynik cząstkowy częstości stolca według Mayo wynosi 0 lub 1
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Tydzień 12
|
|
|
Ocena Mayo Krwawienie z odbytu Wynik 0
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Tydzień 12
|
|
|
Zmiana kalprotektyny w kale
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
|
|
Zmiana stężenia białka C-reaktywnego w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
|
|
Zmiana w surowicy CCL22
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
|
|
Zmiana miRNA 146b w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
|
|
Zmiana stężenia czynnika koniczyny 3 w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 8. i 12. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Laurie Conklin, MD, ReveraGen BioPharma
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 września 2020
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 września 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 września 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 kwietnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 kwietnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 kwietnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 września 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 września 2020
Ostatnia weryfikacja
1 września 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VBP15 UC-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .